Német aortabillentyű regiszter (GARY)

1. Kutatási célok

A súlyos aortabillentyű-defektusok növekvő gyakorisága a várható élettartam növekedésének következménye (Lindroos et al. 1993). A súlyos aortabillentyű-betegségek kezelésében hosszú évek óta az extracorporalis keringéssel történő sebészeti billentyűcsere az arany standard. Németországban évente körülbelül 12 000 beteg részesül izolált aortabillentyű műtéten (Gummert et al. 2009). A bevett eljárásoknak a közelmúltban számos alternatívája jelent meg:

• V-TAVI, vascularis transzkatéteres aortabillentyű beültetés és
• A-TAVI, apikális transzkatéteres aortabillentyű beültetés (Cribier et al. 2002, Walther et al. 2008, Webb et al. 2007, Himbert et al. 2008, Walther et al. 2007).

Egy ideje a perkután ballonos valvuloplasztikát (Sack et al. 2008) alkalmazzák palliatív intézkedésként bizonyos betegeknél.

Az új fejlemények olyan feltételezéseket váltottak ki, hogy az elkövetkező években bizonyos átorientáció következik be az aortabillentyű-hibás betegek kezelésében. A Német Szívgyógyász Társaság (DGK) és a Német Mellkas- és Szív- és Érsebészeti Társaság (DGTHG) által közösen közzétett helyzetmeghatározó dokumentumban egyetértés van abban, hogy ezek az új technikák olyan betegeknél alkalmazhatók, akiknek ellenjavallatai vannak a hagyományos műtétekkel szemben, vagy akik nagy a preoperatív mortalitás kockázata, pl. súlyos társbetegségek miatt (Figulla et al. 2009).

Mivel még csak korlátozott tapasztalat áll rendelkezésre ezen a területen, és sem randomizált vizsgálatok, sem hosszú távú eredmények nem állnak rendelkezésre, ezért az új beültetési technikák alkalmazása nem javasolt fiatalabb vagy társbetegségekkel nem rendelkező betegek számára (Figulla et al. 2009). Ennek megfelelően sürgősen szükség van arra, hogy ennek az innovatív orvosi eljárásnak a bevezetését szigorúan ellenőrizzék a tudományos elvek szerint. A tervezett németországi aortabillentyű-regiszter célja, hogy az új kezeléseket előnyök és kockázatok szempontjából értékelje a hagyományos sebészet aranystandardjához képest, bizonyítékokon alapuló indikációs kritériumok összeállítása céljából. A regiszter első ízben teszi lehetővé a különböző műtéti eljárások összehasonlítását, mint például a Ross-eljárás, a David-eljárás és a különféle mechanikus vagy biológiai aortabillentyű implantátumok.

2. A vizsgálati terv indoklása Az ellenőrzött környezetben végzett randomizált kísérletek a legjobb tudományos gyakorlatnak számítanak egy új módszer hatékonyságának igazolására. Hátránya, hogy a potenciális betegeknek csak egy kis része vonható be a vizsgálatba, ezért az eredmények a való világnak csak egy kis részét tükrözik. Ezen túlmenően a randomizált vizsgálati terv etikai okokból nem minden kérdésben elfogadható megközelítés, különösen akkor, ha a kezelések egy-egy ágához ellenjavallatok vannak, és a kezelések spektrumát bővíteni kell. Mindazonáltal az új eljárásokat kritikusan és tudományosan elemezni kell, ha a kockázat-haszon arányt pontosan meg akarjuk határozni. A nemzeti egészségügyi hatóságok ezért az ellenőrzött vizsgálatokon túlmenően nyilvántartási adatokat is kérnek az új eljárások biztonságosságának és hatékonyságának igazolására a nagyobb betegpopulációk körében.

3. Célok

1. Az aortabillentyű-terápiák különböző technikáinak szerkezetének, folyamatának és eredményminőségének leírása
2. Jelzési kritériumok meghatározása (például pontozási rendszereken keresztül)
3. Információgyűjtés a speciális orvosi eszközök minőségéről és biztonságáról
4. Az ellátás minőségének értékelése a résztvevő központok szintjén a minőség javítása érdekében

5. Az alkalmazott kezelések egészséggazdasági értékelése

   4. A vizsgálat tervezése Prospektív, ellenőrzött, többközpontú regiszter vizsgálat

   5. Bevételi kritériumok

   A részt vevő kórházakból származó összes, aortabillentyű-hibával rendelkező, egymást követő beteg, aki az alábbi terápiák valamelyikében részesült:

   1. műtéti aortabillentyű csere,
   2. aortabillentyű műtét (Ross eljárás, David eljárás)
   3. perkután transzvascularis (retrográd) aortabillentyű beültetés
   4. perkután transzapicalis aortabillentyű beültetés
   5. aortabillentyű valvuloplasztika

   6. Mérési változók

   • Klinikai rövid és hosszú távú eredmények (eseménymentes túlélés) 30 nap, egy év, valamint 3 és 5 év után

   • Jelzés a különböző eljárásokhoz

   • A műtéti kockázat és az életminőség dokumentálása

   • A műszaki teljesítmény és a beavatkozás sikerességének dokumentálása, beleértve az ismételt beavatkozásokat is
   • A kórházi halálozás és a nem halálos súlyos szövődmények dokumentálása
   • A gyógyszeres kezelés dokumentálása elbocsátáskor / hosszú távú gyógyszeres kezelés
   • A használt implantátumok dokumentációja
   • A kórházi tartózkodás és a rehabilitáció időtartamának dokumentálása

   • A halálozás és a nem halálos kimenetelű súlyos szövődmények dokumentálása, az újrabeavatkozás, az újrahospitalizálás, valamint a gyógyszeres kezelés 30 napon belül, egy éven belül, valamint 3 és 5 év után.

     7. Statisztikai módszerek / értékelési terv Az összes összegyűjtött paramétert leíró jelleggel elemzik a teljes vizsgálati populációra minden egyes bevont terápiára vonatkozóan (lásd: 5. Bevételi kritériumok). A minőségi adatok abszolút értékét és százalékát jelentik. Folytonos változók esetén a medián és a mennyiségek kerülnek bemutatásra. Az eseménymentes túlélés Kaplan-Meier grafikonokon keresztül lesz látható. A főbb mérési változók leíró elemzése segít az aortabillentyű-csere különböző technikáinak minőségi felépítésében, folyamatában és kimenetelében (a. célkitűzés) szemléltetni.

   A különböző terápiatípusokon belül regressziós modelleken keresztül kerül megállapításra a szövődménymentes műtét/beavatkozás, így a mortalitás, valamint az életminőség javulásának prediktorai. E számítások eredményeit a különböző technikák jelzésére szolgáló kritériumok feltárására fogják használni (b. célkitűzés).

   A különböző technikákon belül az alternatív gyógyászati ​​eszközöket fogják összehasonlítani a mortalitás és az életminőség tekintetében. A hajlampontszám-modellek korrekciós célokra használhatók (c. célkitűzés).

   Minden részt vevő központ évente egyszer kap egy benchmark jelentést, amelyben az adott központ betegeit összehasonlítják más kórházakkal. A jelentés különbséget tesz az aortabillentyű-csere különféle technikái között.

   A leíró összehasonlításon túlmenően minden szövődményt minden centrumra kockázathoz igazítva jelentenek, és a centrumhoz kapcsolódó hatás szempontjából elemzik (d. célkitűzés).

   A különböző típusú terápiák szövődmények, költségek és a betegek életminőségének statisztikai módszerekkel történő korrigált összehasonlítására mindaddig nem kerül sor, amíg a különböző technikák betegpopulációja legalább részben átfedi egymást a szövődmények, a költségek és a költségek előrejelzője tekintetében. életminőség. Ezt az első jelentés kidolgozása során meg kell vizsgálni.

   Az egészség-gazdasági szempontú értékeléshez (e. célkitűzés) a következő adatokra lesz szükség:

   Demográfiai adatok, beavatkozás részletei, szövődmények a beavatkozással összefüggésben, klinikai kimenetel paraméterei, életminőség (standardizált kérdőív alapján), gyógyszeres kezelés, háziorvosi és szakorvosi konzultáció, kórházi kezelés, rehabilitációs intézkedések, hosszú távú függőség gondozás (gondozási szint), foglalkoztatás, valamint munkaképtelenség és keresőképesség csökkenés.

   Az erőforrások felhasználásának ára az adatgyűjtést követően kerül meghatározásra. Ez lehetővé teszi az erőforrások felhasználásának és a felmerülő költségek kiszámításának pénzbeli értékét. Ebben az összefüggésben szükségessé válhat egy időtényező beépítése a fogyasztásba a költségek egy bázisévhez viszonyított ország- és ágazatspecifikus inflációs kiigazítása formájában.

   Ez lehetőséget ad a költségek elemzésére a választott eljárások tekintetében (lásd: 5. Bevételi kritériumok). Terveznek továbbá egy költséghatékonysági elemzést is klinikai szakértőkkel szoros együttműködésben, amelyben az eljárások költségeit a költséghatékonysági relációban (ICER) elért klinikai hatásokhoz viszonyítják. Ezenkívül lehetőség szerint költség-haszon elemzést is végeznek. A különböző kezelések költségei így az úgynevezett minőségileg kiigazított életévekhez (QALY) viszonyítva kerülnek meghatározásra, ami az életminőségből és az élethosszból álló kombinált végpont. Az életminőség strukturált kérdőíves felmérése lehetővé teszi az életminőség indexben történő bemutatását.

   A kísérő egészség-gazdaságtani kutatás célja ezért a monitorozott terápiás alternatívák összehasonlítása a klinikai és a gazdasági hatékonyság szempontjából.

   Hangsúlyozni kell, hogy a randomizáció hiánya miatt az egyes csoportok összehasonlításakor differenciált megközelítést kell alkalmazni. Az egyeztetést a kiválasztási torzítás minimalizálása érdekében végezzük. A betegcsoportok közötti különösen nagy különbségek miatt arra a kérdésre, hogy lehetséges-e ezeket a módszereket alkalmazni a várt adatokra, az adatfelvételek beérkezéséig nem lehet végleges választ adni.

   8. Adatmodell A nyilvántartás teljes körű felmérést biztosít. Az adatmodell három adatforráson alapul.

   1. A külső teljesítménymérés adatsora a Német Szociális Törvénykönyv szerint (§ 137 SGB V): A készlet a műtét idején a kórházi kezelés során a pre-, intra- és posztoperatív folyamatokról szolgáltat adatokat.

   2. Nyilvántartási adatsor: További internet alapú felmérés, pl. Speciális indikációs kritériumok és a használt orvostechnikai eszközök indikációja 3. Nyomon követés: 30 nap, 1, 3 és 5 év elteltével végzett nyomon követés felmérése a nyilvántartó központ által.

   A teljes adatfelvétel az összes sebészeti és katéteres aortabillentyű beavatkozást végző kórház betegeinek hozzájárulásán alapul. Az adatvédelmi szabályozás szempontjából ez a legbiztonságosabb és leginkább megvalósítható módja a longitudinális adatok megszerzésének. Az adatgyűjtés teljességét a visszatérítési adatokat elemző elektronikus eszközzel teszteljük. Az adatok érvényességének ellenőrzése többlépcsős plauzibilitási ellenőrzéssel és véletlenszerűen kiválasztott mintán végzett adatkeresztellenőrzéssel (audit) történik.

   9. Az adatgyűjtés időszaka A betegtoborzás szakasza 2010. július 5-én kezdődik és az Igazgatóság döntése szerint ér véget. A nyomon követésre 30 nappal, 1 évvel, 3 és 5 évvel az aortabillentyű beavatkozása után kerül sor. Törekedni fognak a központi nyomon követésre, de erre csak akkor kerülhet sor, ha a beteg írásos hozzájárulása megtörtént, és a kórház hozzájárul ahhoz, hogy adatokat exportáljon a nyilvántartó központba.

   10. Adatkezelés A telefonos nyomon követéshez szükséges beteg címét a beteg egészségügyi adataitól elkülönítve tároljuk. Csak a telefonos nyomon követésért felelős személyek férhetnek hozzá a beteg címéhez. Statisztikai elemzéshez csak anonimizált egészségügyi betegadatokat használunk fel. A személyes adatokat az adatbázis lezárását követően azonnal anonimizáljuk, és az utolsó tudományos elemzést követően töröljük.

   A minőségbiztosítási adatoknak a Szociális törvénykönyv 137. § ötödik könyve szerinti adattovábbításához a nyilvántartásba egy eszközt bocsátunk a résztvevő központok rendelkezésére. Ebből a célból a részt vevő központnak „belső BQS-exportot” kell végeznie. A belső-BQS-export által generált fájl tartalmazza mindazokat az azonosítási jellemzőket, amelyekkel a Társadalmi törvénykönyv 137. § 5. könyve szerinti adatsorok és az e-lap adatsorok kombinációja lehetséges.

   Ezzel biztosítható, hogy csak a beteg írásbeli hozzájárulásával rendelkező adatok kerüljenek a nyilvántartásba.

   11. Benchmark jelentések A regiszter rutinszerű működése során minden részt vevő kórház évente legalább egyszer kap benchmark jelentést. A jelentéseket minden kórházra vonatkozóan egyedileg készítik el, és az adott kórház adatait összehasonlítják az összes többi kórház adataival. Az összegyűjtött adatokat elemezni fogják a bevont betegek jellemzői, terápia és klinikai előrehaladása tekintetében. Ez a benchmark rendszer belső minőségbiztosítást tesz lehetővé a részt vevő kórházak számára.

   12. Támogató szervezetek és finanszírozás A nyilvántartást a két érintett szövetség tagjaiból és különböző, szavazati joggal nem rendelkező szakértőkből álló Igazgatóság támogatja. Minden tagnak fel kell fednie az esetleges összeférhetetlenséget. Az Igazgatóság támogatását élvezi a tanácsadói szerepet betöltő Irányító Bizottság is, amelybe az ipari szponzorok, biztosítók, egészségügyi gazdasági szakértők és politikai döntéshozó testületek képviselői is meghívást kapnak.

   A nyilvántartást támogató szervezet a non-profit GmbH Deutsches Aortenklappenregister (GARY), az adatok jogi szempontból hivatalos birtokosa.

   13. A nyilvántartás függetlensége Az orvostechnikai eszközök gyártóival kötött finanszírozási megállapodás biztosítja az igazgatóság teljes függetlenségét. A közzétételi kikötés garantálja, hogy minden értékelést és publikációt kizárólag tudományos kritériumok szerint végeznek. Ezzel elkerülhető a publikációk manipulatív befolyásolása vagy a kiadványok visszatartása. Az érintett társaságok és a BQS Intézet alapszabályuk értelmében szakmai és tudományos szempontból autonóm testületek.