Немецкий реестр аортальных клапанов (GARY)

1. Цели исследования

Увеличение распространенности тяжелых дефектов аортального клапана является следствием увеличения продолжительности жизни (Lindroos et al., 1993). В течение многих лет хирургическая замена клапана с искусственным кровообращением была золотым стандартом в лечении тяжелых заболеваний аортального клапана. Каждый год около 12 000 пациентов в Германии подвергаются изолированной хирургии аортального клапана (Gummert et al., 2009). Недавно появилось несколько альтернатив установленным процедурам:

• V-TAVI, сосудистая транскатетерная имплантация аортального клапана и
• A-TAVI, апикальная транскатетерная имплантация аортального клапана (Cribier et al. 2002, Walther et al. 2008, Webb et al. 2007, Himbert et al. 2008, Walther et al. 2007).

В течение некоторого времени чрескожная баллонная вальвулопластика (Sack et al., 2008) использовалась в качестве паллиативной меры для определенных пациентов.

Новые разработки породили предположения о том, что в ближайшие годы произойдет определенная переориентация на лечение пациентов с пороками аортального клапана. В позиционном документе, опубликованном совместно Немецким кардиологическим обществом (DGK) и Немецким обществом торакальной и сердечно-сосудистой хирургии (DGTHG), достигнут консенсус в отношении того, что эти новые методы можно использовать у пациентов, у которых есть либо противопоказания к традиционной хирургии, либо при высоком риске предоперационной летальности, т.е. из-за тяжелых сопутствующих заболеваний (Фигулла и др., 2009).

Поскольку опыт в этой области пока ограничен, а рандомизированные исследования и долгосрочные результаты отсутствуют, использование новых методов имплантации не рекомендуется для более молодых пациентов или пациентов без сопутствующих заболеваний (Figulla et al., 2009). Соответственно, существует настоятельная необходимость в том, чтобы любое внедрение этой инновационной медицинской процедуры строго контролировалось в соответствии с научными принципами. Цель запланированного реестра аортальных клапанов Германии — оценить новые методы лечения с точки зрения преимуществ и рисков по отношению к золотому стандарту традиционной хирургии с целью составления критериев показаний, основанных на фактических данных. Кроме того, реестр впервые позволит сравнить различные оперативные процедуры, такие как процедура Росса, процедура Дэвида и различные механические или биологические имплантаты аортального клапана.

2. Обоснование дизайна исследования Рандомизированные испытания в контролируемых условиях считаются лучшей научной практикой для проверки эффективности нового метода. Недостатком является то, что в исследование может быть включена лишь небольшая часть потенциальных пациентов, и поэтому результаты отражают лишь небольшую часть реального мира. Кроме того, рандомизированный дизайн исследования по этическим соображениям не является приемлемым подходом ко всем вопросам, особенно когда существуют противопоказания для определенного направления лечения и необходимо расширить спектр лечения. Тем не менее, новые процедуры должны быть подвергнуты критическому и научному анализу, если необходимо точно определить соотношение риска и пользы. Поэтому национальные органы здравоохранения запрашивают регистрационные данные в дополнение к контролируемым исследованиям, чтобы проверить безопасность и эффективность новых процедур на более крупных группах пациентов.

3. Цели

1. Описание структуры, качества процесса и результатов различных методов лечения аортального клапана.
2. Определение критериев индикации (например, с помощью систем подсчета очков)
3. Сбор информации о качестве и безопасности специальных медицинских изделий
4. Оценка качества медицинской помощи на уровне участвующих центров с целью повышения качества

5. Экономическая оценка здоровья применяемых методов лечения

   4. Дизайн исследования. Проспективное, контролируемое, многоцентровое регистровое исследование.

   5. Критерии включения

   Все последовательные пациенты из участвующих больниц с дефектами аортального клапана, получившие один из следующих методов лечения:

   1. хирургическая замена аортального клапана,
   2. хирургия аортального клапана (операция Росса, процедура Дэвида)
   3. чрескожная трансваскулярная (ретроградная) имплантация аортального клапана
   4. чрескожная трансапикальная имплантация аортального клапана
   5. вальвулопластика аортального клапана

   6. Переменные измерения

   • Клинические краткосрочные и долгосрочные результаты (бессобытийная выживаемость) через 30 дней, через год, через 3 и 5 лет.

   • Показания к различным процедурам

   • Документирование хирургического риска и качества жизни

   • Документирование технических характеристик и успешности вмешательства, включая повторные вмешательства
   • Документирование госпитальной летальности и несмертельных тяжелых осложнений
   • Документация о приеме лекарств при выписке / длительном приеме лекарств
   • Документация на используемые имплантаты
   • Документация о продолжительности пребывания в стационаре и реабилитации

   • Документирование летальности и несмертельных тяжелых осложнений, повторное вмешательство, повторная госпитализация, а также медикаментозное лечение в течение 30 дней, одного года и через 3 и 5 лет.

     7. Статистические методы/план оценки Все собранные параметры анализируются описательно для всей исследуемой популяции для каждого из включенных методов лечения (см.: 5. Критерии включения). Сообщается абсолютное значение и процент данных о качестве. Для непрерывных переменных будут представлены медиана и количества. Выживаемость без событий будет визуализирована с помощью графиков Каплана-Мейера. Описательный анализ основных измеряемых переменных помогает проиллюстрировать качество различных методов замены аортального клапана с точки зрения структуры, процесса и результата (цель а).

   В рамках различных видов терапии с помощью регрессионных моделей будут установлены предикторы хирургического вмешательства/вмешательства без осложнений, а следовательно, и смертности, а также улучшения качества жизни. Результаты этих расчетов будут использованы для определения критериев для указания различных методов (задача б.).

   В рамках различных методов альтернативные медицинские устройства будут сравниваться с точки зрения смертности и качества жизни. Модели оценки склонности можно использовать для целей корректировки (цель c.).

   Все участвующие центры раз в год будут получать сравнительный отчет, в котором пациенты соответствующего центра будут сравниваться с пациентами других больниц. В отчете будут различаться различные методы замены аортального клапана.

   В дополнение к описательному сравнению, все осложнения будут зарегистрированы с поправкой на риск для каждого центра и проанализированы с точки зрения эффекта, связанного с центром (цель d.).

   Скорректированное сравнение различных видов терапии в отношении осложнений, стоимости и качества жизни пациентов с помощью статистических методов не будет проводиться до тех пор, пока популяция пациентов с различными методами не перекроет друг друга, по крайней мере частично, в отношении предикторов осложнений, затрат и качество жизни. Это должно быть изучено во время разработки первого доклада.

   Следующие данные потребуются для оценки с точки зрения экономики здравоохранения (цель e.):

   Демографические данные, подробности о вмешательстве, осложнения в контексте вмешательства, параметры клинического исхода, качество жизни (на основе стандартизированного опросника), медикаментозное лечение, консультации врачей общей практики и специалистов, госпитализация, реабилитационные мероприятия, зависимость от длительного ухода (уровня ухода), занятости, а также нетрудоспособности и снижения трудоспособности.

   Цена потребления ресурсов будет определена после сбора данных. Это позволит оценить в денежном выражении потребление ресурсов и расчет понесенных расходов. В этом контексте может оказаться необходимым включить фактор времени в потребление в форме поправок на инфляцию для конкретной страны и сектора по отношению к базовому году.

   Это дает возможность анализа затрат по выбранным процедурам (см.: 5. Критерии включения). Кроме того, в тесном сотрудничестве с клиническими экспертами планируется провести анализ экономической эффективности, в ходе которого стоимость процедур будет сопоставлена ​​с клиническими эффектами, достигнутыми в соотношении «затраты-эффективность» (ICER). Кроме того, по возможности будет проводиться анализ полезности затрат. Таким образом, затраты на различные виды лечения будут устанавливаться по отношению к так называемым годам жизни с поправкой на качество (QALY), комбинированной конечной точке, состоящей из качества жизни и продолжительности жизни. Исследование качества жизни с помощью структурированного вопросника позволяет представить качество жизни в виде индекса.

   Таким образом, цель сопутствующего исследования экономики здравоохранения состоит в том, чтобы обеспечить сравнение контролируемых альтернатив терапии с точки зрения клинической и экономической эффективности.

   Следует подчеркнуть, что к любому сравнению отдельных групп следует применять дифференцированный подход из-за отсутствия рандомизации. Сопоставление будет проводиться, чтобы свести к минимуму систематическую ошибку отбора. Из-за особенно больших различий в коллективах пациентов вопрос о возможности применения этих методов к ожидаемым данным не может быть окончательно решен до тех пор, пока не будут получены записи данных.

   8. Модель данных Регистр обеспечивает полное обследование. Модель данных основана на трех источниках данных.

   1. Набор данных внешнего измерения производительности в соответствии с Социальным кодексом Германии (§ 137 SGB V): Набор предоставляет данные о пред-, интра- и послеоперационных процессах во время госпитализации во время операции.

   2. Зарегистрируйте набор данных: дополнительный интернет-опрос, например. специфические критерии показаний и показания для использованных медицинских изделий 3. Последующее наблюдение: Контрольное наблюдение через 30 дней, 1, 3 и 5 лет центром регистрации.

   Полный сбор данных основан на согласии пациентов из всех больниц, где проводятся хирургические и катетерные вмешательства на аортальном клапане. С точки зрения правил защиты данных, это самый безопасный и наиболее осуществимый способ получения продольных данных. Полнота сбора данных будет проверяться с помощью электронного инструмента, анализирующего данные о возмещении расходов. Мониторинг достоверности данных осуществляется путем многоступенчатой ​​проверки достоверности и перекрестной проверки данных на случайно выбранной выборке (аудит).

   9. Период сбора данных Этап набора пациентов начинается 5 июля 2010 г. и заканчивается по решению Исполнительного совета. Последующие наблюдения проводятся через 30 дней, 1 год, 3 и 5 лет после операции на аортальном клапане. Будут предприняты усилия для обеспечения централизованного последующего наблюдения, но это может быть проведено только в том случае, если получено письменное согласие пациента и больница согласится экспортировать данные в регистрационный центр.

   10. Управление данными Адрес пациента, необходимый для наблюдения по телефону, будет храниться отдельно от медицинских данных пациента. Только лица, отвечающие за телефонное сопровождение, будут иметь доступ к адресу пациента. Для статистического анализа будут использоваться только анонимные медицинские данные пациентов. Персональные данные будут анонимизированы сразу после закрытия базы данных и удалены после последнего научного анализа.

   Для передачи данных об обеспечении качества в соответствии с пятой книгой § 137 Социального кодекса в реестр участвующим центрам будет предоставлен инструмент. Для этого участвующий центр должен будет провести «внутренний BQS-экспорт». Файл, сгенерированный внутренним экспортом BQS, включает в себя все идентификационные характеристики, по которым возможна комбинация наборов данных в соответствии с пятой книгой § 137 Социального кодекса и наборов данных электронной таблицы.

   Это обеспечит передачу в реестр только данных, получивших письменное согласие пациента.

   11. Сравнительные отчеты В течение периода рутинной работы реестра все участвующие больницы будут получать сравнительные отчеты не реже одного раза в год. Отчеты будут вестись индивидуально для каждой больницы и сравнивать данные соответствующей больницы с данными всех других больниц. Собранные данные будут проанализированы в отношении характеристик, терапии и клинического прогресса включенных пациентов. Эта эталонная система обеспечивает внутреннюю гарантию качества для участвующих больниц.

   12. Поддерживающие организации и финансирование Реестр поддерживается Исполнительным советом, состоящим из членов двух участвующих ассоциаций и различных экспертов без права голоса. Все члены должны сообщать о возможных конфликтах интересов. Исполнительный комитет также пользуется поддержкой Руководящего комитета, который играет консультативную роль и в который приглашаются представители промышленных спонсоров, страховых компаний, эксперты по экономике здравоохранения и представители органов, принимающих политические решения.

   Поддерживающей организацией реестра является некоммерческая компания GmbH Deutsches Aortenklappenregister (GARY), официальный держатель данных с юридической точки зрения.

   13. Независимость Регистра Соглашение о финансировании с производителями медицинских изделий обеспечивает полную независимость Исполнительного совета. Положение о раскрытии гарантирует, что все оценки и публикации проводятся исключительно в соответствии с научными критериями. Это предотвращает любое манипулятивное влияние на публикации или удержание публикаций. Участвующие общества и Институт BQS в силу своего устава являются автономными органами с профессиональной и научной точки зрения.