Исследование эффективности и безопасности STX209 (арбаклофена) для лечения социальной изоляции у детей с синдромом ломкой Х-хромосомы (Harbor-C)
30 июля 2013 г. обновлено: Seaside Therapeutics, Inc.
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с фиксированной дозой эффективности, безопасности и переносимости STX209 (арбаклофена), применяемого для лечения социальной функции у детей с синдромом ломкой Х-хромосомы
Будет четыре периода исследования: скрининг (продолжительностью до 14 дней), период лечения (8 недель), период отмены (22 дня) и период последующего наблюдения (до 31 дня).
Субъекты будут рандомизированы для получения либо STX209 (5 мг два раза в день [дважды в день], 10 мг два раза в день или 10 мг три раза в день [три раза в день]), либо плацебо.
Периодически будут проводиться оценки эффективности, безопасности и переносимости.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
172
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
-
-
California
-
Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
- Miller Children's Hospital
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University of California-Davis, M.I.N.D. Institute
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92108
- Psychiatric Centers at San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- University of Miami, Mailman Center for Child Development
-
Orange City, Florida, Соединенные Штаты, 32763
- Lake Mary Pediatrics
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
- Kansas University Clinical Research Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01605
- University of Massachusetts
-
-
Michigan
-
Detriot, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65211
- University of Missouri, Thompson Research Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Seaver Autism Center, Mount Sinai Medical Center
-
Staten Island, New York, Соединенные Штаты, 10314
- New York State Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke Clinical Research Unit
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73117
- University of Oklahoma, Physician's Child Study Center
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19063
- Suburban Research Associates/Elwyn Genetics
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Соединенные Штаты, 29646
- Greenwood Genetics Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
- Vanderbilt Kennedy Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- Childrens Medical Center Dallas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77090
- Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78258
- Road Runner Research
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
- Seattle Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 5 лет до 11 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Молекулярная документация полной мутации FMR1
- Текущая схема фармакологического лечения была стабильной в течение как минимум 4 недель до скрининга.
- Субъекты с судорожным расстройством в анамнезе должны в настоящее время получать лечение противоэпилептическими препаратами и не должны иметь приступов в течение 6 месяцев или не должны иметь приступов в течение 3 лет, если в настоящее время не получают противоэпилептические препараты.
- Если субъект уже получает стабильные немедикаментозные образовательные, поведенческие и/или диетические вмешательства, участие в этих программах должно быть непрерывным в течение 2 месяцев до скрининга.
Критерий исключения:
- Субъекты с любым заболеванием, включая злоупотребление алкоголем и наркотиками, которое может помешать проведению исследования, исказить интерпретацию результатов исследования или поставить под угрозу их собственное благополучие.
- Субъекты, которые планируют начать или изменить фармакологические или немедикаментозные вмешательства в ходе исследования.
- Субъекты, принимавшие другой исследуемый препарат в течение последних 30 дней.
- Субъекты, которые не могут принимать пероральные препараты
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
прилив
|
|
Активный компаратор: STX209 5 мг два раза в день
|
5 мг дважды в день
Другие имена:
10 мг два раза в день
Другие имена:
10 мг три раза в день
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: STX209 10 мг два раза в день
|
5 мг дважды в день
Другие имена:
10 мг два раза в день
Другие имена:
10 мг три раза в день
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: STX209 10 мг три раза в день
|
5 мг дважды в день
Другие имена:
10 мг два раза в день
Другие имена:
10 мг три раза в день
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Контрольный список аберрантного поведения — субшкала социальной самоизоляции вялости
Временное ограничение: на 8 неделе лечения
|
Это отдельная подшкала контрольного списка аберрантного поведения, озаглавленного Летаргия Социальная изоляция.
|
на 8 неделе лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 июня 2011 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июня 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 марта 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 марта 2011 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
29 марта 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
31 июля 2013 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 июля 2013 г.
Последняя проверка
1 июля 2013 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Болезнь
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Умственная отсталость, Х-сцепленный
- Интеллектуальная недееспособность
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Хромосомные нарушения
- Нарушения половых хромосом
- Синдром
- Синдром ломкой Х-хромосомы
- Физиологические эффекты лекарств
- Нейротрансмиттерные агенты
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Агенты периферической нервной системы
- Агенты ГАМК
- Нервно-мышечные агенты
- Миорелаксанты, центральные
- Агонисты ГАМК
- Агонисты рецепторов ГАМК-В
- Баклофен
Другие идентификационные номера исследования
- 209FX302
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .