Alpha-1 蛋白酶抑制剂在 Alpha1-抗胰蛋白酶缺乏症患者中的安全性和药代动力学 (SPARK)
2013年4月8日 更新者：Grifols Therapeutics LLC
一项随机双盲交叉研究，以评估两种不同剂量每周静脉注射 α1-蛋白酶抑制剂（人）Prolastin®-C 在患有 α1-抗胰蛋白酶缺乏症的受试者中的安全性和药代动力学
这是一项评估每周输注 120 mg/kg Prolastin-C（α1 蛋白酶抑制剂 [alpha1-PI] [人]）与每周输注 60 mg/kg Prolastin-C 相比的安全性和药代动力学的研究α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 患者。
研究概览
详细说明
更高剂量的 alpha1-PI (>60 mg/kg) 是否能够为患有 alpha 1-抗胰蛋白酶缺乏症的患者提供更好的保护，目前尚不清楚。 作为解决这个问题的第一步，已经进行了本研究。 这是一项多中心、随机、双盲、交叉研究，旨在评估每周输注 120 mg/kg Prolastin-C 与每周输注 60 mg/kg Prolastin-C 的安全性和药代动力学α 1-抗胰蛋白酶缺乏症。 本研究采用交叉设计，具有 2 个治疗顺序：
治疗顺序 1：每周输注 60 mg/kg Prolastin-C，持续 8 周，然后每周输注 120 mg/kg Prolastin-C，持续 8 周（从第 1 周开始）（共 16 个治疗周）
治疗顺序 2：每周输注 120 mg/kg Prolastin-C，持续 8 周，然后每周输注 60 mg/kg Prolastin-C，持续 8 周（从第 11 周开始）（共 16 个治疗周）
计划将大约 15 名受试者纳入每个治疗序列。
在第 8 至 11 周和第 18 至 21 周，将为每个受试者抽取总共 15 份系列血样用于药代动力学分析。 研究受试者参与的预期持续时间约为 25 周（包括 3 周的筛选阶段、2 周的清除期 [在不同的 alpha-1 PI 治疗剂量之间] 和 4 周的随访期）。 将评估以下安全参数：不良事件、肺部恶化、生命体征、肺功能测试和临床实验室测试。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Florida
-
Gainesville、Florida、美国、32610-0225
- University of Florida College of Medicine
-
Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
- Temple University Hosptial/Temple Lung Center
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425-6300
- Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
-
-
Texas
-
Tyler、Texas、美国、75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 68年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄在 18 至 70 岁之间
- 有先天性 AATD 的记录诊断
- 支气管扩张剂后 1 秒用力呼气量 (FEV1) ≥ 30% 并且
- 如果接受 alpha-1 PI 增强治疗，愿意在研究期间停止治疗
排除标准：
- 在研究前 4 周内有中度或重度肺部恶化
- 肺或肝移植史
- 过去 2 年内进行过任何肺部手术
- 确诊肝硬化
- 肝酶升高
- 严重并发疾病
- 怀孕或哺乳或不愿在研究期间采取有效避孕措施的女性
- 感染甲型、乙型或丙型肝炎、人类免疫缺陷或细小病毒 B19
- 过去6个月吸烟
- 研究后 4 周内使用全身性类固醇
- 研究后 4 周内使用抗生素治疗病情恶化
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：前列腺素 C，60 毫克/千克
每周输注 60 mg/kg Prolastin-C，持续 8 周。
通过以下两种可能的治疗顺序之一向受试者输注 60 mg/kg Prolastin-C：1) 每周输注 60 mg/kg Prolastin-C 持续 8 周，然后输注 120 mg/kg Prolastin-C 持续 8 周，或2) 120 mg/kg Prolastin-C 持续 8 周，然后每周输注 60 mg/kg Prolastin-C 持续 8 周（共 16 周）。
|
每周输注 60 mg/kg Prolastin-C，持续 8 周
其他名称：
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实验性的：前列腺素 C，120 毫克/千克
每周输注 120 mg/kg Prolastin-C，持续 8 周。
受试者通过两种可能的治疗顺序之一输注 120 mg/kg Prolastin-C：1) 每周输注 60 mg/kg Prolastin-C 8 周，然后 120 mg/kg Prolastin-C 8 周，或2) 120 mg/kg Prolastin-C 持续 8 周，然后每周输注 60 mg/kg Prolastin-C 持续 8 周（共 16 周）。
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每周输注 120 mg/kg Prolastin-C，持续 8 周
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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具有治疗紧急不良事件 (TEAE) 的受试者
大体时间：22周
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经历至少一次 TEAE 的受试者数量。
TEAE 被定义为研究期间在研究产品（即 Prolastin-C）首次给药之日或之后开始的任何不良事件 (AE)。
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22周
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具有药物相关 TEAE 的受试者
大体时间：22周
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至少有一个 TEAE 的受试者数量被研究者确定为与研究产品（即 Prolastin-C）“可能相关”或“相关”。
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22周
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具有治疗紧急严重不良事件 (SAE) 的受试者
大体时间：22周
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经历过至少一次治疗中出现的 SAE 的受试者人数。
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22周
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受试者因 AE 退出
大体时间：22周
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由于至少一种 AE 而退出研究的受试者人数。
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22周
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患有治疗中出现的肺部恶化的受试者
大体时间：22周
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至少有一次治疗引起的肺部恶化的受试者人数
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22周
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患有严重 TEAE 或肺部恶化的受试者
大体时间：22周
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经历过至少一次严重 TEAE 或肺部恶化的受试者人数。
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22周
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TEAE 数量
大体时间：22周
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报告的 TEAE 总数。
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22周
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与药物相关的 TEAE 数量
大体时间：22周
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报告的与药物相关的 TEAE 总数
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22周
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治疗引起的肺部恶化次数
大体时间：22周
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治疗引起的肺部恶化的总数。
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22周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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AUC0-7天
大体时间：第 8 周和第 18 周在以下时间点：0（输注前）、完成第一个输液袋、完成第 2 个输液袋，以及 15 分钟、30 分钟和 1、2、4、8、24、48、120 , 和给药后 168 小时
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从第 0 天到第 7 天的 Alpha-1 PI 浓度-时间曲线下的面积
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第 8 周和第 18 周在以下时间点：0（输注前）、完成第一个输液袋、完成第 2 个输液袋，以及 15 分钟、30 分钟和 1、2、4、8、24、48、120 , 和给药后 168 小时
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平均谷
大体时间：在第 6、7、8、9 周和第 16、17、18、19 周输注前的单次测量
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稳态下的平均谷浓度，使用第 6、7、8 周和输注后 7 天（168 小时）在第 8 周第一个治疗期或开始前获得的四次谷测量值的平均值计算第二治疗期第 16、17、18 周和第 18 周输注后 7 天（168 小时）的输注。
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在第 6、7、8、9 周和第 16、17、18、19 周输注前的单次测量
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Michael Campos, MD、University of Miami
- 首席研究员：Friedrich Kueppers, MD、Temple University Hospital/Temple Lung Center
- 首席研究员：James Stocks, MD、The University of Texas Health Science Center at Tyler
- 首席研究员：Charlie Strange, MD、Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Willis T, Wee K, Mohn G. A high-purity Alpha-1 proteinase inhibitor from human plasma, TAL6004. Proceeding of the 19th European Respiratory Society Annual Congress; 2009 Sep 12-16; Vienna, Austria. Abstracts;34:S53.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年11月1日
初级完成 (实际的)
2012年1月1日
研究完成 (实际的)
2012年1月1日
研究注册日期
首次提交
2010年9月29日
首先提交符合 QC 标准的
2010年9月29日
首次发布 (估计)
2010年10月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年5月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年4月8日
最后验证
2013年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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