Masitinibi potilailla, joilla on vammainen mastosytoosi ja joilla on D816V-mutaatio
torstai 6. joulukuuta 2018 päivittänyt: AB Science
12 viikon mahdollinen jatkotutkimus, mahdollinen, monikeskus, satunnaistettu, avoin, 2-rinnakkaisryhmä, faasi IIa -tutkimus AB1010:n tehokkuuden ja turvallisuuden vertaamiseksi annoksella 3 tai 6 mg/kg/vrk vammaisten mastosytoosipotilaiden hoidossa ja laakeriaktivointipistemutaatiot c-Kitin fosfotransferaasialueessa, kuten päämutaatio Asp-816-Val (D816V)
Tavoitteena on verrata AB1010:n tehoa ja turvallisuutta annoksella 3 tai 6 mg/kg/vrk hoidettaessa potilaita, joilla on mastosytoosi, joilla on vamma ja joilla on aktivoivia pistemutaatioita c-Kitin fosfotransferaasidomeenissa, kuten päämutaatio Asp-816-Val. (D816V).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
21
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaat, joilla on jokin seuraavista dokumentoiduista mastosytoosista:
- Kytevä systeeminen mastosytoosi
- Indolent systeeminen mastosytoosi, johon liittyy organomegalia
- Laiska systeeminen mastosytoosi, jossa on 2 infiltroitunutta elintä (iho ja luuydin)
- Mikä tahansa mastosytoosi, jossa on viimeisen 6 kuukauden aikana vähintään 3 anafylaktista sokkia tai pyörtymistä, jotka vaativat joko adrenaliinin käyttöä tai lääketieteellistä apua
- Ihon mastosytoosi (CM)
Ihon biopsialla dokumentoitu mastosytoosi ja arvioitava sairaus, joka perustuu:
- Histologiset kriteerit: tyypilliset syöttösolujen infiltraatit multifokaalisessa tai hajakuviossa ihobiopsiassa
- Kliiniset kriteerit: tyypilliset ihovauriot (maculopapulaarinen, urticaria pigmentosa, mastocytoma)
- Puuttuvat tiedot (c-kit-molekyylianalyysiä ei tehty) tai dokumentoitu aktivoivan pistemutaation läsnäolo c-kit:n fosfotransferaasidomeenissa, kuten D816V c-kit -mutaatio ainakin yhdessä infiltroituneessa elimessä (luuytimessä tai ihossa)
Kestää vähintään yhtä oireenmukaista hoitoa, kuten:
- Anti H1
- Anti H2
- Protonipumpun estäjä
- Osteoklastin estäjä
- Natriumkromoglikaatti
- Antileukotrieeni
- Muut oireenmukaiseen hoitoon käytettävät hoidot
Tasoitus määritellään vähintään yhdeksi seuraavista haitoista:
- kutinapisteet ≥ 6
- huuhtelujen määrä viikossa ≥ 7
- ulosteiden määrä päivässä ≥ 4,
- liikkeiden määrä päivässä ≥ 8,
- QLQ-C30 pisteet ≥ 60,
- Hamiltonin pisteet ≥ 10
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat, joilla on jokin seuraavista mastosytoosista:
- Systeeminen mastosytoosi, johon liittyy klonaalinen hematologinen ei-syöttösolulinjasairaus (SM-AHNMD)
- Syöttösoluleukemia (MCL)
- Aggressiivinen systeeminen mastosytoosi (ASM)
- Potilaalle, jolle on tehty suuri leikkaus 2 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa
Tähän tutkimukseen ei sisällytetä haavoittuvia väestöryhmiä
- Elinajanodote < 6 kuukautta.
- Potilaalla ei ole < 5 vuotta pahanlaatuista kasvainta, lukuun ottamatta hoidettua tyvisolu-ihosyöpää tai kohdunkaulan karsinoomaa in situ.
- Potilas, jolla on asteen III/IV sydänongelmia New York Heart Associationin kriteerien mukaisesti. (eli kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä tutkimuksesta)
- Potilaalla on vakava ja/tai hallitsematon sairaus.
- Potilaalla tiedetään olevan HIV-infektio
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: masitinibi 3 mg/kg/vrk
|
|
|
KOKEELLISTA: masitinibi 6 mg/kg/vrk
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
tehoa vammaisiin
Aikaikkuna: viikko 12
|
Kutinatulos viikolla 12 Huuhtelujen määrä viikossa viikolla 12 Hamiltonin pistemäärä viikolla 12 Väsymysvaikutusasteikko viikolla 12
|
viikko 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Olivier Lortholary, MD, PhD, Necker Hospital, Paris, France
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. helmikuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. marraskuuta 2007
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Lauantai 1. toukokuuta 2010
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 23. joulukuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. joulukuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 24. joulukuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Maanantai 10. joulukuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. joulukuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. joulukuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AB06013
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .