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Segurança e farmacocinética do inibidor de alfa-1 proteinase em indivíduos com deficiência de alfa1-antitripsina (SPARK)

8 de abril de 2013 atualizado por: Grifols Therapeutics LLC

Um estudo cruzado duplo-cego randomizado para avaliar a segurança e a farmacocinética de duas doses diferentes de administração intravenosa semanal do inibidor de alfa1-proteínase (humano) Prolastin®-C em indivíduos com deficiência de alfa1-antitripsina

Este é um estudo para avaliar a segurança e a farmacocinética de infusões semanais de 120 mg/kg de Prolastin-C (inibidor de alfa1-proteinase [alpha1-PI] [Humano]), em comparação com infusões semanais de 60 mg/kg de Prolastin-C em pacientes com deficiência de alfa 1-antitripsina (AATD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A questão de saber se doses mais altas de alfa 1-PI (> 60 mg/kg) são capazes de fornecer melhor proteção aos pacientes com deficiência de alfa 1-antitripsina é atualmente desconhecida. Como primeiro passo para abordar esta questão, o presente estudo foi realizado. Este é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, cruzado para avaliar a segurança e a farmacocinética de infusões semanais de 120 mg/kg de Prolastin-C, em comparação com infusões semanais de 60 mg/kg de Prolastin-C em pacientes com deficiência de alfa 1-antitripsina. Este estudo é um projeto cruzado com 2 sequências de tratamento:

Sequência de tratamento 1: infusão semanal de 60 mg/kg de Prolastin-C por 8 semanas, seguida de infusão semanal de 120 mg/kg de Prolastin-C por 8 semanas (começando na Semana 1) (total de 16 semanas de tratamento)

Sequência de tratamento 2: infusão semanal de 120 mg/kg de Prolastin-C por 8 semanas, seguida de infusão semanal de 60 mg/kg de Prolastin-C por 8 semanas (começando na semana 11) (total de 16 semanas de tratamento)

Aproximadamente 15 indivíduos estão planejados para serem inseridos em cada sequência de tratamento.

Nas semanas 8 a 11 e nas semanas 18 a 21, um total de 15 amostras de sangue em série para cada indivíduo será coletado para análise farmacocinética. A duração esperada da participação do sujeito do estudo será de aproximadamente 25 semanas (que inclui uma fase de triagem de 3 semanas, período de washout de 2 semanas [entre diferentes doses de tratamento com alfa-1 PI] e um período de acompanhamento de 4 semanas). Serão avaliados os seguintes parâmetros de segurança: eventos adversos, exacerbações pulmonares, sinais vitais, provas de função pulmonar e exames laboratoriais clínicos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

30

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0225
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University Hosptial/Temple Lung Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425-6300
        • Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Texas
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 68 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Ter entre 18 e 70 anos
  • Ter um diagnóstico documentado de AATD congênita
  • Ter um Volume Expirado Forçado pós-broncodilatador em 1 segundo (FEV1) de ≥30% e
  • Se estiver recebendo terapia de aumento de IP alfa-1, esteja disposto a descontinuar o tratamento durante o estudo

Critério de exclusão:

  • Teve uma exacerbação pulmonar moderada ou grave durante as 4 semanas anteriores ao estudo
  • História de transplante de pulmão ou fígado
  • Qualquer cirurgia pulmonar nos últimos 2 anos
  • Cirrose hepática confirmada
  • Enzimas hepáticas elevadas
  • Doença concomitante grave
  • Mulheres grávidas ou amamentando ou que não desejam praticar métodos contraceptivos eficazes durante o estudo
  • Infecção por hepatite A, B ou C, imunodeficiência humana ou parvovírus B19
  • Fumar nos últimos 6 meses
  • Uso de esteróides sistêmicos dentro de 4 semanas do estudo
  • Uso de antibióticos para uma exacerbação dentro de 4 semanas após o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Prolastina-C, 60 mg/kg
Infusão semanal de 60 mg/kg de Prolastin-C por 8 semanas. Os indivíduos foram infundidos com 60 mg/kg de Prolastin-C por meio de uma das duas sequências de tratamento possíveis: 1) 60 mg/kg de infusão semanal de Prolastin-C por 8 semanas, seguida de 120 mg/kg de Prolastin-C por 8 semanas, ou 2) Prolastin-C 120 mg/kg por 8 semanas, seguido de infusão semanal de 60 mg/kg de Prolastin-C por 8 semanas (total de 16 semanas).
Biológico: Prolastina-C, 60 mg/kg
Infusão semanal de 60 mg/kg de Prolastin-C por 8 semanas
Outros nomes:
  • Inibidor de Alfa 1-Proteínase
  • Inibidor de alfa1-proteinase (humano), processo modificado
  • Alpha-1 PM
Experimental: Prolastina-C, 120 mg/kg
Infusão semanal de 120 mg/kg de Prolastin-C por 8 semanas. Os indivíduos receberam infusão de 120 mg/kg de Prolastin-C por meio de uma das duas sequências de tratamento possíveis: 1) infusão semanal de 60 mg/kg de Prolastin-C por 8 semanas, seguida de 120 mg/kg de Prolastin-C por 8 semanas, ou 2) Prolastin-C 120 mg/kg por 8 semanas, seguido de infusão semanal de 60 mg/kg de Prolastin-C por 8 semanas (total de 16 semanas).
Biológico: Prolastina-C, 120 mg/kg
Infusão semanal de 120 mg/kg de Prolastin-C por 8 semanas
Outros nomes:
  • Inibidor de Alfa 1-Proteínase
  • Inibidor de alfa1-proteinase (humano), processo modificado
  • Alpha-1 PM

