Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az STX209 (Arbaclofen) hatékonysági és biztonsági tanulmánya a törékeny X-szindrómás gyermekek társadalmi visszahúzódásának kezelésére (Harbor-C)

2013. július 30. frissítette: Seaside Therapeutics, Inc.

Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, fix dózisú vizsgálat az STX209 (Arbaklofen) hatékonyságáról, biztonságosságáról és tolerálhatóságáról Törékeny X-szindrómás gyermekek szociális funkcióinak kezelésére alkalmazott

Négy vizsgálati időszak lesz: szűrés (legfeljebb 14 nap), a kezelési időszak (8 hét), a megvonási időszak (22 nap) és a követési időszak (legfeljebb 31 nap). Az alanyokat véletlenszerűen besorolják, hogy vagy STX209-et kapjanak (5 mg naponta kétszer [BID], 10 mg BID vagy 10 mg naponta háromszor [TID]), vagy placebót kapjanak. A hatékonysági, biztonságossági és tolerálhatósági értékeléseket rendszeres időközönként elvégzik

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

172

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Miller Children's Hospital
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California-Davis, M.I.N.D. Institute
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92108
        • Psychiatric Centers at San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami, Mailman Center for Child Development
      • Orange City, Florida, Egyesült Államok, 32763
        • Lake Mary Pediatrics
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Egyesült Államok, 66205
        • Kansas University Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01605
        • University of Massachusetts
    • Michigan
      • Detriot, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65211
        • University of Missouri, Thompson Research Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Seaver Autism Center, Mount Sinai Medical Center
      • Staten Island, New York, Egyesült Államok, 10314
        • New York State Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73117
        • University of Oklahoma, Physician's Child Study Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19063
        • Suburban Research Associates/Elwyn Genetics
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Egyesült Államok, 29646
        • Greenwood Genetics Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78258
        • Road Runner Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A teljes FMR1 mutáció molekuláris dokumentációja
  • A jelenlegi farmakológiai kezelési rend a szűrés előtt legalább 4 hétig stabil volt.
  • Azoknak az alanyoknak, akiknek a kórtörténetében görcsrohamos rendellenesség szerepel, jelenleg antiepileptikum kezelésben kell részesülnie, és 6 hónapig rohammentesnek kell lennie, vagy 3 évig rohammentesnek kell lennie, ha jelenleg nem kap antiepileptikumot.
  • Ha az alany már stabil, nem gyógyszeres oktatási, viselkedési és/vagy étrendi beavatkozásban részesül, az ezeken a programokon való részvételnek folyamatosnak kell lennie a szűrést megelőző 2 hónapban.

Kizárási kritériumok:

  • Olyan alanyok, akiknek bármilyen olyan állapota van, beleértve az alkohol- és kábítószer-visszaélést, amely megzavarhatja a vizsgálat lefolytatását, megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését vagy veszélyeztetheti saját jólétüket.
  • Azok az alanyok, akik a vizsgálat során farmakológiai vagy nem farmakológiai beavatkozást kívánnak kezdeményezni vagy megváltoztatni.
  • Azok az alanyok, akik az elmúlt 30 napban más vizsgálati gyógyszert szedtek.
  • Azok az alanyok, akik nem képesek orális gyógyszereket szedni

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
tid
Aktív összehasonlító: STX209 5 mg BID
Drog: arbaklofen
5 mg bid
Más nevek:
  • R-baklofen, STX209
Drog: arbaklofen
10 mg bid
Más nevek:
  • R-baklofen, STX209
Drog: arbaklofen
10 mg naponta háromszor
Más nevek:
  • R-baklofen, STX209
Aktív összehasonlító: STX209 10 mg BID
Drog: arbaklofen
5 mg bid
Más nevek:
  • R-baklofen, STX209
Drog: arbaklofen
10 mg bid
Más nevek:
  • R-baklofen, STX209
Drog: arbaklofen
10 mg naponta háromszor
Más nevek:
  • R-baklofen, STX209
Aktív összehasonlító: STX209 10 mg háromszor
Drog: arbaklofen
5 mg bid
Más nevek:
  • R-baklofen, STX209
Drog: arbaklofen
10 mg bid
Más nevek:
  • R-baklofen, STX209
Drog: arbaklofen
10 mg naponta háromszor
Más nevek:
  • R-baklofen, STX209

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Aberráns viselkedés ellenőrzőlista – Letargia Társadalmi visszahúzódás alskála
Időkeret: a kezelés 8 hetében
Ez az aberráns viselkedési ellenőrzőlista egyetlen alskálája, melynek címe Letargia Társadalmi Visszavonás
a kezelés 8 hetében

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Seaside Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. március 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. március 28.

Első közzététel (Becslés)

2011. március 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. július 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. július 30.

Utolsó ellenőrzés

2013. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 209FX302

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fragile X szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Venezuela

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel