Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von STX209 (Arbaclofen) zur Behandlung von sozialem Rückzug bei Kindern mit Fragile-X-Syndrom (Harbor-C)
30. Juli 2013 aktualisiert von: Seaside Therapeutics, Inc.
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Festdosisstudie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von STX209 (Arbaclofen), das zur Behandlung der sozialen Funktion bei Kindern mit Fragile-X-Syndrom verabreicht wird
Es gibt vier Studienperioden: Screening (bis zu 14 Tage lang), die Behandlungsphase (8 Wochen), die Wartezeit (22 Tage) und die Nachbeobachtungsphase (bis zu 31 Tage).
Die Probanden werden randomisiert entweder STX209 (5 mg zweimal täglich [BID], 10 mg BID oder 10 mg dreimal täglich [TID]) oder Placebo erhalten.
Wirksamkeits-, Sicherheits- und Verträglichkeitsbewertungen werden regelmäßig durchgeführt
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
172
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
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California
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Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
- Miller Children's Hospital
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Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- University of California-Davis, M.I.N.D. Institute
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San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92108
- Psychiatric Centers at San Diego
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
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Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- University of Miami, Mailman Center for Child Development
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Orange City, Florida, Vereinigte Staaten, 32763
- Lake Mary Pediatrics
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Georgia
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Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
- Emory University School of Medicine
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
- Kansas University Clinical Research Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01605
- University of Massachusetts
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Michigan
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Detriot, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Missouri
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Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65211
- University of Missouri, Thompson Research Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
- Seaver Autism Center, Mount Sinai Medical Center
-
Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10314
- New York State Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
-
-
North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Duke Clinical Research Unit
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-
Ohio
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Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73117
- University of Oklahoma, Physician's Child Study Center
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19063
- Suburban Research Associates/Elwyn Genetics
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South Carolina
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Greenwood, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29646
- Greenwood Genetics Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
- Vanderbilt Kennedy Center
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
- Childrens Medical Center Dallas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77090
- Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
-
San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78258
- Road Runner Research
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
- Seattle Children's Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
5 Jahre bis 11 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Molekulare Dokumentation der vollständigen FMR1-Mutation
- Das aktuelle pharmakologische Behandlungsschema war für mindestens 4 Wochen vor dem Screening stabil.
- Patienten mit Anfallsleiden in der Vorgeschichte müssen derzeit eine Behandlung mit Antiepileptika erhalten und müssen seit 6 Monaten anfallsfrei sein oder müssen seit 3 Jahren anfallsfrei sein, wenn sie derzeit keine Antiepileptika erhalten.
- Wenn der Proband bereits stabile nicht-pharmakologische Bildungs-, Verhaltens- und / oder Ernährungsinterventionen erhält, muss die Teilnahme an diesen Programmen in den 2 Monaten vor dem Screening kontinuierlich gewesen sein
Ausschlusskriterien:
- Probanden mit Erkrankungen, einschließlich Alkohol- und Drogenmissbrauch, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen, die Interpretation der Studienergebnisse verwirren oder ihr eigenes Wohlbefinden gefährden könnten.
- Probanden, die planen, im Laufe der Studie pharmakologische oder nicht-pharmakologische Interventionen einzuleiten oder zu ändern.
- Probanden, die innerhalb der letzten 30 Tage ein anderes Prüfpräparat eingenommen haben.
- Personen, die keine oralen Medikamente einnehmen können
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Placebo-Komparator: Placebo
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tid
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Aktiver Komparator: STX209 5 mg BID
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5 mg bid
Andere Namen:
10 mg bid
Andere Namen:
10 mg dreimal täglich
Andere Namen:
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Aktiver Komparator: STX209 10 mg BID
|
5 mg bid
Andere Namen:
10 mg bid
Andere Namen:
10 mg dreimal täglich
Andere Namen:
|
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Aktiver Komparator: STX209 10 mg dreimal täglich
|
5 mg bid
Andere Namen:
10 mg bid
Andere Namen:
10 mg dreimal täglich
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Checkliste für abweichendes Verhalten – Teilskala Lethargie Sozialer Rückzug
Zeitfenster: nach 8 Wochen Behandlung
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Dies ist eine einzelne Unterskala der Checkliste für abweichendes Verhalten mit dem Titel Lethargie Sozialer Rückzug
|
nach 8 Wochen Behandlung
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Juni 2011
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Juni 2013
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
28. März 2011
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
28. März 2011
Zuerst gepostet (Schätzen)
29. März 2011
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
31. Juli 2013
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
30. Juli 2013
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2013
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Neurobehaviorale Manifestationen
- Erkrankung
- Angeborene Anomalien
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Geistige Behinderung, X-gebunden
- Beschränkter Intellekt
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Chromosomenstörungen
- Störungen der Geschlechtschromosomen
- Syndrom
- Fragiles X-Syndrom
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Neurotransmitter-Agenten
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Agenten des peripheren Nervensystems
- GABA-Agenten
- Neuromuskuläre Wirkstoffe
- Muskelrelaxantien, zentral
- GABA-Agonisten
- GABA-B-Rezeptoragonisten
- Baclofen
Andere Studien-ID-Nummern
- 209FX302
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