Masitinib chez les patients atteints de mastocytose avec handicap et porteurs de la mutation D816V

Critère d'intégration:

1. Patients présentant l'une des mastocytoses documentées suivantes :

   • Mastocytose systémique fumante
   • Mastocytose systémique indolente avec organomégalie
   • Mastocytose systémique indolente ayant 2 organes infiltrés (peau et moelle osseuse)
   • Toute mastocytose avec dans les 6 derniers mois au moins 3 chocs anaphylactiques ou syncopes nécessitant soit une prise d'adrénaline soit une assistance médicale
   • Mastocytose cutanée (CM)

2. Mastocytose documentée par biopsie cutanée et maladie évaluable basée sur :

   • Critères histologiques : infiltrats typiques de mastocytes dans un schéma multifocal ou diffus dans la biopsie cutanée
   • Critères cliniques : lésions cutanées typiques (maculopapulaire, urticaire pigmentaire, mastocytome)
3. Données manquantes (analyse moléculaire c-kit non effectuée) ou présence documentée d'une mutation ponctuelle activatrice dans le domaine phosphotransférase de c-kit telle que la mutation c-kit D816V dans au moins un organe infiltré (moelle osseuse ou peau)

4. Réfractaire à au moins un des traitements symptomatiques tels que :

   • Anti-H1
   • Anti-H2
   • Inhibiteur de la pompe à protons
   • Inhibiteur des ostéoclastes
   • Cromoglycate de sodium
   • Antileucotriène
   • Autres thérapies utilisées pour les soins symptomatiques

5. Handicap défini comme au moins un des handicaps suivants :

   • score de prurit ≥ 6
   • nombre de bouffées par semaine ≥ 7
   • nombre de selles par jour ≥ 4 ,
   • nombre de mictions par jour ≥ 8 ,
   • Score QLQ-C30 ≥ 60,
   • Score d'Hamilton ≥ 10

Critère d'exclusion:

1. Patients atteints de l'une des mastocytoses suivantes :

   • Mastocytose systémique associée à une maladie hématologique clonale non mastocytaire (SM-AHNMD)
   • Leucémie à mastocytes (MCL)
   • Mastocytose systémique agressive (MSA)
2. Patient ayant subi une intervention chirurgicale majeure dans les 2 semaines précédant l'entrée à l'étude

3. Aucune population vulnérable ne sera incluse dans cette étude

   • Espérance de vie < 6 mois.
   • Le patient a moins de 5 ans de malignité, à l'exception d'un cancer basocellulaire de la peau ou d'un carcinome cervical in situ traité.
   • Patient présentant des problèmes cardiaques de grade III/IV tels que définis par les critères de la New York Heart Association. (c.-à-d. insuffisance cardiaque congestive, infarctus du myocarde dans les 6 mois suivant l'étude)
   • Le patient a une maladie grave et/ou incontrôlée.
   • Le patient a un diagnostic connu d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)