Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en farmacokinetiek van alfa-1-proteïnaseremmer bij proefpersonen met alfa1-antitrypsinedeficiëntie (SPARK)

8 april 2013 bijgewerkt door: Grifols Therapeutics LLC

Een gerandomiseerde, dubbelblinde cross-over-studie om de veiligheid en farmacokinetiek te beoordelen van twee verschillende doses van wekelijkse intraveneuze toediening van alfa1-proteïnaseremmer (humaan) Prolastin®-C bij proefpersonen met alfa1-antitrypsinedeficiëntie

Dit is een studie ter beoordeling van de veiligheid en farmacokinetiek van wekelijkse infusies van 120 mg/kg Prolastin-C (alfa1-proteïnaseremmer [alpha1-PI] [Mens]), vergeleken met wekelijkse infusies van 60 mg/kg Prolastin-C bij patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De vraag of hogere doses alfa1-PI (>60 mg/kg) patiënten met alfa1-antitrypsinedeficiëntie beter kunnen beschermen, is op dit moment niet bekend. Als eerste stap om deze vraag te beantwoorden, is de huidige studie uitgevoerd. Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, cross-over studie om de veiligheid en farmacokinetiek van wekelijkse infusies van 120 mg/kg Prolastin-C te beoordelen, vergeleken met wekelijkse infusies van 60 mg/kg Prolastin-C bij patiënten met alfa 1-antitrypsine-deficiëntie. Deze studie is een crossover-ontwerp met 2 behandelingsreeksen:

Behandelingsvolgorde 1: 60 mg/kg wekelijkse infusie van Prolastin-C gedurende 8 weken gevolgd door 120 mg/kg wekelijkse infusie van Prolastin-C gedurende 8 weken (beginnend in week 1) (totaal van 16 behandelingsweken)

Behandelingsreeks 2: 120 mg/kg wekelijkse infusie van Prolastin-C gedurende 8 weken gevolgd door 60 mg/kg wekelijkse infusie van Prolastin-C gedurende 8 weken (beginnend in week 11) (totaal 16 behandelingsweken)

Het is de bedoeling dat ongeveer 15 proefpersonen in elke behandelingsreeks worden opgenomen.

In week 8 tot week 11 en week 18 tot week 21 worden in totaal 15 seriële bloedmonsters genomen voor elke proefpersoon voor farmacokinetische analyse. De verwachte duur van de deelname van de proefpersoon zal ongeveer 25 weken zijn (inclusief een screeningfase van 3 weken, een wash-outperiode van 2 weken [tussen verschillende alfa-1 PI-behandelingsdoses] en een follow-upperiode van 4 weken). De volgende veiligheidsparameters zullen worden beoordeeld: bijwerkingen, longexacerbaties, vitale functies, longfunctietesten en klinische laboratoriumtesten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610-0225
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Temple University Hosptial/Temple Lung Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425-6300
        • Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Texas
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 68 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Tussen de 18 en 70 jaar oud zijn
  • Heb een gedocumenteerde diagnose van aangeboren AATD
  • een post-bronchodilatator geforceerd expired volume in 1 seconde (FEV1) van ≥30% hebben en
  • Als u alfa-1 PI-augmentatietherapie krijgt, wees dan bereid om de behandeling voor de duur van het onderzoek stop te zetten

Uitsluitingscriteria:

  • Had een matige of ernstige longexacerbatie gedurende de 4 weken voorafgaand aan het onderzoek
  • Geschiedenis van long- of levertransplantatie
  • Elke longoperatie in de afgelopen 2 jaar
  • Bevestigde levercirrose
  • Verhoogde leverenzymen
  • Ernstige gelijktijdige ziekte
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven of die geen effectieve anticonceptie willen toepassen tijdens het onderzoek
  • Infectie met hepatitis A, B of C, humaan immunodeficiëntie of parvovirus B19
  • Roken in de afgelopen 6 maanden
  • Gebruik van systemische steroïden binnen 4 weken na het onderzoek
  • Gebruik van antibiotica bij een exacerbatie binnen 4 weken na het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Prolastin-C, 60 mg/kg
60 mg/kg wekelijkse infusie van Prolastin-C gedurende 8 weken. De proefpersonen kregen een infuus van 60 mg/kg Prolastin-C door middel van een van de twee mogelijke behandelingsreeksen: 1) 60 mg/kg wekelijkse infusie van Prolastin-C gedurende 8 weken gevolgd door 120 mg/kg Prolastin-C gedurende 8 weken, of 2) 120 mg/kg Prolastin-C gedurende 8 weken gevolgd door 60 mg/kg wekelijkse infusie van Prolastin-C gedurende 8 weken (totaal 16 weken).
Biologisch: Prolastin-C, 60 mg/kg
60 mg/kg wekelijkse infusie van Prolastin-C gedurende 8 weken
Andere namen:
  • Alpha1-proteïnaseremmer
  • Alpha1-proteïnaseremmer (menselijk), gemodificeerd proces
  • Alfa-1 MP
Experimenteel: Prolastine-C, 120 mg/kg
120 mg/kg wekelijkse infusie van Prolastin-C gedurende 8 weken. De proefpersonen kregen een infuus met 120 mg/kg Prolastin-C door middel van een van de twee mogelijke behandelingsreeksen: 1) 60 mg/kg wekelijkse infusie van Prolastin-C gedurende 8 weken gevolgd door 120 mg/kg Prolastin-C gedurende 8 weken, of 2) 120 mg/kg Prolastin-C gedurende 8 weken gevolgd door 60 mg/kg wekelijkse infusie van Prolastin-C gedurende 8 weken (totaal 16 weken).
Biologisch: Prolastine-C, 120 mg/kg
120 mg/kg wekelijkse infusie van Prolastin-C gedurende 8 weken
Andere namen:
  • Alpha1-proteïnaseremmer
  • Alpha1-proteïnaseremmer (menselijk), gemodificeerd proces
  • Alfa-1 MP

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Proefpersonen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: 22 weken
Aantal proefpersonen dat ten minste één TEAE ervaart. TEAE's werden gedefinieerd als elke bijwerking (AE) tijdens het onderzoek die begon op of na de datum van de eerste dosis van het onderzoeksproduct (d.w.z. Prolastin-C).
22 weken
Proefpersonen met drugsgerelateerde TEAE('s)
Tijdsspanne: 22 weken
Aantal proefpersonen met ten minste één TEAE waarvan de onderzoeker heeft vastgesteld dat het ofwel "mogelijk gerelateerd" of "gerelateerd" is aan het onderzoeksproduct (d.w.z. Prolastin-C).
22 weken
Proefpersonen met tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: 22 weken
Aantal proefpersonen dat ten minste één tijdens de behandeling optredende SAE heeft ervaren.
22 weken
Onderwerpen teruggetrokken wegens een AE(s)
Tijdsspanne: 22 weken
Aantal proefpersonen dat uit het onderzoek is teruggetrokken vanwege ten minste één AE.
22 weken
Proefpersonen met tijdens de behandeling optredende longexacerbatie(s)
Tijdsspanne: 22 weken
Aantal proefpersonen met ten minste één tijdens de behandeling optredende longexacerbatie
22 weken
Proefpersonen met ernstige TEAE(s) of longexacerbatie(s)
Tijdsspanne: 22 weken
Aantal proefpersonen dat ten minste één ernstige TEAE of pulmonale exacerbatie heeft doorgemaakt.
22 weken
Aantal TEAE's
Tijdsspanne: 22 weken
Totaal aantal gerapporteerde TEAE's.
22 weken
Aantal drugsgerelateerde TEAE's
Tijdsspanne: 22 weken
Totaal aantal gerapporteerde drugsgerelateerde TEAE's
22 weken
Aantal behandeling-opkomende longexacerbaties
Tijdsspanne: 22 weken
Totaal aantal tijdens de behandeling optredende longexacerbaties.
22 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
AUC0-7 dagen
Tijdsspanne: Week 8 en week 18 op de volgende tijdstippen: 0 (pre-infusie), voltooiing van de eerste infuuszak, voltooiing van de 2e infuuszak en 15 min, 30 min en 1, 2, 4, 8, 24, 48, 120 en 168 uur na de dosis
Gebied onder de Alpha-1 PI-concentratie-tijdcurve van dag 0 tot dag 7
Week 8 en week 18 op de volgende tijdstippen: 0 (pre-infusie), voltooiing van de eerste infuuszak, voltooiing van de 2e infuuszak en 15 min, 30 min en 1, 2, 4, 8, 24, 48, 120 en 168 uur na de dosis
Gemiddelde trog
Tijdsspanne: Eenmalige meting direct voorafgaand aan infusie in week 6, 7, 8, 9 en week 16, 17, 18, 19
De gemiddelde dalconcentratie bij steady-state, berekend als de gemiddelde waarde met behulp van de vier dalmetingen verkregen in week 6, 7, 8 en 7 dagen (168 uur) na infusie in week 8 voor de eerste behandelingsperiode of vóór de start van de infusies in week 16, 17, 18 en 7 dagen (168 uur) na infusie in week 18 voor de tweede behandelingsperiode.
Eenmalige meting direct voorafgaand aan infusie in week 6, 7, 8, 9 en week 16, 17, 18, 19

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Michael Campos, MD, University of Miami
  • Hoofdonderzoeker: Friedrich Kueppers, MD, Temple University Hospital/Temple Lung Center
  • Hoofdonderzoeker: James Stocks, MD, The University of Texas Health Science Center at Tyler
  • Hoofdonderzoeker: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

  • Willis T, Wee K, Mohn G. A high-purity Alpha-1 proteinase inhibitor from human plasma, TAL6004. Proceeding of the 19th European Respiratory Society Annual Congress; 2009 Sep 12-16; Vienna, Austria. Abstracts;34:S53.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 september 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 september 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

1 oktober 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

20 mei 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 april 2013

Laatst geverifieerd

1 april 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • T6004-201/Version 2

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Prolastin-C, 60 mg/kg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in France

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren