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Studio di efficacia e sicurezza di STX209 (Arbaclofen) per il trattamento del ritiro sociale nei bambini con sindrome dell'X fragile (Harbor-C)

30 luglio 2013 aggiornato da: Seaside Therapeutics, Inc.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose fissa sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di STX209 (Arbaclofen) somministrato per il trattamento della funzione sociale nei bambini con sindrome dell'X fragile

Ci saranno quattro periodi di studio: Screening (fino a 14 giorni di durata), Periodo di trattamento (8 settimane), Periodo di sospensione (22 giorni) e Periodo di follow-up (fino a 31 giorni). I soggetti saranno randomizzati per ricevere STX209 (5 mg due volte al giorno [BID], 10 mg BID o 10 mg tre volte al giorno [TID]) o placebo. Verranno eseguite periodicamente valutazioni di efficacia, sicurezza e tollerabilità

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

172

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's Hospital
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California-Davis, M.I.N.D. Institute
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92108
        • Psychiatric Centers at San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami, Mailman Center for Child Development
      • Orange City, Florida, Stati Uniti, 32763
        • Lake Mary Pediatrics
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Kansas University Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
        • University of Massachusetts
    • Michigan
      • Detriot, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65211
        • University of Missouri, Thompson Research Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Seaver Autism Center, Mount Sinai Medical Center
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10314
        • New York State Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73117
        • University of Oklahoma, Physician's Child Study Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
        • Suburban Research Associates/Elwyn Genetics
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stati Uniti, 29646
        • Greenwood Genetics Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78258
        • Road Runner Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Documentazione molecolare della mutazione FMR1 completa
  • L'attuale regime di trattamento farmacologico è rimasto stabile per almeno 4 settimane prima dello screening.
  • I soggetti con una storia di disturbi convulsivi devono essere attualmente in trattamento con antiepilettici e devono essere liberi da crisi da 6 mesi o devono esserlo da 3 anni se non stanno attualmente ricevendo antiepilettici.
  • Se il soggetto sta già ricevendo interventi educativi, comportamentali e/o dietetici stabili non farmacologici, la partecipazione a questi programmi deve essere continuativa durante i 2 mesi precedenti lo Screening

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con qualsiasi condizione, incluso l'abuso di alcol e droghe, che potrebbe interferire con la conduzione dello studio, confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere in pericolo il proprio benessere.
  • - Soggetti che intendono avviare o modificare interventi farmacologici o non farmacologici durante il corso dello studio.
  • Soggetti che hanno assunto un altro farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni.
  • Soggetti che non sono in grado di assumere farmaci per via orale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
tid
Comparatore attivo: STX209 5 mg BID
Droga: arbaclofen
Offerta da 5 mg
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209
Droga: arbaclofen
Offerta da 10 mg
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209
Droga: arbaclofen
10 mg tid
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209
Comparatore attivo: STX209 10 mg BID
Droga: arbaclofen
Offerta da 5 mg
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209
Droga: arbaclofen
Offerta da 10 mg
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209
Droga: arbaclofen
10 mg tid
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209
Comparatore attivo: STX209 10 mg tre volte al giorno
Droga: arbaclofen
Offerta da 5 mg
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209
Droga: arbaclofen
Offerta da 10 mg
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209
Droga: arbaclofen
10 mg tid
Altri nomi:
  • R-baclofene, STX209

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Lista di controllo del comportamento aberrante-Sottoscala Letargia Ritiro sociale
Lasso di tempo: a 8 settimane di trattamento
Questa è una singola sottoscala della lista di controllo del comportamento aberrante intitolata Letargia Ritiro sociale
a 8 settimane di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Seaside Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 marzo 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 marzo 2011

Primo Inserito (Stima)

29 marzo 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

31 luglio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 luglio 2013

Ultimo verificato

1 luglio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 209FX302

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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