Saksan aorttaläppärekisteri (GARY)

1. Tutkimuksen tavoitteet

Vakavien aorttaläppävaurioiden yleistyminen on seurausta elinajanodotteen pidentymisestä (Lindroos et al. 1993). Monien vuosien ajan kirurginen läppäkorvaus kehonulkoisella verenkierrolla on ollut kultainen standardi vakavien aorttaläppäsairauksien hoidossa. Joka vuosi noin 12 000 potilasta Saksassa saa eristettyä aorttaläppäleikkausta (Gummert ym. 2009). Useita vaihtoehtoja vakiintuneille menettelyille on viime aikoina ilmaantunut:

• V-TAVI, verisuonitranskatetri aorttaläpän implantaatio ja
• A-TAVI, apikaalinen transkatetri aorttaläpän implantaatio (Cribier et al. 2002, Walther ym. 2008, Webb ym. 2007, Himbert ym. 2008, Walther et al. 2007).

Jo jonkin aikaa perkutaanista palloläppäplastiaa (Sack et al. 2008) on käytetty palliatiivisena toimenpiteenä tietyille potilaille.

Uudet kehityssuunnat ovat herättäneet oletuksia siitä, että tulevina vuosina aorttaläpän vajaatoiminnasta kärsivien potilaiden hoitoon suuntaudutaan uudelleen. Saksan sydänyhdistyksen (DGK) ja Saksan rintakehä- ja sydänkirurgiayhdistyksen (DGTHG) yhdessä julkaisemassa sijoitusasiakirjassa vallitsee yksimielisyys siitä, että näitä uusia tekniikoita voidaan käyttää potilailla, joilla on joko vasta-aiheita tavanomaiseen leikkaukseen tai suuressa preoperatiivisen kuolleisuuden riskissä, esim. vakavien rinnakkaissairauksien vuoksi (Figulla ym. 2009).

Koska tältä alalta on toistaiseksi vain vähän kokemusta eikä satunnaistettuja tutkimuksia tai pitkäaikaistuloksia ole saatavilla, uusien implantaatiotekniikoiden käyttöä ei siksi suositella nuoremmille potilaille tai potilaille, joilla ei ole liitännäissairauksia (Figulla ym. 2009). Tämän vuoksi tämän innovatiivisen lääketieteellisen menetelmän käyttöönottoa on kiireellisesti valvottava tiukasti tieteellisten periaatteiden mukaisesti. Suunnitellun Saksan aorttaläppärekisterin tavoitteena on arvioida uusia hoitoja hyötyjen ja riskien näkökulmasta perinteisen kirurgian kultastandardiin nähden näyttöön perustuvien indikaatiokriteerien kokoamiseksi. Rekisteri mahdollistaa lisäksi ensimmäistä kertaa vertailun erilaisista leikkaustoimenpiteistä, kuten Ross-toimenpiteestä, David-toimenpiteestä ja erilaisista mekaanisista tai biologisista aorttaläpän implanteista.

2. Tutkimussuunnitelman perustelut Satunnaistettuja kokeita kontrolloiduissa ympäristöissä pidetään parhaana tieteellisenä käytäntönä uuden menetelmän tehokkuuden varmistamisessa. Haittapuolena on, että vain pieni osa mahdollisista potilaista voidaan ottaa mukaan tutkimukseen, ja siksi tulokset kuvastavat vain pientä osaa todellisesta maailmasta. Lisäksi satunnaistettu tutkimussuunnitelma ei ole eettisistä syistä hyväksyttävä lähestymistapa kaikkiin kysymyksiin, varsinkin kun tietylle hoitoalalle on vasta-aiheita ja hoitojen kirjoa halutaan laajentaa. Uusia menettelytapoja on kuitenkin analysoitava kriittisesti ja tieteellisesti, jotta riski-hyötysuhde voidaan määrittää tarkasti. Kansalliset terveysviranomaiset vaativat siksi rekisteritietoja kontrolloitujen kokeiden lisäksi uusien toimenpiteiden turvallisuuden ja tehokkuuden varmistamiseksi suuremmissa potilasryhmissä.

3. Tavoitteet

1. Kuvaus aorttaläppähoitojen eri tekniikoiden rakenteesta, prosessista ja tulosten laadusta
2. Osoituskriteerien määrittely (esim. pisteytysjärjestelmien avulla)
3. Tietojen kerääminen erityisten lääkinnällisten laitteiden laadusta ja turvallisuudesta
4. Hoidon laadun arviointi osallistuvien keskusten tasolla laadun parantamiseksi

5. Käytettyjen hoitojen terveystaloudellinen arviointi

   4. Tutkimuksen suunnittelu Prospektiivinen, kontrolloitu, monikeskusrekisteritutkimus

   5. Mukaanottokriteerit

   Kaikki peräkkäiset potilaat osallistuvista sairaaloista, joilla on aorttaläppävikoja ja jotka ovat saaneet jotakin seuraavista hoidoista:

   1. kirurginen aorttaläpän vaihto,
   2. aorttaläppäleikkaus (Ross-toimenpiteet, David-toimenpiteet)
   3. perkutaaninen transvaskulaarinen (retrogradinen) aorttaläpän implantaatio
   4. perkutaaninen transapikaalinen aorttaläpän implantaatio
   5. aorttaläpän valvuloplastia

   6. Mittausmuuttujat

   • Kliiniset lyhyen ja pitkän aikavälin tulokset (tapahtumavapaa eloonjääminen) 30 päivän, vuoden ja 3 ja 5 vuoden kuluttua

   • Ohjeet eri toimenpiteisiin

   • Kirurgisen riskin ja elämänlaadun dokumentointi

   • Teknisen suorituskyvyn ja toimenpiteen onnistumisen dokumentointi, mukaan lukien uudelleentoimenpiteet
   • Dokumentointi sairaalassa kuolleisuudesta ja ei-kuolemaan johtavista vakavista komplikaatioista
   • Dokumentaatio lääkitystä kotiutuksen yhteydessä/pitkäaikainen lääkitys
   • Käytettyjen implanttien dokumentaatio
   • Sairaala- ja kuntoutuksen kestoasiakirjat

   • Dokumentointi kuolleisuudesta ja ei-kuolemaan johtavista vakavista komplikaatioista, uusintainterventioista, uudelleen sairaalahoidosta sekä lääkityksestä 30 päivän, vuoden ja 3 ja 5 vuoden kuluttua.

     7. Tilastolliset menetelmät / arviointisuunnitelma Kaikki kerätyt parametrit analysoidaan kuvailevasti koko tutkimuspopulaatiolle kunkin mukana olevan hoidon osalta (katso: 5. Sisällyskriteerit). Laatutiedon itseisarvo ja prosenttiosuus raportoidaan. Jatkuvien muuttujien mediaanit ja suuret esitetään. Tapahtumavapaa selviytyminen visualisoidaan Kaplan-Meier-kaavioiden avulla. Päämittausmuuttujien kuvaava analyysi auttaa havainnollistamaan eri aorttaläpän korvaustekniikoiden laatua rakenteen, prosessin ja tuloksen näkökulmasta (tavoite a.).

   Eri terapiatyypeissä selvitetään regressiomallien avulla komplikaatiottoman leikkauksen/intervention ennustajia ja siten myös kuolleisuutta sekä elämänlaadun paranemista. Näiden laskelmien tuloksia käytetään eri tekniikoiden osoittamiskriteerien havaitsemiseen (tavoite b.).

   Eri tekniikoiden sisällä verrataan vaihtoehtoisia lääketieteellisiä laitteita kuolleisuuden ja elämänlaadun suhteen. Säätötarkoituksiin voidaan käyttää taipumuspistemalleja (tavoite c.).

   Kaikki osallistuvat keskukset saavat kerran vuodessa vertailuraportin, jossa kunkin keskuksen potilaita verrataan muiden sairaaloiden potilaisiin. Raportissa erotetaan aorttaläpän korvaustekniikat toisistaan.

   Kuvaavan vertailun lisäksi kaikki komplikaatiot raportoidaan riskisopeutettuna kunkin keskuksen osalta ja analysoidaan keskukseen liittyvän vaikutuksen näkökulmasta (tavoite d.).

   Eri tyyppisten hoitomuotojen mukautettua vertailua komplikaatioiden, kustannusten ja potilaiden elämänlaadun osalta tilastollisilla menetelmillä ei tehdä ennen kuin eri tekniikoiden potilaspopulaatio on ainakin osittain päällekkäinen toistensa suhteen komplikaatioiden, kustannusten ja ennusteiden osalta. elämänlaatu. Tätä on tarkasteltava ensimmäistä raporttia laadittaessa.

   Terveystalouden näkökulmasta (tavoite e.) arviointiin tarvitaan seuraavat tiedot:

   Demografiset tiedot, tiedot interventiosta, komplikaatiot interventiossa, kliiniset tulosparametrit, elämänlaatu (standardisoidun kyselylomakkeen perusteella), lääkitys, yleislääkäreiden ja erikoislääkäreiden konsultointi, sairaalahoito, kuntoutustoimenpiteet, riippuvuus pitkäaikaisesta hoidosta hoito (hoitotaso), työllisyys sekä työkyvyttömyys ja ansiokyvyn aleneminen.

   Resurssien kulutuksen hinta määräytyy tietojen keruun jälkeen. Näin resurssien kulutukseen ja aiheutuneiden kustannusten laskemiseen voidaan määrittää rahallinen arvo. Tässä yhteydessä voi olla tarpeen sisällyttää kulutukseen aikatekijä maa- ja alakohtaisen kustannusten inflaatiotarkistuksen muodossa suhteessa perusvuoteen.

   Tämä tarjoaa mahdollisuuden analysoida kustannuksia suhteessa valittuihin menettelyihin (katso: 5. Sisällytämiskriteerit). Lisäksi on tarkoitus tehdä tiiviissä yhteistyössä kliinisten asiantuntijoiden kanssa kustannustehokkuusanalyysi, jossa toimenpiteiden kustannukset verrataan kustannustehokkuussuhteessa (ICER) saavutettuihin kliinisiin vaikutuksiin. Lisäksi kustannus-hyötyanalyysi tehdään aina kun mahdollista. Eri hoitojen kustannukset asetetaan siten suhteessa niin sanottuihin laatukorjattuihin elinvuosiin (QALY), elämänlaadusta ja eliniän pituudesta koostuvaan yhdistettyyn päätepisteeseen. Elämänlaadun kysely strukturoidulla kyselylomakkeella mahdollistaa elämänlaadun esittämisen indeksissä.

   Oheisen terveystaloudellisen tutkimuksen tavoitteena on siis vertailla seurattuja hoitovaihtoehtoja kliinisen ja taloudellisen tehokkuuden näkökulmasta.

   On korostettava, että yksittäisten ryhmien vertailussa on omaksuttava eriytetty lähestymistapa satunnaistuksen puuttumisen vuoksi. Vastaaminen suoritetaan valintaharhan minimoimiseksi. Potilaskollektiivien erityisen suurista eroista johtuen kysymykseen siitä, onko näitä menetelmiä mahdollista soveltaa odotettuun tietoon, ei voida vastata lopullisesti ennen kuin tietueet on vastaanotettu.

   8. Tietomalli Rekisteri tarjoaa täydellisen kyselyn. Tietomalli perustuu kolmeen tietolähteeseen.

   1. Saksan sosiaalilain (§ 137 SGB V) mukaisen ulkoisen suorituskyvyn mittauksen tietojoukko: Joukko tarjoaa tietoa ennen leikkausta, intra- ja postoperatiivisista prosesseista sairaalahoidon aikana leikkauksen aikana.

   2. Rekisteritietojoukko: Internet-pohjainen lisäkysely, esim. erityiset indikaatiokriteerit ja käytettyjen lääkinnällisten laitteiden käyttöaiheet 3. Seuranta: Rekisterikeskuksen suorittama seuranta seuranta 30 päivän, 1, 3 ja 5 vuoden kuluttua.

   Täydellinen tiedonkeruu perustuu kaikkien kirurgisia ja katetrilla tuettuja aorttaläppätoimenpiteitä suorittavien sairaaloiden potilaiden suostumukseen. Tietosuojamääräysten kannalta tämä on turvallisin ja toteuttamiskelpoisin tapa hankkia pitkittäistietoja. Tiedonkeruun täydellisyyttä testataan sähköisellä työkalulla, joka analysoi korvaustietoja. Tietojen validiteetin seuranta suoritetaan monivaiheisella uskottavuustarkastuksella ja satunnaisesti valitun otoksen tietojen ristiintarkastuksella (auditointi).

   9. Tiedonkeruujakso Potilaiden rekrytointivaihe alkaa 5.7.2010 ja päättyy johtokunnan päätöksellä. Seuranta suoritetaan 30 päivää, 1 vuosi, 3 ja 5 vuotta aorttaläppätoimenpiteen jälkeen. Keskitetty seuranta pyritään saamaan aikaan, mutta se voidaan tehdä vain, jos potilaan kirjallinen suostumus on saatu ja sairaala suostuu viemään tietoja rekisterikeskukseen.

   10. Tietojen hallinta Puhelinseurantaan tarvittava potilaan osoite säilytetään erillään potilaan lääketieteellisistä tiedoista. Vain puhelinseurannasta vastaavat henkilöt pääsevät potilaan osoitteeseen. Tilastolliseen analyysiin käytetään vain anonymisoituja lääketieteellisiä potilastietoja. Henkilötiedot anonymisoidaan välittömästi tietokannan sulkemisen jälkeen ja poistetaan viimeisen tieteellisen analyysin jälkeen.

   Sosiaalilain 137 §:n 5 luvun mukaisten laadunvarmistustietojen tiedonsiirtoa varten rekisteriin annetaan osallistuvien keskusten käyttöön työkalu. Tätä tarkoitusta varten osallistuvan keskuksen on suoritettava "sisäinen BQS-vienti". Sisäisen-BQS-viennin tuottama tiedosto sisältää kaikki tunnistetiedot, joilla on mahdollista yhdistää 137 §:n 5 luvun mukaiset tietoaineistot ja e-arkkitietoaineistot.

   Näin varmistetaan, että rekisteriin siirretään vain potilaan kirjallisen suostumuksen saaneet tiedot.

   11. Vertailuraportit Rekisterin rutiinitoiminnan aikana kaikki osallistuvat sairaalat saavat vertailuraportit vähintään kerran vuodessa. Raportit tehdään jokaiselle sairaalalle erikseen, ja niissä verrataan kunkin sairaalan tietoja kaikkien muiden sairaaloiden tietoihin. Kerätyt tiedot analysoidaan mukana olevien potilaiden ominaisuuksien, hoidon ja kliinisen edistymisen suhteen. Tämä benchmark-järjestelmä mahdollistaa osallistuvien sairaaloiden sisäisen laadunvarmistuksen.

   12. Tukijärjestöt ja rahoitus Rekisteriä tukee johtokunta, joka koostuu molempien mukana olevien yhdistysten jäsenistä ja erilaisista äänioikeutetuista asiantuntijoista. Kaikkien jäsenten on ilmoitettava mahdollisista eturistiriidoista. Johtokuntaa tukee myös neuvonantajana toimiva ohjauskomitea, johon on kutsuttu teollisuuden sponsorien, vakuutusyhtiöiden, terveystaloudellisten asiantuntijoiden ja poliittisten päätöksentekoelinten edustajat.

   Rekisterin tukiorganisaatio on voittoa tavoittelematon GmbH Deutsches Aortenklappenregister (GARY), joka on tietojen virallinen haltija oikeudelliselta kannalta.

   13. Rekisterin riippumattomuus Lääkinnällisten laitteiden valmistajien kanssa tehdyllä rahoitussopimuksella varmistetaan johtokunnan täydellinen riippumattomuus. Tiedonantoehto takaa, että kaikki arvioinnit ja julkaisut suoritetaan yksinomaan tieteellisten kriteerien mukaisesti. Tämä estää kaikenlaisen manipuloivan vaikutuksen julkaisuihin tai julkaisujen pidättämisen. Mukana olevat yhdistykset ja BQS-instituutti ovat sääntöjensä perusteella itsenäisiä elimiä ammatillisesta ja tieteellisestä näkökulmasta.