Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a farmakokinetika inhibitoru alfa-1 proteinázy u pacientů s deficitem alfa1-antitrypsinu (SPARK)

8. dubna 2013 aktualizováno: Grifols Therapeutics LLC

Randomizovaná dvojitě zaslepená zkřížená studie k posouzení bezpečnosti a farmakokinetiky dvou různých dávek týdenního intravenózního podávání inhibitoru alfa1-proteinázy (lidský) Prolastin®-C u pacientů s deficitem alfa1-antitrypsinu

Toto je studie k posouzení bezpečnosti a farmakokinetiky týdenních infuzí 120 mg/kg Prolastinu-C (inhibitor alfa1-proteinázy [alpha1-PI] [člověk]) ve srovnání s týdenními infuzemi 60 mg/kg Prolastinu-C u pacientů s deficitem alfa 1-antitrypsinu (AATD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Otázka, zda jsou vyšší dávky alfa1-PI (>60 mg/kg) schopny poskytnout lepší ochranu pacientům s deficitem alfa 1-antitrypsinu, není v současnosti známa. Jako první krok k vyřešení této otázky byla provedena tato studie. Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, zkřížená studie k posouzení bezpečnosti a farmakokinetiky týdenních infuzí 120 mg/kg Prolastinu-C ve srovnání s týdenními infuzemi 60 mg/kg Prolastinu-C u pacientů s nedostatek alfa 1-antitrypsinu. Tato studie je zkřížený design se 2 léčebnými sekvencemi:

Léčebná sekvence 1: 60 mg/kg týdenní infuze Prolastinu-C po dobu 8 týdnů následovaná 120 mg/kg týdenní infuzí Prolastinu-C po dobu 8 týdnů (počínaje týdnem 1) (celkem 16 týdnů léčby)

Sekvence léčby 2: 120 mg/kg týdenní infuze Prolastinu-C po dobu 8 týdnů, po níž následuje 60 mg/kg týdenní infuze Prolastinu-C po dobu 8 týdnů (začínající v týdnu 11) (celkem 16 týdnů léčby)

Do každé léčebné sekvence je plánováno zařazení přibližně 15 subjektů.

V týdnech 8 až 11 a týdnech 18 až 21 se pro farmakokinetickou analýzu odebere celkem 15 sériových vzorků krve pro každý subjekt. Očekávané trvání účasti subjektu studie bude přibližně 25 týdnů (což zahrnuje 3týdenní screeningovou fázi, 2týdenní vymývací období [mezi různými léčebnými dávkami alfa-1 PI] a 4týdenní období sledování). Budou hodnoceny následující bezpečnostní parametry: nežádoucí účinky, plicní exacerbace, vitální funkce, testy plicních funkcí a klinické laboratorní testy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610-0225
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Temple University Hosptial/Temple Lung Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425-6300
        • Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Texas
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 68 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Být ve věku 18 až 70 let
  • Mít zdokumentovanou diagnózu vrozené AATD
  • Mít po bronchodilatačním nuceném exspiračním objemu za 1 sekundu (FEV1) ≥30 % a
  • Pokud dostáváte augmentační terapii alfa-1 PI, buďte ochotni přerušit léčbu po dobu trvání studie

Kritéria vyloučení:

  • Měl středně závažnou nebo závažnou plicní exacerbaci během 4 týdnů před studií
  • Transplantace plic nebo jater v anamnéze
  • Jakákoli operace plic během posledních 2 let
  • Potvrzená cirhóza jater
  • Zvýšené jaterní enzymy
  • Těžké souběžné onemocnění
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící nebo nechtějí během studie používat účinnou antikoncepci
  • Infekce hepatitidou A, B nebo C, lidskou imunodeficiencí nebo parvovirem B19
  • Kouření během posledních 6 měsíců
  • Použití systémových steroidů do 4 týdnů od studie
  • Použití antibiotik pro exacerbaci do 4 týdnů od studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Prolastin-C, 60 mg/kg
60 mg/kg týdenní infuze Prolastinu-C po dobu 8 týdnů. Subjektům byla podávána infuze 60 mg/kg Prolastinu-C pomocí jedné ze dvou možných léčebných sekvencí: 1) 60 mg/kg týdenní infuze Prolastinu-C po dobu 8 týdnů a následně 120 mg/kg Prolastin-C po dobu 8 týdnů, nebo 2) 120 mg/kg Prolastinu-C po dobu 8 týdnů a následně 60 mg/kg týdenní infuze Prolastinu-C po dobu 8 týdnů (celkem 16 týdnů).
Biologický: Prolastin-C, 60 mg/kg
60 mg/kg týdenní infuze Prolastinu-C po dobu 8 týdnů
Ostatní jména:
  • Inhibitor alfa1-proteinázy
  • Inhibitor alfa1-proteinázy (lidský), modifikovaný proces
  • Alfa-1 MP
Experimentální: Prolastin-C, 120 mg/kg
120 mg/kg týdenní infuze Prolastinu-C po dobu 8 týdnů. Subjektům byla podávána infuze 120 mg/kg Prolastinu-C pomocí jedné ze dvou možných léčebných sekvencí: 1) 60 mg/kg týdenní infuze Prolastinu-C po dobu 8 týdnů a následně 120 mg/kg Prolastin-C po dobu 8 týdnů, nebo 2) 120 mg/kg Prolastinu-C po dobu 8 týdnů a následně 60 mg/kg týdenní infuze Prolastinu-C po dobu 8 týdnů (celkem 16 týdnů).
Biologický: Prolastin-C, 120 mg/kg
120 mg/kg týdenní infuze Prolastinu-C po dobu 8 týdnů
Ostatní jména:
  • Inhibitor alfa1-proteinázy
  • Inhibitor alfa1-proteinázy (lidský), modifikovaný proces
  • Alfa-1 MP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Subjekty s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: 22 týdnů
Počet subjektů, které prodělaly alespoň jeden TEAE. TEAE byly definovány jako jakákoli nežádoucí příhoda (AE) během studie, která začala v den nebo po datu první dávky hodnoceného produktu (tj. Prolastin-C).
22 týdnů
Subjekty s TEAE souvisejícími s drogami
Časové okno: 22 týdnů
Počet subjektů s alespoň jednou TEAE, která byla výzkumníkem určena jako „možná příbuzná" nebo „příbuzná" s hodnoceným produktem (tj. Prolastin-C).
22 týdnů
Subjekty se závažnými nežádoucími příhodami, které se objevily po léčbě (SAE)
Časové okno: 22 týdnů
Počet subjektů, kteří prodělali alespoň jednu SAE související s léčbou.
22 týdnů
Subjekty stažené z důvodu AE
Časové okno: 22 týdnů
Počet subjektů, které byly vyřazeny ze studie kvůli alespoň jedné AE.
22 týdnů
Subjekty s léčbou – akutní plicní exacerbací(y)
Časové okno: 22 týdnů
Počet subjektů s alespoň jednou plicní exacerbací související s léčbou
22 týdnů
Subjekty s těžkou TEAE nebo plicní exacerbací
Časové okno: 22 týdnů
Počet subjektů, které prodělaly alespoň jednu těžkou TEAE nebo plicní exacerbaci.
22 týdnů
Počet TEAE
Časové okno: 22 týdnů
Celkový počet hlášených TEAE.
22 týdnů
Počet TEAE souvisejících s drogami
Časové okno: 22 týdnů
Celkový počet hlášených TEAE souvisejících s drogou
22 týdnů
Počet léčených akutních plicních exacerbací
Časové okno: 22 týdnů
Celkový počet plicních exacerbací souvisejících s léčbou.
22 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
AUC0-7 dní
Časové okno: 8. a 18. týden v následujících časových bodech: 0 (před infuzí), dokončení prvního infuzního vaku, dokončení 2. infuzního vaku a 15 min, 30 min a 1, 2, 4, 8, 24, 48, 120 a 168 hodin po dávce
Oblast pod křivkou koncentrace-čas Alpha-1 PI od dne 0 do dne 7
8. a 18. týden v následujících časových bodech: 0 (před infuzí), dokončení prvního infuzního vaku, dokončení 2. infuzního vaku a 15 min, 30 min a 1, 2, 4, 8, 24, 48, 120 a 168 hodin po dávce
Střední koryto
Časové okno: Jediné měření bezprostředně před infuzí v týdnech 6, 7, 8, 9 a 16, 17, 18, 19
Průměrná minimální koncentrace v ustáleném stavu, vypočtená jako průměrná hodnota pomocí čtyř měření minimálních hodnot získaných v týdnech 6, 7, 8 a 7 dní (168 hodin) po infuzi v týdnu 8 pro první léčebné období nebo před zahájením infuzí v týdnech 16, 17, 18 a 7 dní (168 hodin) po infuzi v týdnu 18 pro druhé léčebné období.
Jediné měření bezprostředně před infuzí v týdnech 6, 7, 8, 9 a 16, 17, 18, 19

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Grifols Therapeutics LLC

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michael Campos, MD, University of Miami
  • Vrchní vyšetřovatel: Friedrich Kueppers, MD, Temple University Hospital/Temple Lung Center
  • Vrchní vyšetřovatel: James Stocks, MD, The University of Texas Health Science Center at Tyler
  • Vrchní vyšetřovatel: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

  • Willis T, Wee K, Mohn G. A high-purity Alpha-1 proteinase inhibitor from human plasma, TAL6004. Proceeding of the 19th European Respiratory Society Annual Congress; 2009 Sep 12-16; Vienna, Austria. Abstracts;34:S53.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. září 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. září 2010

První zveřejněno (Odhad)

1. října 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

20. května 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. dubna 2013

Naposledy ověřeno

1. dubna 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • T6004-201/Version 2

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prolastin-C, 60 mg/kg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit