Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhetsstudie av STX209 (Arbaclofen) for behandling av sosial tilbaketrekning hos barn med skjørt X-syndrom (Harbor-C)

30. juli 2013 oppdatert av: Seaside Therapeutics, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fastdosestudie av effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av STX209 (Arbaclofen) administrert for behandling av sosial funksjon hos barn med skjørt X-syndrom

Det vil være fire studieperioder: Screening (opptil 14 dager lang), behandlingsperioden (8 uker), abstinensperioden (22 dager) og oppfølgingsperioden (opptil 31 dager). Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta enten STX209 (5 mg to ganger daglig [BID], 10 mg BID eller 10 mg tre ganger daglig [TID]) eller placebo. Effekt-, sikkerhets- og tolerabilitetsvurderinger vil bli utført med jevne mellomrom

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

172

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Miller Children's Hospital
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California-Davis, M.I.N.D. Institute
      • San Diego, California, Forente stater, 92108
        • Psychiatric Centers at San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami, Mailman Center for Child Development
      • Orange City, Florida, Forente stater, 32763
        • Lake Mary Pediatrics
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • Kansas University Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01605
        • University of Massachusetts
    • Michigan
      • Detriot, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65211
        • University of Missouri, Thompson Research Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Seaver Autism Center, Mount Sinai Medical Center
      • Staten Island, New York, Forente stater, 10314
        • New York State Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73117
        • University of Oklahoma, Physician's Child Study Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
        • Suburban Research Associates/Elwyn Genetics
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forente stater, 29646
        • Greenwood Genetics Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forente stater, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78258
        • Road Runner Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Molekylær dokumentasjon av hele FMR1-mutasjonen
  • Nåværende farmakologisk behandlingsregime har vært stabilt i minst 4 uker før screening.
  • Personer med anfallsforstyrrelse i anamnesen må for øyeblikket få behandling med antiepileptika og må ha vært anfallsfrie i 6 måneder, eller må være anfallsfrie i 3 år dersom de ikke får antiepileptika.
  • Hvis forsøkspersonen allerede mottar stabile ikke-farmakologiske opplærings-, atferds- og/eller diettintervensjoner, må deltakelsen i disse programmene ha vært kontinuerlig i løpet av de 2 månedene før screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med en hvilken som helst tilstand, inkludert alkohol- og narkotikamisbruk, som kan forstyrre gjennomføringen av studien, forvirre tolkningen av studieresultatene eller sette deres eget velvære i fare.
  • Forsøkspersoner som planlegger å sette i gang eller endre farmakologiske eller ikke-farmakologiske intervensjoner i løpet av studien.
  • Personer som har tatt et annet undersøkelsesmiddel i løpet av de siste 30 dagene.
  • Personer som ikke er i stand til å ta orale medisiner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
tid
Aktiv komparator: STX209 5 mg BID
Legemiddel: arbaklofen
5 mg bid
Andre navn:
  • R-baklofen, STX209
Legemiddel: arbaklofen
10 mg bid
Andre navn:
  • R-baklofen, STX209
Legemiddel: arbaklofen
10 mg tid
Andre navn:
  • R-baklofen, STX209
Aktiv komparator: STX209 10 mg BID
Legemiddel: arbaklofen
5 mg bid
Andre navn:
  • R-baklofen, STX209
Legemiddel: arbaklofen
10 mg bid
Andre navn:
  • R-baklofen, STX209
Legemiddel: arbaklofen
10 mg tid
Andre navn:
  • R-baklofen, STX209
Aktiv komparator: STX209 10 mg TID
Legemiddel: arbaklofen
5 mg bid
Andre navn:
  • R-baklofen, STX209
Legemiddel: arbaklofen
10 mg bid
Andre navn:
  • R-baklofen, STX209
Legemiddel: arbaklofen
10 mg tid
Andre navn:
  • R-baklofen, STX209

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sjekkliste for avvikende atferd-Sløvhet Sosial tilbaketrekning underskala
Tidsramme: ved 8 ukers behandling
Dette er en enkelt underskala av sjekklisten for avvikende atferd med tittelen Lethargy Social Withdrawal
ved 8 ukers behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Seaside Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. mars 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. mars 2011

Først lagt ut (Anslag)

29. mars 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

31. juli 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juli 2013

Sist bekreftet

1. juli 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 209FX302

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere