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Estudio de eficacia y seguridad de STX209 (Arbaclofen) para el tratamiento del aislamiento social en niños con síndrome de X frágil (Harbor-C)

30 de julio de 2013 actualizado por: Seaside Therapeutics, Inc.

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis fija sobre la eficacia, seguridad y tolerabilidad de STX209 (Arbaclofen) administrado para el tratamiento de la función social en niños con síndrome de X frágil

Habrá cuatro períodos de estudio: Selección (hasta 14 días de duración), Período de tratamiento (8 semanas), Período de retiro (22 días) y Período de seguimiento (hasta 31 días). Los sujetos serán aleatorizados para recibir STX209 (5 mg dos veces al día [BID], 10 mg BID o 10 mg tres veces al día [TID]) o placebo. Periódicamente se realizarán evaluaciones de eficacia, seguridad y tolerabilidad.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

172

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California-Davis, M.I.N.D. Institute
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92108
        • Psychiatric Centers at San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami, Mailman Center for Child Development
      • Orange City, Florida, Estados Unidos, 32763
        • Lake Mary Pediatrics
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Kansas University Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
        • University of Massachusetts
    • Michigan
      • Detriot, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65211
        • University of Missouri, Thompson Research Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Seaver Autism Center, Mount Sinai Medical Center
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
        • New York State Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73117
        • University of Oklahoma, Physician's Child Study Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
        • Suburban Research Associates/Elwyn Genetics
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29646
        • Greenwood Genetics Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78258
        • Road Runner Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Documentación molecular de la mutación FMR1 completa
  • El régimen de tratamiento farmacológico actual se ha mantenido estable durante al menos 4 semanas antes de la selección.
  • Los sujetos con antecedentes de trastorno convulsivo deben estar recibiendo actualmente tratamiento con antiepilépticos y deben haber estado libres de convulsiones durante 6 meses, o deben estar libres de convulsiones durante 3 años si actualmente no reciben antiepilépticos.
  • Si el sujeto ya está recibiendo intervenciones educativas, conductuales y/o dietéticas no farmacológicas estables, la participación en estos programas debe haber sido continua durante los 2 meses anteriores a la selección.

Criterio de exclusión:

  • Sujetos con cualquier condición, incluido el abuso de alcohol y drogas, que podría interferir con la realización del estudio, confundir la interpretación de los resultados del estudio o poner en peligro su propio bienestar.
  • Sujetos que planean iniciar o cambiar intervenciones farmacológicas o no farmacológicas durante el curso del estudio.
  • Sujetos que han tomado otro fármaco en investigación en los últimos 30 días.
  • Sujetos que no pueden tomar medicamentos orales

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Tid
Comparador activo: STX209 5 mg dos veces al día
Droga: arbaclofeno
Oferta de 5 mg
Otros nombres:
  • R-baclofeno, STX209
Droga: arbaclofeno
Oferta de 10 mg
Otros nombres:
  • R-baclofeno, STX209
Droga: arbaclofeno
10 mg tres veces al día
Otros nombres:
  • R-baclofeno, STX209
Comparador activo: STX209 10 mg dos veces al día
Droga: arbaclofeno
Oferta de 5 mg
Otros nombres:
  • R-baclofeno, STX209
Droga: arbaclofeno
Oferta de 10 mg
Otros nombres:
  • R-baclofeno, STX209
Droga: arbaclofeno
10 mg tres veces al día
Otros nombres:
  • R-baclofeno, STX209
Comparador activo: STX209 10 mg TID
Droga: arbaclofeno
Oferta de 5 mg
Otros nombres:
  • R-baclofeno, STX209
Droga: arbaclofeno
Oferta de 10 mg
Otros nombres:
  • R-baclofeno, STX209
Droga: arbaclofeno
10 mg tres veces al día
Otros nombres:
  • R-baclofeno, STX209

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Lista de Comportamiento Aberrante-Letargo Subescala de Aislamiento Social
Periodo de tiempo: a las 8 semanas de tratamiento
Esta es una subescala única de la lista de verificación de comportamiento aberrante titulada Lethargy Social Withdrawal
a las 8 semanas de tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Seaside Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de marzo de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de marzo de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

29 de marzo de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

31 de julio de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de julio de 2013

Última verificación

1 de julio de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 209FX302

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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