Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alfa-1-proteinaasin estäjän turvallisuus ja farmakokinetiikka potilailla, joilla on alfa1-antitrypsiinin puutos (SPARK)

maanantai 8. huhtikuuta 2013 päivittänyt: Grifols Therapeutics LLC

Satunnaistettu kaksoissokkoutettu crossover-tutkimus, jossa arvioitiin alfa1-proteinaasin estäjän (ihmisen) Prolastin®-C:n kahden eri annoksen viikoittaisen laskimonsisäisen annon turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on alfa1-antitrypsiinin puutos

Tämä on tutkimus, jossa arvioidaan viikoittaisten 120 mg/kg Prolastin-C:n (alfa1-proteinaasin estäjä [alfa1-PI] [ihminen]) turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa verrattuna viikoittaisiin 60 mg/kg Prolastin-C-infuusioihin. potilailla, joilla on alfa 1-antitrypsiinin puutos (AATD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kysymys siitä, pystyvätkö suuremmat alfa1-PI:n annokset (>60 mg/kg) tarjoamaan paremman suojan potilaille, joilla on alfa 1-antitrypsiinin puutos, tällä hetkellä tuntematon. Ensimmäisenä askeleena tämän kysymyksen ratkaisemiseksi on tehty tämä tutkimus. Tämä on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, risteytetty tutkimus, jossa arvioidaan viikoittaisten 120 mg/kg Prolastin-C:n infuusioiden turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa verrattuna viikoittaisiin 60 mg/kg Prolastin-C-infuusioihin potilailla, joilla on alfa 1-antitrypsiinin puutos. Tämä tutkimus on crossover-suunnitelma, jossa on 2 hoitojaksoa:

Hoitojakso 1: 60 mg/kg viikoittainen Prolastin-C-infuusio 8 viikon ajan, jonka jälkeen 120 mg/kg viikoittainen Prolastin-C-infuusio 8 viikon ajan (alkaen viikosta 1) (yhteensä 16 hoitoviikkoa)

Hoitojakso 2: 120 mg/kg viikoittainen Prolastin-C-infuusio 8 viikon ajan, minkä jälkeen 60 mg/kg viikoittainen Prolastin-C-infuusio 8 viikon ajan (alkaen viikosta 11) (yhteensä 16 hoitoviikkoa)

Kuhunkin hoitojaksoon on tarkoitus sisällyttää noin 15 koehenkilöä.

Viikoilla 8-11 ja viikoilla 18-21 jokaisesta koehenkilöstä otetaan yhteensä 15 sarjaverinäytettä farmakokineettistä analyysiä varten. Tutkittavan osallistumisen odotettu kesto on noin 25 viikkoa (johon sisältyy 3 viikon seulontavaihe, 2 viikon pesujakso [eri alfa-1-PI-hoitoannosten välillä] ja 4 viikon seurantajakso). Seuraavat turvallisuusparametrit arvioidaan: haittatapahtumat, keuhkojen pahenemisvaiheet, elintoiminnot, keuhkojen toimintakokeet ja kliiniset laboratoriotutkimukset.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610-0225
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
        • Temple University Hosptial/Temple Lung Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425-6300
        • Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Texas
      • Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 66 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Olla 18-70-vuotias
  • Sinulla on dokumentoitu synnynnäisen AATD:n diagnoosi
  • sinulla on keuhkoputkien laajentamisen jälkeinen pakotettu vanhentunut tilavuus 1 sekunnissa (FEV1) ≥30 % ja
  • Jos saat alfa-1 PI:n augmentaatiohoitoa, ole valmis keskeyttämään hoidon tutkimuksen ajaksi

Poissulkemiskriteerit:

  • Hänellä oli kohtalainen tai vaikea keuhkojen paheneminen tutkimusta edeltäneiden 4 viikon aikana
  • Aiempi keuhkon- tai maksansiirto
  • Mikä tahansa keuhkoleikkaus viimeisen 2 vuoden aikana
  • Vahvistettu maksakirroosi
  • Kohonneet maksaentsyymit
  • Vaikea samanaikainen sairaus
  • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät tai eivät halua käyttää tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana
  • A-, B- tai C-hepatiittitartunta, ihmisen immuunikato tai parvovirus B19
  • Tupakointi viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Systeemisten steroidien käyttö 4 viikon sisällä tutkimuksesta
  • Antibioottien käyttö pahenemisvaiheessa 4 viikon sisällä tutkimuksesta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Prolastin-C, 60 mg/kg
60 mg/kg viikoittainen Prolastin-C-infuusio 8 viikon ajan. Koehenkilöille infusoitiin 60 mg/kg Prolastin-C:tä kahdella mahdollisella hoitojaksolla: 1) 60 mg/kg viikoittainen Prolastin-C-infuusio 8 viikon ajan ja sen jälkeen 120 mg/kg Prolastin-C 8 viikon ajan, tai 2) 120 mg/kg Prolastin-C:tä 8 viikon ajan, minkä jälkeen 60 mg/kg viikoittainen Prolastin-C-infuusio 8 viikon ajan (yhteensä 16 viikkoa).
Biologinen: Prolastin-C, 60 mg/kg
60 mg/kg viikoittainen Prolastin-C-infuusio 8 viikon ajan
Muut nimet:
  • Alfa1-proteinaasin estäjä
  • Alfa1-proteinaasin estäjä (ihminen), modifioitu prosessi
  • Alfa-1 MP
Kokeellinen: Prolastin-C, 120 mg/kg
120 mg/kg viikoittainen Prolastin-C-infuusio 8 viikon ajan. Koehenkilöille infusoitiin 120 mg/kg Prolastin-C:tä kahdella mahdollisella hoitojaksolla: 1) 60 mg/kg viikoittainen Prolastin-C-infuusio 8 viikon ajan ja sen jälkeen 120 mg/kg Prolastin-C 8 viikon ajan, tai 2) 120 mg/kg Prolastin-C:tä 8 viikon ajan, minkä jälkeen 60 mg/kg viikoittainen Prolastin-C-infuusio 8 viikon ajan (yhteensä 16 viikkoa).
Biologinen: Prolastin-C, 120 mg/kg
120 mg/kg viikoittainen Prolastin-C-infuusio 8 viikon ajan
Muut nimet:
  • Alfa1-proteinaasin estäjä
  • Alfa1-proteinaasin estäjä (ihminen), modifioitu prosessi
  • Alfa-1 MP

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohteet, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: 22 viikkoa
Vähintään yhden TEAE:n kokeneiden koehenkilöiden määrä. TEAE:t määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi (AE) tutkimuksen aikana, joka alkoi tutkimustuotteen (eli Prolastin-C:n) ensimmäisen annoksen päivänä tai sen jälkeen.
22 viikkoa
Koehenkilöt, joilla on huumeisiin liittyviä TEAE
Aikaikkuna: 22 viikkoa
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla oli vähintään yksi TEAE ja jonka tutkija määritti olevan joko "mahdollisesti sukua" tai "sukulaista" tutkimustuotteeseen (eli Prolastin-C).
22 viikkoa
Kohteet, joilla on hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: 22 viikkoa
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla oli vähintään yksi hoitoon liittyvä SAE.
22 viikkoa
AE:n vuoksi vedetyt kohteet
Aikaikkuna: 22 viikkoa
Koehenkilöiden lukumäärä, jotka poistettiin tutkimuksesta vähintään yhden haittavaikutuksen vuoksi.
22 viikkoa
Potilaat, joilla on hoitoa aiheuttava keuhkojen paheneminen
Aikaikkuna: 22 viikkoa
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla on vähintään yksi hoitoon liittyvä keuhkojen paheneminen
22 viikkoa
Koehenkilöt, joilla on vaikea TEAE tai keuhkojen paheneminen
Aikaikkuna: 22 viikkoa
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla oli vähintään yksi vakava TEAE tai keuhkojen paheneminen.
22 viikkoa
TEAE:n määrä
Aikaikkuna: 22 viikkoa
Raportoitujen TEAE-tapausten kokonaismäärä.
22 viikkoa
Huumeisiin liittyvien TEAE-tapausten määrä
Aikaikkuna: 22 viikkoa
Raportoitujen huumeisiin liittyvien TEAE-tapausten kokonaismäärä
22 viikkoa
Hoitoon liittyvien keuhkojen pahenemisvaiheiden määrä
Aikaikkuna: 22 viikkoa
Hoidon aiheuttamien keuhkojen pahenemisvaiheiden kokonaismäärä.
22 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
AUC0-7 päivää
Aikaikkuna: Viikko 8 ja viikko 18 seuraavina ajankohtina: 0 (ennen infuusio), ensimmäisen infuusiopussin valmistuminen, 2. infuusiopussin valmistuminen ja 15 min, 30 min ja 1, 2, 4, 8, 24, 48, 120 ja 168 tuntia annoksen jälkeen
Alfa-1 PI:n pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue päivästä 0 päivään 7
Viikko 8 ja viikko 18 seuraavina ajankohtina: 0 (ennen infuusio), ensimmäisen infuusiopussin valmistuminen, 2. infuusiopussin valmistuminen ja 15 min, 30 min ja 1, 2, 4, 8, 24, 48, 120 ja 168 tuntia annoksen jälkeen
Mean Trough
Aikaikkuna: Yksittäinen mittaus välittömästi ennen infuusiota viikoilla 6, 7, 8, 9 ja viikoilla 16, 17, 18, 19
Keskimääräinen alimmainen pitoisuus vakaassa tilassa, laskettuna keskiarvona käyttämällä neljää Trough-mittausta, jotka on saatu viikoilla 6, 7, 8 ja 7 päivänä (168 tuntia) infuusion jälkeen viikolla 8 ensimmäisen hoitojakson aikana tai ennen aloittamista infuusioista viikoilla 16, 17, 18 ja 7 päivää (168 tuntia) infuusion jälkeen viikolla 18 toista hoitojaksoa varten.
Yksittäinen mittaus välittömästi ennen infuusiota viikoilla 6, 7, 8, 9 ja viikoilla 16, 17, 18, 19

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Grifols Therapeutics LLC

Tutkijat

  • Päätutkija: Michael Campos, MD, University of Miami
  • Päätutkija: Friedrich Kueppers, MD, Temple University Hospital/Temple Lung Center
  • Päätutkija: James Stocks, MD, The University of Texas Health Science Center at Tyler
  • Päätutkija: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

  • Willis T, Wee K, Mohn G. A high-purity Alpha-1 proteinase inhibitor from human plasma, TAL6004. Proceeding of the 19th European Respiratory Society Annual Congress; 2009 Sep 12-16; Vienna, Austria. Abstracts;34:S53.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. marraskuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 29. syyskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. syyskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 1. lokakuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 20. toukokuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. huhtikuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • T6004-201/Version 2

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa