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Sicurezza e farmacocinetica dell'inibitore della proteinasi alfa-1 in soggetti con deficit di alfa1-antitripsina (SPARK)

8 aprile 2013 aggiornato da: Grifols Therapeutics LLC

Uno studio incrociato randomizzato in doppio cieco per valutare la sicurezza e la farmacocinetica di due diverse dosi di somministrazione endovenosa settimanale dell'inibitore dell'alfa1-proteinasi (umano) Prolastin®-C in soggetti con deficit di alfa1-antitripsina

Questo è uno studio per valutare la sicurezza e la farmacocinetica delle infusioni settimanali di 120 mg/kg di Prolastin-C (inibitore dell'alfa1-proteinasi [alfa1-PI] [umano]), rispetto alle infusioni settimanali di 60 mg/kg di Prolastin-C nei pazienti con deficit di alfa 1-antitripsina (AATD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La questione se dosi più elevate di alfa1-PI (>60 mg/kg) siano in grado di fornire una migliore protezione ai pazienti con deficit di alfa 1-antitripsina è attualmente sconosciuta. Come primo passo per rispondere a questa domanda, è stato intrapreso il presente studio. Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, crossover per valutare la sicurezza e la farmacocinetica delle infusioni settimanali di 120 mg/kg di Prolastin-C, rispetto alle infusioni settimanali di 60 mg/kg di Prolastin-C in pazienti con Deficit di alfa 1-antitripsina. Questo studio è un disegno incrociato con 2 sequenze di trattamento:

Sequenza di trattamento 1: infusione settimanale di 60 mg/kg di Prolastin-C per 8 settimane seguita da infusione settimanale di 120 mg/kg di Prolastin-C per 8 settimane (a partire dalla settimana 1) (totale di 16 settimane di trattamento)

Sequenza di trattamento 2: 120 mg/kg di infusione settimanale di Prolastin-C per 8 settimane seguita da 60 mg/kg di infusione settimanale di Prolastin-C per 8 settimane (a partire dalla settimana 11) (totale di 16 settimane di trattamento)

Si prevede di inserire circa 15 soggetti in ciascuna sequenza di trattamento.

Alle settimane da 8 a 11 e da 18 a 21, verrà prelevato un totale di 15 campioni di sangue in serie per ciascun soggetto per l'analisi farmacocinetica. La durata prevista della partecipazione del soggetto dello studio sarà di circa 25 settimane (che include una fase di screening di 3 settimane, un periodo di interruzione di 2 settimane [tra diverse dosi di trattamento alfa-1 PI] e un periodo di follow-up di 4 settimane). Saranno valutati i seguenti parametri di sicurezza: eventi avversi, riacutizzazioni polmonari, segni vitali, test di funzionalità polmonare e test clinici di laboratorio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610-0225
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Temple University Hosptial/Temple Lung Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425-6300
        • Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 66 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere un'età compresa tra i 18 e i 70 anni
  • Avere una diagnosi documentata di AATD congenita
  • Avere un volume espiratorio forzato post-broncodilatatore in 1 secondo (FEV1) ≥30% e
  • Se stai ricevendo una terapia di aumento del PI alfa-1, essere disposto a interrompere il trattamento per la durata dello studio

Criteri di esclusione:

  • - Ha avuto una riacutizzazione polmonare moderata o grave durante le 4 settimane precedenti lo studio
  • Storia di trapianto di polmone o fegato
  • Qualsiasi intervento chirurgico ai polmoni negli ultimi 2 anni
  • Cirrosi epatica confermata
  • Enzimi epatici elevati
  • Grave malattia concomitante
  • Donne in gravidanza o in allattamento o non disposte a praticare una contraccezione efficace durante lo studio
  • Infezione da epatite A, B o C, immunodeficienza umana o parvovirus B19
  • Fumo negli ultimi 6 mesi
  • Uso di steroidi sistemici entro 4 settimane dallo studio
  • Uso di antibiotici per una riacutizzazione entro 4 settimane dallo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Prolastina-C, 60 mg/kg
Infusione settimanale di 60 mg/kg di Prolastin-C per 8 settimane. I soggetti sono stati infusi con 60 mg/kg di Prolastin-C mediante una delle due possibili sequenze di trattamento: 1) 60 mg/kg di infusione settimanale di Prolastin-C per 8 settimane seguita da 120 mg/kg di Prolastin-C per 8 settimane, oppure 2) 120 mg/kg di Prolastin-C per 8 settimane seguite da 60 mg/kg di infusione settimanale di Prolastin-C per 8 settimane (totale di 16 settimane).
Biologico: Prolastina-C, 60 mg/kg
Infusione settimanale di 60 mg/kg di Prolastin-C per 8 settimane
Altri nomi:
  • Inibitore dell'alfa1-proteinasi
  • Inibitore dell'alfa1-proteinasi (umano), processo modificato
  • Alfa-1 MP
Sperimentale: Prolastina-C, 120 mg/kg
Infusione settimanale di 120 mg/kg di Prolastin-C per 8 settimane. I soggetti sono stati infusi con 120 mg/kg di Prolastin-C mediante una delle due possibili sequenze di trattamento: 1) 60 mg/kg di infusione settimanale di Prolastin-C per 8 settimane seguita da 120 mg/kg di Prolastin-C per 8 settimane, oppure 2) 120 mg/kg di Prolastin-C per 8 settimane seguite da 60 mg/kg di infusione settimanale di Prolastin-C per 8 settimane (totale di 16 settimane).
Biologico: Prolastina-C, 120 mg/kg
Infusione settimanale di 120 mg/kg di Prolastin-C per 8 settimane
Altri nomi:
  • Inibitore dell'alfa1-proteinasi
  • Inibitore dell'alfa1-proteinasi (umano), processo modificato
  • Alfa-1 MP

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 22 settimane
Numero di soggetti che hanno sperimentato almeno un TEAE. I TEAE sono stati definiti come qualsiasi evento avverso (AE) durante lo studio iniziato alla data della prima dose del prodotto sperimentale (ad es. Prolastin-C) o successivamente.
22 settimane
Soggetti con TEAE correlati alla droga
Lasso di tempo: 22 settimane
Numero di soggetti con almeno un TEAE che è stato determinato dallo sperimentatore come "possibilmente correlato" o "correlato" al prodotto sperimentale (ovvero Prolastin-C).
22 settimane
Soggetti con eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 22 settimane
Numero di soggetti che hanno manifestato almeno un SAE emergente dal trattamento.
22 settimane
Soggetti ritirati a causa di uno o più eventi avversi
Lasso di tempo: 22 settimane
Numero di soggetti che sono stati ritirati dallo studio a causa di almeno un evento avverso.
22 settimane
Soggetti con riacutizzazioni polmonari in corso di trattamento
Lasso di tempo: 22 settimane
Numero di soggetti con almeno una riacutizzazione polmonare emergente dal trattamento
22 settimane
Soggetti con grave(i) TEAE(i) o esacerbazione(i) polmonare(i)
Lasso di tempo: 22 settimane
Numero di soggetti che hanno manifestato almeno un TEAE grave o una riacutizzazione polmonare.
22 settimane
Numero di TEAE
Lasso di tempo: 22 settimane
Numero totale di TEAE segnalati.
22 settimane
Numero di TEAE correlati alla droga
Lasso di tempo: 22 settimane
Numero totale di TEAE correlati alla droga segnalati
22 settimane
Numero di riacutizzazioni polmonari emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 22 settimane
Numero totale di riacutizzazioni polmonari insorte durante il trattamento.
22 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
AUC0-7 giorni
Lasso di tempo: Settimana 8 e Settimana 18 ai seguenti punti temporali: 0 (pre-infusione), completamento della prima sacca per infusione, completamento della seconda sacca per infusione e 15 min, 30 min e 1, 2, 4, 8, 24, 48, 120 e 168 ore dopo la somministrazione
Area sotto la curva concentrazione-tempo di Alpha-1 PI dal giorno 0 al giorno 7
Settimana 8 e Settimana 18 ai seguenti punti temporali: 0 (pre-infusione), completamento della prima sacca per infusione, completamento della seconda sacca per infusione e 15 min, 30 min e 1, 2, 4, 8, 24, 48, 120 e 168 ore dopo la somministrazione
Vuoto medio
Lasso di tempo: Singola misurazione immediatamente prima dell'infusione alle settimane 6, 7, 8, 9 e alle settimane 16, 17, 18, 19
La concentrazione minima media allo stato stazionario, calcolata come valore medio utilizzando le quattro misurazioni minime ottenute alle settimane 6, 7, 8 e a 7 giorni (168 ore) dopo l'infusione alla settimana 8 per il primo periodo di trattamento o prima dell'inizio delle infusioni alle settimane 16, 17, 18 e 7 giorni (168 ore) dopo l'infusione alla settimana 18 per il secondo periodo di trattamento.
Singola misurazione immediatamente prima dell'infusione alle settimane 6, 7, 8, 9 e alle settimane 16, 17, 18, 19

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Investigatori

  • Investigatore principale: Michael Campos, MD, University of Miami
  • Investigatore principale: Friedrich Kueppers, MD, Temple University Hospital/Temple Lung Center
  • Investigatore principale: James Stocks, MD, The University of Texas Health Science Center at Tyler
  • Investigatore principale: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

  • Willis T, Wee K, Mohn G. A high-purity Alpha-1 proteinase inhibitor from human plasma, TAL6004. Proceeding of the 19th European Respiratory Society Annual Congress; 2009 Sep 12-16; Vienna, Austria. Abstracts;34:S53.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 settembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 settembre 2010

Primo Inserito (Stima)

1 ottobre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

20 maggio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2013

Ultimo verificato

1 aprile 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • T6004-201/Version 2

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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