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: 22 semanas
Número de indivíduos experimentando pelo menos um TEAE. Os TEAEs foram definidos como qualquer evento adverso (EA) durante o estudo que começou na data ou após a data da primeira dose do produto experimental (ou seja, Prolastin-C).
22 semanas
Indivíduos com TEAE(s) relacionados a drogas
Prazo: 22 semanas
Número de indivíduos com pelo menos um TEAE que foi determinado pelo investigador como "possivelmente relacionado" ou "relacionado" ao produto experimental (ou seja, Prolastin-C).
22 semanas
Indivíduos com eventos adversos graves (SAEs) emergentes do tratamento
Prazo: 22 semanas
Número de indivíduos que experimentaram pelo menos um SAE emergente do tratamento.
22 semanas
Sujeitos Retirados Devido a EA(s)
Prazo: 22 semanas
Número de indivíduos que foram retirados do estudo devido a pelo menos um EA.
22 semanas
Indivíduos com Exacerbação Pulmonar Emergente do Tratamento
Prazo: 22 semanas
Número de indivíduos com pelo menos uma exacerbação pulmonar emergente do tratamento
22 semanas
Indivíduos com TEAE(s) Grave(s) ou Exacerbação(ões) Pulmonar(es)
Prazo: 22 semanas
Número de indivíduos que apresentaram pelo menos um TEAE grave ou exacerbação pulmonar.
22 semanas
Número de TEAEs
Prazo: 22 semanas
Número total de TEAEs relatados.
22 semanas
Número de TEAEs relacionados a medicamentos
Prazo: 22 semanas
Número total de TEAEs relacionados a drogas relatados
22 semanas
Número de exacerbações pulmonares emergentes do tratamento
Prazo: 22 semanas
Número total de exacerbações pulmonares emergentes do tratamento.
22 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
AUC0-7dias
Prazo: Semana 8 e Semana 18 nos seguintes pontos de tempo: 0 (pré-infusão), conclusão da primeira bolsa de infusão, conclusão da 2ª bolsa de infusão e 15 min, 30 min e 1, 2, 4, 8, 24, 48, 120 , e 168 horas pós-dose
Área sob a curva de concentração-tempo de alfa-1 PI do dia 0 ao dia 7
Semana 8 e Semana 18 nos seguintes pontos de tempo: 0 (pré-infusão), conclusão da primeira bolsa de infusão, conclusão da 2ª bolsa de infusão e 15 min, 30 min e 1, 2, 4, 8, 24, 48, 120 , e 168 horas pós-dose
Vale médio
Prazo: Medição única imediatamente antes da infusão nas semanas 6, 7, 8, 9 e semanas 16, 17, 18, 19
A concentração mínima média no estado estacionário, calculada como o valor médio usando as quatro medições de vale obtidas nas semanas 6, 7, 8 e 7 dias (168 horas) após a infusão na semana 8 para o primeiro período de tratamento ou antes do início das infusões nas semanas 16, 17, 18 e 7 dias (168 horas) após a infusão na semana 18 para o segundo período de tratamento.
Medição única imediatamente antes da infusão nas semanas 6, 7, 8, 9 e semanas 16, 17, 18, 19

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Grifols Therapeutics LLC

Investigadores

  • Investigador principal: Michael Campos, MD, University of Miami
  • Investigador principal: Friedrich Kueppers, MD, Temple University Hospital/Temple Lung Center
  • Investigador principal: James Stocks, MD, The University of Texas Health Science Center at Tyler
  • Investigador principal: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

  • Willis T, Wee K, Mohn G. A high-purity Alpha-1 proteinase inhibitor from human plasma, TAL6004. Proceeding of the 19th European Respiratory Society Annual Congress; 2009 Sep 12-16; Vienna, Austria. Abstracts;34:S53.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2010

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de setembro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de setembro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

1 de outubro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

20 de maio de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de abril de 2013

Última verificação

1 de abril de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • T6004-201/Version 2

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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