STX209:n (arbaklofeenin) teho- ja turvallisuustutkimus sosiaalisen vetäytymisen hoidossa lapsilla, joilla on Fragile X -oireyhtymä (Harbor-C)
tiistai 30. heinäkuuta 2013 päivittänyt: Seaside Therapeutics, Inc.
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kiinteäannoksinen tutkimus STX209:n (arbaklofeenin) tehokkuudesta, turvallisuudesta ja siedettävyydestä, jota annetaan sosiaalisten toimintojen hoitoon hauras X-oireyhtymää sairastavilla lapsilla
Tutkimusjaksoja on neljä: seulonta (enintään 14 päivää), hoitojakso (8 viikkoa), varoaika (22 päivää) ja seurantajakso (enintään 31 päivää).
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan joko STX209:ää (5 mg kahdesti päivässä [BID], 10 mg kahdesti päivässä tai 10 mg kolmesti päivässä [TID]) tai lumelääkettä.
Tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä koskevia arviointeja tehdään määräajoin
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
172
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
-
-
California
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Miller Children's Hospital
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California-Davis, M.I.N.D. Institute
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92108
- Psychiatric Centers at San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami, Mailman Center for Child Development
-
Orange City, Florida, Yhdysvallat, 32763
- Lake Mary Pediatrics
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
- Kansas University Clinical Research Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01605
- University of Massachusetts
-
-
Michigan
-
Detriot, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65211
- University of Missouri, Thompson Research Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Seaver Autism Center, Mount Sinai Medical Center
-
Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10314
- New York State Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke Clinical Research Unit
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73117
- University of Oklahoma, Physician's Child Study Center
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
- Suburban Research Associates/Elwyn Genetics
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Yhdysvallat, 29646
- Greenwood Genetics Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
- Vanderbilt Kennedy Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Childrens Medical Center Dallas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77090
- Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78258
- Road Runner Research
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Täydellisen FMR1-mutaation molekyylidokumentaatio
- Nykyinen farmakologinen hoito-ohjelma on ollut vakaa vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa.
- Potilaiden, joilla on ollut kohtaushäiriöitä, on saatava tällä hetkellä epilepsiahoitoa ja heidän on oltava kohtauksettomia 6 kuukauden ajan tai 3 vuoden ajan, jos he eivät tällä hetkellä saa epilepsialääkkeitä.
- Jos koehenkilö saa jo vakaita ei-farmakologisia koulutus-, käyttäytymis- ja/tai ruokavaliotoimenpiteitä, näihin ohjelmiin osallistumisen on täytynyt olla jatkuvaa seulontaa edeltävien 2 kuukauden ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla on jokin sairaus, mukaan lukien alkoholin ja huumeiden väärinkäyttö, joka saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista, hämmentää tutkimustulosten tulkintaa tai vaarantaa heidän oman hyvinvointinsa.
- Koehenkilöt, jotka aikovat aloittaa tai muuttaa farmakologisia tai ei-farmakologisia toimenpiteitä tutkimuksen aikana.
- Koehenkilöt, jotka ovat ottaneet toista tutkimuslääkettä viimeisten 30 päivän aikana.
- Koehenkilöt, jotka eivät pysty ottamaan suun kautta otettavia lääkkeitä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
tid
|
|
Active Comparator: STX209 5 mg BID
|
5 mg bid
Muut nimet:
10 mg bid
Muut nimet:
10 mg tid
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: STX209 10 mg BID
|
5 mg bid
Muut nimet:
10 mg bid
Muut nimet:
10 mg tid
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: STX209 10 mg TID
|
5 mg bid
Muut nimet:
10 mg bid
Muut nimet:
10 mg tid
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista-letargia sosiaalinen vetäytyminen alaasteikko
Aikaikkuna: 8 viikon hoidon jälkeen
|
Tämä on yksi alaasteikko poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistasta, jonka otsikko on Letargia sosiaalinen vetäytyminen
|
8 viikon hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. kesäkuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 28. maaliskuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 28. maaliskuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 29. maaliskuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 31. heinäkuuta 2013
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. heinäkuuta 2013
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2013
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Kromosomihäiriöt
- Sukupuolikromosomihäiriöt
- Oireyhtymä
- Fragile X -syndrooma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Ääreishermoston aineet
- GABA-agentit
- Neuromuskulaariset aineet
- Lihasrelaksantit, Keski
- GABA-agonistit
- GABA-B-reseptoriagonistit
- Baklofeeni
Muut tutkimustunnusnumerot
- 209FX302
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .