Étude d'efficacité et d'innocuité du STX209 (arbaclofène) pour le traitement du retrait social chez les enfants atteints du syndrome de l'X fragile (Harbor-C)
30 juillet 2013 mis à jour par: Seaside Therapeutics, Inc.
Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et à dose fixe sur l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du STX209 (arbaclofène) administré pour le traitement de la fonction sociale chez les enfants atteints du syndrome de l'X fragile
Il y aura quatre périodes d'étude : le dépistage (d'une durée maximale de 14 jours), la période de traitement (8 semaines), la période d'attente (22 jours) et la période de suivi (jusqu'à 31 jours).
Les sujets seront randomisés pour recevoir soit STX209 (5 mg deux fois par jour [BID], 10 mg BID ou 10 mg trois fois par jour [TID]) ou un placebo.
Des évaluations d'efficacité, de sécurité et de tolérabilité seront effectuées périodiquement
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
172
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
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California
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Long Beach, California, États-Unis, 90806
- Miller Children's Hospital
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- University of California-Davis, M.I.N.D. Institute
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San Diego, California, États-Unis, 92108
- Psychiatric Centers at San Diego
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami, Mailman Center for Child Development
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Orange City, Florida, États-Unis, 32763
- Lake Mary Pediatrics
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Georgia
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Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
- Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Fairway, Kansas, États-Unis, 66205
- Kansas University Clinical Research Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01605
- University of Massachusetts
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Michigan
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Detriot, Michigan, États-Unis, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Missouri
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Columbia, Missouri, États-Unis, 65211
- University of Missouri, Thompson Research Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Seaver Autism Center, Mount Sinai Medical Center
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Staten Island, New York, États-Unis, 10314
- New York State Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke Clinical Research Unit
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Ohio
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Akron, Ohio, États-Unis, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73117
- University of Oklahoma, Physician's Child Study Center
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, États-Unis, 19063
- Suburban Research Associates/Elwyn Genetics
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South Carolina
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Greenwood, South Carolina, États-Unis, 29646
- Greenwood Genetics Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
- Vanderbilt Kennedy Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75235
- Childrens Medical Center Dallas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, États-Unis, 77090
- Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78258
- Road Runner Research
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98101
- Seattle Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans à 11 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Documentation moléculaire de la mutation FMR1 complète
- Le régime de traitement pharmacologique actuel est stable depuis au moins 4 semaines avant le dépistage.
- Les sujets ayant des antécédents de troubles convulsifs doivent actuellement recevoir un traitement antiépileptique et ne doivent pas avoir eu de crises depuis 6 mois, ou doivent être exempts de crises depuis 3 ans s'ils ne reçoivent pas actuellement d'antiépileptiques.
- Si le sujet reçoit déjà des interventions éducatives, comportementales et / ou diététiques non pharmacologiques stables, la participation à ces programmes doit avoir été continue au cours des 2 mois précédant le dépistage
Critère d'exclusion:
- Sujets souffrant de toute condition, y compris l'abus d'alcool et de drogues, qui pourrait interférer avec la conduite de l'étude, confondre l'interprétation des résultats de l'étude ou mettre en danger leur propre bien-être.
- Sujets qui envisagent d'initier ou de modifier des interventions pharmacologiques ou non pharmacologiques au cours de l'étude.
- Sujets qui ont pris un autre médicament expérimental au cours des 30 derniers jours.
- Sujets incapables de prendre des médicaments par voie orale
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
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marée
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Comparateur actif: STX209 5 mg deux fois par jour
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5 mg bid
Autres noms:
10 mg bid
Autres noms:
10 mg trois fois par jour
Autres noms:
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Comparateur actif: STX209 10 mg deux fois par jour
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5 mg bid
Autres noms:
10 mg bid
Autres noms:
10 mg trois fois par jour
Autres noms:
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Comparateur actif: STX209 10 mg trois fois par jour
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5 mg bid
Autres noms:
10 mg bid
Autres noms:
10 mg trois fois par jour
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Liste de contrôle des comportements aberrants - Sous-échelle de retrait social de la léthargie
Délai: à 8 semaines de traitement
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Il s'agit d'une seule sous-échelle de la liste de contrôle des comportements aberrants intitulée Léthargie Retrait social
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à 8 semaines de traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juin 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 juin 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 mars 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 mars 2011
Première publication (Estimation)
29 mars 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
31 juillet 2013
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 juillet 2013
Dernière vérification
1 juillet 2013
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Manifestations neurocomportementales
- Maladie
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Retard mental lié à l'X
- Déficience intellectuelle
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Troubles chromosomiques
- Troubles des chromosomes sexuels
- Syndrome
- Syndrome de l'X fragile
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents neurotransmetteurs
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents du système nerveux périphérique
- Agents GABA
- Agents neuromusculaires
- Relaxants musculaires centraux
- Agonistes du GABA
- Agonistes des récepteurs GABA-B
- Baclofène
Autres numéros d'identification d'étude
- 209FX302
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