Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van STX209 (Arbaclofen) voor de behandeling van sociale terugtrekking bij kinderen met het Fragile X-syndroom (Harbor-C)

30 juli 2013 bijgewerkt door: Seaside Therapeutics, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie met vaste dosis van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van STX209 (Arbaclofen) toegediend voor de behandeling van sociaal functioneren bij kinderen met het Fragile X-syndroom

Er zijn vier studieperioden: screening (tot 14 dagen), de behandelingsperiode (8 weken), de wachttijd (22 dagen) en de follow-upperiode (tot 31 dagen). Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om ofwel STX209 (5 mg tweemaal daags [BID], 10 mg BID of 10 mg driemaal daags [TID]) of placebo te krijgen. Er zullen periodiek beoordelingen van werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid worden uitgevoerd

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

172

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Miller Children's Hospital
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California-Davis, M.I.N.D. Institute
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92108
        • Psychiatric Centers at San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami, Mailman Center for Child Development
      • Orange City, Florida, Verenigde Staten, 32763
        • Lake Mary Pediatrics
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • Kansas University Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01605
        • University of Massachusetts
    • Michigan
      • Detriot, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65211
        • University of Missouri, Thompson Research Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Seaver Autism Center, Mount Sinai Medical Center
      • Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10314
        • New York State Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73117
        • University of Oklahoma, Physician's Child Study Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19063
        • Suburban Research Associates/Elwyn Genetics
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Verenigde Staten, 29646
        • Greenwood Genetics Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78258
        • Road Runner Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moleculaire documentatie van de volledige FMR1-mutatie
  • Het huidige farmacologische behandelingsregime was gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de screening stabiel.
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van convulsies moeten momenteel worden behandeld met anti-epileptica en moeten 6 maanden aanvalsvrij zijn, of moeten 3 jaar aanvalsvrij zijn als ze momenteel geen anti-epileptica krijgen.
  • Als de proefpersoon al stabiele niet-farmacologische educatieve, gedrags- en/of dieetinterventies krijgt, moet de deelname aan deze programma's continu zijn geweest gedurende de 2 maanden voorafgaand aan de screening

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen met een aandoening, waaronder alcohol- en drugsmisbruik, die de uitvoering van het onderzoek kunnen verstoren, de interpretatie van de onderzoeksresultaten kunnen verwarren of hun eigen welzijn in gevaar kunnen brengen.
  • Proefpersonen die van plan zijn om in de loop van het onderzoek farmacologische of niet-farmacologische interventies te starten of te wijzigen.
  • Proefpersonen die in de afgelopen 30 dagen een ander onderzoeksgeneesmiddel hebben gebruikt.
  • Proefpersonen die geen orale medicatie kunnen innemen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
tijd
Actieve vergelijker: STX209 5 mg tweemaal daags
Geneesmiddel: arbaclofen
5 mg bid
Andere namen:
  • R-baclofen, STX209
Geneesmiddel: arbaclofen
10 mg bid
Andere namen:
  • R-baclofen, STX209
Geneesmiddel: arbaclofen
10 mg driemaal daags
Andere namen:
  • R-baclofen, STX209
Actieve vergelijker: STX209 10 mg tweemaal daags
Geneesmiddel: arbaclofen
5 mg bid
Andere namen:
  • R-baclofen, STX209
Geneesmiddel: arbaclofen
10 mg bid
Andere namen:
  • R-baclofen, STX209
Geneesmiddel: arbaclofen
10 mg driemaal daags
Andere namen:
  • R-baclofen, STX209
Actieve vergelijker: STX209 10 mg driemaal daags
Geneesmiddel: arbaclofen
5 mg bid
Andere namen:
  • R-baclofen, STX209
Geneesmiddel: arbaclofen
10 mg bid
Andere namen:
  • R-baclofen, STX209
Geneesmiddel: arbaclofen
10 mg driemaal daags
Andere namen:
  • R-baclofen, STX209

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Afwijkend gedrag Checklist - Lethargie Sociale terugtrekking subschaal
Tijdsspanne: na 8 weken behandeling
Dit is een enkele subschaal van de checklist voor afwijkend gedrag met de titel Lethargie Sociale Terugtrekking
na 8 weken behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Seaside Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 maart 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 maart 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

29 maart 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

31 juli 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juli 2013

Laatst geverifieerd

1 juli 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 209FX302

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fragile X-syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Angola

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren