Masitinib bij patiënten met mastocytose met handicap en met de D816V-mutatie

Inclusiecriteria:

1. Patiënten met een van de volgende gedocumenteerde mastocytose:

   • Smeulende systemische mastocytose
   • Indolente systemische mastocytose met organomegalie
   • Indolente systemische mastocytose met 2 geïnfiltreerde organen (huid en beenmerg)
   • Elke mastocytose met in de afgelopen 6 maanden ten minste 3 anafylactische shocks of syncopes waarvoor adrenaline of medische hulp nodig was
   • Cutane Mastocytose (CM)

2. Huidbiopsie gedocumenteerde mastocytose en evalueerbare ziekte op basis van:

   • Histologische criteria: typische infiltraten van mestcellen in een multifocaal of diffuus patroon in huidbiopsie
   • Klinische criteria: typische huidlaesies (maculopapulair, urticaria pigmentosa, mastocytoom)
3. Ontbrekende gegevens (moleculaire c-kit-analyse niet uitgevoerd) of gedocumenteerde aanwezigheid van een activerende puntmutatie in het fosfotransferasedomein van c-kit, zoals D816V c-kit-mutatie in ten minste één geïnfiltreerd orgaan (beenmerg of huid)

4. Ongevoelig voor ten minste één van de symptomatische behandelingen zoals:

   • Anti-H1
   • Anti-H2
   • Protonpompremmer
   • Osteoclast remmer
   • Natriumcromoglycaat
   • Antileukotrieen
   • Andere therapieën gebruikt voor de symptomatische zorg

5. Handicap gedefinieerd als ten minste een van de volgende handicaps:

   • pruritusscore ≥ 6
   • aantal spoelingen per week ≥ 7
   • aantal ontlastingen per dag ≥ 4 ,
   • aantal micties per dag ≥ 8 ,
   • QLQ-C30-score ≥ 60,
   • Hamiltonscore ≥ 10

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten met een van de volgende mastocytose:

   • Systemische mastocytose met een geassocieerde klonale hematologische ziekte van niet-mestcellijnen (SM-AHNMD)
   • Mestcelleukemie (MCL)
   • Agressieve systemische mastocytose (ASM)
2. Patiënt met een grote operatie binnen 2 weken voorafgaand aan deelname aan de studie

3. In dit onderzoek wordt geen kwetsbare bevolkingsgroep opgenomen

   • Levensverwachting < 6 maanden.
   • Patiënt is < 5 jaar vrij van maligniteit, behalve behandelde basaalcelhuidkanker of in situ cervicaal carcinoom.
   • Patiënt met graad III/IV hartproblemen zoals gedefinieerd door de New York Heart Association Criteria. (d.w.z. congestief hartfalen, myocardinfarct binnen 6 maanden na studie)
   • Patiënt heeft een ernstige en/of ongecontroleerde medische aandoening.
   • Patiënt heeft een bekende diagnose van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).