Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Alfa-1-proteinasehæmmers sikkerhed og farmakokinetik hos personer med alfa1-antitrypsinmangel (SPARK)

8. april 2013 opdateret af: Grifols Therapeutics LLC

En randomiseret dobbeltblind crossover-undersøgelse for at vurdere sikkerheden og farmakokinetikken af ​​to forskellige doser af ugentlig intravenøs administration af alfa1-proteinasehæmmer (humant) prolastin®-C hos forsøgspersoner med alfa1-antitrypsinmangel

Dette er en undersøgelse til vurdering af sikkerheden og farmakokinetikken ved ugentlige infusioner af 120 mg/kg Prolastin-C (alpha1-proteinasehæmmer [alpha1-PI] [Human]) sammenlignet med ugentlige infusioner af 60 mg/kg Prolastin-C hos patienter med alfa 1-antitrypsin-mangel (AATD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Spørgsmålet om, hvorvidt højere doser af alpha1-PI (>60 mg/kg) er i stand til at give bedre beskyttelse til patienter med alfa 1-antitrypsin-mangel, er på nuværende tidspunkt ukendt. Som et første skridt til at løse dette spørgsmål er denne undersøgelse blevet gennemført. Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, crossover-studie til vurdering af sikkerheden og farmakokinetikken ved ugentlige infusioner af 120 mg/kg Prolastin-C sammenlignet med ugentlige infusioner af 60 mg/kg Prolastin-C hos patienter med alfa 1-antitrypsin mangel. Denne undersøgelse er et crossover-design med 2 behandlingssekvenser:

Behandlingssekvens 1: 60 mg/kg ugentlig infusion af Prolastin-C i 8 uger efterfulgt af 120 mg/kg ugentlig infusion af Prolastin-C i 8 uger (startende ved uge 1) (i alt 16 behandlingsuger)

Behandlingssekvens 2: 120 mg/kg ugentlig infusion af Prolastin-C i 8 uger efterfulgt af 60 mg/kg ugentlig infusion af Prolastin-C i 8 uger (startende ved uge 11) (i alt 16 behandlingsuger)

Cirka 15 forsøgspersoner er planlagt til at indgå i hver behandlingssekvens.

I uge 8 til 11 og uge 18 til 21 vil der blive udtaget i alt 15 serielle blodprøver for hvert individ til farmakokinetisk analyse. Den forventede varighed af forsøgspersonens deltagelse vil være cirka 25 uger (som inkluderer en 3-ugers screeningsfase, 2-ugers udvaskningsperiode [mellem forskellige alfa-1 PI-behandlingsdoser] og en 4-ugers opfølgningsperiode). Følgende sikkerhedsparametre vil blive vurderet: uønskede hændelser, pulmonale eksacerbationer, vitale tegn, lungefunktionstests og kliniske laboratorietests.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-0225
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple University Hosptial/Temple Lung Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425-6300
        • Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 68 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Være mellem 18 og 70 år
  • Har en dokumenteret diagnose af medfødt AATD
  • Få en post-bronkodilatator Forced Expired Volume på 1 sekund (FEV1) på ≥30 % og
  • Hvis du modtager alfa-1 PI-forøgelsesterapi, skal du være villig til at afbryde behandlingen i hele undersøgelsens varighed

Ekskluderingskriterier:

  • Havde en moderat eller svær pulmonal eksacerbation i løbet af de 4 uger før undersøgelsen
  • Anamnese med lunge- eller levertransplantation
  • Enhver lungeoperation inden for de seneste 2 år
  • Bekræftet levercirrhose
  • Forhøjede leverenzymer
  • Alvorlig samtidig sygdom
  • Kvinder, der er gravide eller ammer eller uvillige til at anvende effektiv prævention under undersøgelsen
  • Infektion med hepatitis A, B eller C, human immundefekt eller parvovirus B19
  • Rygning inden for de seneste 6 måneder
  • Brug af systemiske steroider inden for 4 uger efter undersøgelsen
  • Brug af antibiotika til en eksacerbation inden for 4 uger efter undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Prolastin-C, 60 mg/kg
60 mg/kg ugentlig infusion af Prolastin-C i 8 uger. Forsøgspersonerne blev infunderet med 60 mg/kg Prolastin-C ved hjælp af en af ​​to mulige behandlingssekvenser: 1) 60 mg/kg ugentlig infusion af Prolastin-C i 8 uger efterfulgt af 120 mg/kg Prolastin-C i 8 uger, eller 2) 120 mg/kg Prolastin-C i 8 uger efterfulgt af 60 mg/kg ugentlig infusion af Prolastin-C i 8 uger (i alt 16 uger).
Biologisk: Prolastin-C, 60 mg/kg
60 mg/kg ugentlig infusion af Prolastin-C i 8 uger
Andre navne:
  • Alpha1-Proteinasehæmmer
  • Alpha1-proteinasehæmmer (menneskelig), modificeret proces
  • Alpha-1 MP
Eksperimentel: Prolastin-C, 120 mg/kg
120 mg/kg ugentlig infusion af Prolastin-C i 8 uger. Forsøgspersoner blev infunderet med 120 mg/kg Prolastin-C ved hjælp af en af ​​to mulige behandlingssekvenser: 1) 60 mg/kg ugentlig infusion af Prolastin-C i 8 uger efterfulgt af 120 mg/kg Prolastin-C i 8 uger, eller 2) 120 mg/kg Prolastin-C i 8 uger efterfulgt af 60 mg/kg ugentlig infusion af Prolastin-C i 8 uger (i alt 16 uger).
Biologisk: Prolastin-C, 120 mg/kg
120 mg/kg ugentlig infusion af Prolastin-C i 8 uger
Andre navne:
  • Alpha1-Proteinasehæmmer
  • Alpha1-proteinasehæmmer (menneskelig), modificeret proces
  • Alpha-1 MP

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forsøgspersoner med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: 22 uger
Antal forsøgspersoner, der oplever mindst én TEAE. TEAE'er blev defineret som enhver uønsket hændelse (AE) under undersøgelsen, der begyndte på eller efter datoen for den første dosis af forsøgsproduktet (dvs. Prolastin-C).
22 uger
Forsøgspersoner med lægemiddelrelateret TEAE(r)
Tidsramme: 22 uger
Antal forsøgspersoner med mindst én TEAE, som blev bestemt af investigator til enten at være "muligvis relateret" eller "relateret" til forsøgsproduktet (dvs. Prolastin-C).
22 uger
Forsøgspersoner med behandlings-emergent alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 22 uger
Antal forsøgspersoner, der oplevede mindst én behandlingsfremkaldt SAE.
22 uger
Emner, der er trukket tilbage på grund af en AE
Tidsramme: 22 uger
Antal forsøgspersoner, der blev trukket ud af undersøgelsen på grund af mindst én AE.
22 uger
Forsøgspersoner med behandlings-emergent lungeeksacerbation(er)
Tidsramme: 22 uger
Antal forsøgspersoner med mindst én behandlingsudløst pulmonal eksacerbation
22 uger
Forsøgspersoner med svær(e) TEAE(er) eller pulmonal eksacerbation(er)
Tidsramme: 22 uger
Antal forsøgspersoner, der oplevede mindst én alvorlig TEAE eller pulmonal eksacerbation.
22 uger
Antal TEAE'er
Tidsramme: 22 uger
Samlet antal rapporterede TEAE'er.
22 uger
Antal lægemiddelrelaterede TEAE'er
Tidsramme: 22 uger
Samlet antal lægemiddelrelaterede TEAE'er rapporteret
22 uger
Antal behandlingsfremkaldte lungeeksacerbationer
Tidsramme: 22 uger
Samlet antal behandlingsfremkaldte pulmonale eksacerbationer.
22 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AUC0-7 dage
Tidsramme: Uge 8 og uge 18 på følgende tidspunkter: 0 (præ-infusion), færdiggørelse af første infusionspose, færdiggørelse af 2. infusionspose, og 15 min, 30 min og 1, 2, 4, 8, 24, 48, 120 og 168 timer efter dosis
Område under alfa-1 PI koncentration-tidskurven fra dag 0 til dag 7
Uge 8 og uge 18 på følgende tidspunkter: 0 (præ-infusion), færdiggørelse af første infusionspose, færdiggørelse af 2. infusionspose, og 15 min, 30 min og 1, 2, 4, 8, 24, 48, 120 og 168 timer efter dosis
Mean Trug
Tidsramme: Enkeltmåling umiddelbart før infusion i uge 6, 7, 8, 9 og uge 16, 17, 18, 19
Den gennemsnitlige bundkoncentration ved steady-state, beregnet som middelværdien ved hjælp af de fire bundmålinger opnået i uge 6, 7, 8 og 7 dage (168 timer) efter infusion i uge 8 for den første behandlingsperiode eller før start af infusionerne i uge 16, 17, 18 og 7 dage (168 timer) efter infusion i uge 18 for den anden behandlingsperiode.
Enkeltmåling umiddelbart før infusion i uge 6, 7, 8, 9 og uge 16, 17, 18, 19

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michael Campos, MD, University of Miami
  • Ledende efterforsker: Friedrich Kueppers, MD, Temple University Hospital/Temple Lung Center
  • Ledende efterforsker: James Stocks, MD, The University of Texas Health Science Center at Tyler
  • Ledende efterforsker: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

  • Willis T, Wee K, Mohn G. A high-purity Alpha-1 proteinase inhibitor from human plasma, TAL6004. Proceeding of the 19th European Respiratory Society Annual Congress; 2009 Sep 12-16; Vienna, Austria. Abstracts;34:S53.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. september 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. september 2010

Først opslået (Skøn)

1. oktober 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

20. maj 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2013

Sidst verificeret

1. april 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • T6004-201/Version 2

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prolastin-C, 60 mg/kg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner