Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og farmakokinetikk for alfa-1-proteinasehemmer hos personer med alfa1-antitrypsin-mangel (SPARK)

8. april 2013 oppdatert av: Grifols Therapeutics LLC

En randomisert dobbeltblind crossover-studie for å vurdere sikkerheten og farmakokinetikken til to forskjellige doser av ukentlig intravenøs administrering av alfa1-proteinasehemmer (human) prolastin®-C hos personer med alfa1-antitrypsinmangel

Dette er en studie for å vurdere sikkerheten og farmakokinetikken til ukentlige infusjoner av 120 mg/kg Prolastin-C (alfa1-proteinasehemmer [alpha1-PI] [Human]), sammenlignet med ukentlige infusjoner på 60 mg/kg Prolastin-C hos pasienter med alfa 1-antitrypsin-mangel (AATD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Spørsmålet om høyere doser alfa1-PI (>60 mg/kg) er i stand til å gi bedre beskyttelse til pasienter med alfa 1-antitrypsin-mangel er foreløpig ukjent. Som et første skritt for å løse dette spørsmålet, har denne studien blitt utført. Dette er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, crossover-studie for å vurdere sikkerheten og farmakokinetikken til ukentlige infusjoner av 120 mg/kg Prolastin-C, sammenlignet med ukentlige infusjoner på 60 mg/kg Prolastin-C hos pasienter med alfa 1-antitrypsin mangel. Denne studien er et crossover-design med 2 behandlingssekvenser:

Behandlingssekvens 1: 60 mg/kg ukentlig infusjon av Prolastin-C i 8 uker etterfulgt av 120 mg/kg ukentlig infusjon av Prolastin-C i 8 uker (starter ved uke 1) (totalt 16 behandlingsuker)

Behandlingssekvens 2: 120 mg/kg ukentlig infusjon av Prolastin-C i 8 uker etterfulgt av 60 mg/kg ukentlig infusjon av Prolastin-C i 8 uker (starter ved uke 11) (totalt 16 behandlingsuker)

Omtrent 15 forsøkspersoner er planlagt å legges inn i hver behandlingssekvens.

I uke 8 til 11 og uke 18 til 21 vil det bli tatt totalt 15 serieblodprøver for hvert individ for farmakokinetisk analyse. Den forventede varigheten av studiepersonens deltakelse vil være omtrent 25 uker (som inkluderer en 3-ukers screeningfase, 2-ukers utvaskingsperiode [mellom forskjellige alfa-1 PI-behandlingsdoser] og en 4-ukers oppfølgingsperiode). Følgende sikkerhetsparametere vil bli vurdert: uønskede hendelser, lungeeksaserbasjoner, vitale tegn, lungefunksjonstester og kliniske laboratorietester.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610-0225
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University Hosptial/Temple Lung Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425-6300
        • Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forente stater, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 66 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Være mellom 18 og 70 år
  • Ha en dokumentert diagnose med medfødt AATD
  • Ha en post-bronkodilatator tvungen utløpt volum på 1 sekund (FEV1) på ≥30 % og
  • Hvis du mottar alfa-1 PI-forstørrelsesterapi, vær villig til å avbryte behandlingen så lenge studien varer

Ekskluderingskriterier:

  • Hadde en moderat eller alvorlig lungeeksaserbasjon i løpet av de 4 ukene før studien
  • Historie med lunge- eller levertransplantasjon
  • Eventuelle lungeoperasjoner de siste 2 årene
  • Bekreftet levercirrhose
  • Forhøyede leverenzymer
  • Alvorlig samtidig sykdom
  • Kvinner som er gravide eller ammer eller uvillige til å bruke effektiv prevensjon under studien
  • Infeksjon med hepatitt A, B eller C, human immunsvikt eller parvovirus B19
  • Røyking de siste 6 månedene
  • Bruk av systemiske steroider innen 4 uker etter studien
  • Bruk av antibiotika for en eksacerbasjon innen 4 uker etter studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Prolastin-C, 60 mg/kg
60 mg/kg ukentlig infusjon av Prolastin-C i 8 uker. Pasienter ble infundert med 60 mg/kg Prolastin-C ved hjelp av en av to mulige behandlingssekvenser: 1) 60 mg/kg ukentlig infusjon av Prolastin-C i 8 uker etterfulgt av 120 mg/kg Prolastin-C i 8 uker, eller 2) 120 mg/kg Prolastin-C i 8 uker etterfulgt av 60 mg/kg ukentlig infusjon av Prolastin-C i 8 uker (totalt 16 uker).
Biologisk: Prolastin-C, 60 mg/kg
60 mg/kg ukentlig infusjon av Prolastin-C i 8 uker
Andre navn:
  • Alfa1-proteinasehemmer
  • Alpha1-proteinasehemmer (menneskelig), modifisert prosess
  • Alpha-1 MP
Eksperimentell: Prolastin-C, 120 mg/kg
120 mg/kg ukentlig infusjon av Prolastin-C i 8 uker. Forsøkspersonene ble infundert med 120 mg/kg Prolastin-C ved hjelp av en av to mulige behandlingssekvenser: 1) 60 mg/kg ukentlig infusjon av Prolastin-C i 8 uker etterfulgt av 120 mg/kg Prolastin-C i 8 uker, eller 2) 120 mg/kg Prolastin-C i 8 uker etterfulgt av 60 mg/kg ukentlig infusjon av Prolastin-C i 8 uker (totalt 16 uker).
Biologisk: Prolastin-C, 120 mg/kg
120 mg/kg ukentlig infusjon av Prolastin-C i 8 uker
Andre navn:
  • Alfa1-proteinasehemmer
  • Alpha1-proteinasehemmer (menneskelig), modifisert prosess
  • Alpha-1 MP

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Personer med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: 22 uker
Antall fag som opplever minst én TEAE. TEAE ble definert som enhver uønsket hendelse (AE) under studien som startet på eller etter datoen for første dose av undersøkelsesproduktet (dvs. Prolastin-C).
22 uker
Emner med narkotikarelatert TEAE(er)
Tidsramme: 22 uker
Antall forsøkspersoner med minst én TEAE som ble bestemt av etterforskeren til å være enten "muligens relatert" eller "relatert" til undersøkelsesproduktet (dvs. Prolastin-C).
22 uker
Personer med behandlingsoppståtte alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 22 uker
Antall forsøkspersoner som opplevde minst én behandlingsutløst SAE.
22 uker
Emner som er trukket tilbake på grunn av en AE
Tidsramme: 22 uker
Antall forsøkspersoner som ble trukket fra studien på grunn av minst én AE.
22 uker
Personer med behandlingsoppståtte lungeforverring(er)
Tidsramme: 22 uker
Antall forsøkspersoner med minst én behandlingsutløst lungeforverring
22 uker
Personer med alvorlig TEAE eller lungeforverring(er)
Tidsramme: 22 uker
Antall forsøkspersoner som opplevde minst én alvorlig TEAE eller pulmonal eksacerbasjon.
22 uker
Antall TEAE
Tidsramme: 22 uker
Totalt antall TEAEer rapportert.
22 uker
Antall medikamentrelaterte TEAEer
Tidsramme: 22 uker
Totalt antall medikamentrelaterte TEAEer rapportert
22 uker
Antall behandlingsoppståtte lungeeksaserbasjoner
Tidsramme: 22 uker
Totalt antall behandlingsfremkomne lungeeksaserbasjoner.
22 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
AUC0-7 dager
Tidsramme: Uke 8 og uke 18 på følgende tidspunkter: 0 (pre-infusjon), fullføring av første infusjonspose, fullføring av 2. infusjonspose, og 15 min, 30 min og 1, 2, 4, 8, 24, 48, 120 og 168 timer etter dosering
Område under alfa-1 PI konsentrasjon-tidskurven fra dag 0 til dag 7
Uke 8 og uke 18 på følgende tidspunkter: 0 (pre-infusjon), fullføring av første infusjonspose, fullføring av 2. infusjonspose, og 15 min, 30 min og 1, 2, 4, 8, 24, 48, 120 og 168 timer etter dosering
Mean Trough
Tidsramme: Enkeltmåling rett før infusjon i uke 6, 7, 8, 9 og uke 16, 17, 18, 19
Gjennomsnittlig bunnkonsentrasjon ved steady-state, beregnet som gjennomsnittsverdien ved å bruke de fire bunnmålingene oppnådd ved uke 6, 7, 8 og 7 dager (168 timer) etter infusjon ved uke 8 for den første behandlingsperioden eller før start av infusjonene ved uke 16, 17, 18 og 7 dager (168 timer) etter infusjon ved uke 18 for den andre behandlingsperioden.
Enkeltmåling rett før infusjon i uke 6, 7, 8, 9 og uke 16, 17, 18, 19

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michael Campos, MD, University of Miami
  • Hovedetterforsker: Friedrich Kueppers, MD, Temple University Hospital/Temple Lung Center
  • Hovedetterforsker: James Stocks, MD, The University of Texas Health Science Center at Tyler
  • Hovedetterforsker: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

  • Willis T, Wee K, Mohn G. A high-purity Alpha-1 proteinase inhibitor from human plasma, TAL6004. Proceeding of the 19th European Respiratory Society Annual Congress; 2009 Sep 12-16; Vienna, Austria. Abstracts;34:S53.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. september 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. september 2010

Først lagt ut (Anslag)

1. oktober 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

20. mai 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2013

Sist bekreftet

1. april 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • T6004-201/Version 2

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere