Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania STX209 (arbaklofenu) w leczeniu wycofania społecznego u dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X (Harbor-C)

30 lipca 2013 zaktualizowane przez: Seaside Therapeutics, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z ustaloną dawką skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji STX209 (arbaklofenu) podawanego w leczeniu funkcji społecznych u dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X

Będą cztery okresy badania: okres przesiewowy (do 14 dni), okres leczenia (8 tygodni), okres karencji (22 dni) i okres obserwacji (do 31 dni). Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących STX209 (5 mg dwa razy dziennie [BID], 10 mg BID lub 10 mg trzy razy dziennie [TID]) lub placebo. Oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji będą przeprowadzane okresowo

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

172

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's Hospital
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California-Davis, M.I.N.D. Institute
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92108
        • Psychiatric Centers at San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami, Mailman Center for Child Development
      • Orange City, Florida, Stany Zjednoczone, 32763
        • Lake Mary Pediatrics
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • Kansas University Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
        • University of Massachusetts
    • Michigan
      • Detriot, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65211
        • University of Missouri, Thompson Research Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Seaver Autism Center, Mount Sinai Medical Center
      • Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10314
        • New York State Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73117
        • University of Oklahoma, Physician's Child Study Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
        • Suburban Research Associates/Elwyn Genetics
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29646
        • Greenwood Genetics Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78258
        • Road Runner Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Molekularna dokumentacja pełnej mutacji FMR1
  • Obecny schemat leczenia farmakologicznego był stabilny przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
  • Osoby z zaburzeniami napadowymi w wywiadzie muszą obecnie otrzymywać leki przeciwpadaczkowe i nie mieć napadów od 6 miesięcy lub nie mogą mieć napadów od 3 lat, jeśli obecnie nie otrzymują leków przeciwpadaczkowych.
  • Jeśli pacjent otrzymuje już stabilne niefarmakologiczne interwencje edukacyjne, behawioralne i/lub dietetyczne, udział w tych programach musi być ciągły w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby z jakimkolwiek stanem, w tym nadużywającym alkoholu i narkotyków, który może zakłócać prowadzenie badania, zakłócać interpretację wyników badania lub zagrażać ich własnemu samopoczuciu.
  • Pacjenci, którzy planują rozpocząć lub zmienić interwencje farmakologiczne lub niefarmakologiczne w trakcie badania.
  • Pacjenci, którzy przyjęli inny badany lek w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Pacjenci, którzy nie mogą przyjmować leków doustnie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
porządek
Aktywny komparator: STX209 5 mg BID
Lek: arbaklofen
Oferta 5 mg
Inne nazwy:
  • R-baklofen, STX209
Lek: arbaklofen
Oferta 10 mg
Inne nazwy:
  • R-baklofen, STX209
Lek: arbaklofen
10 mg trzy razy dziennie
Inne nazwy:
  • R-baklofen, STX209
Aktywny komparator: STX209 10 mg BID
Lek: arbaklofen
Oferta 5 mg
Inne nazwy:
  • R-baklofen, STX209
Lek: arbaklofen
Oferta 10 mg
Inne nazwy:
  • R-baklofen, STX209
Lek: arbaklofen
10 mg trzy razy dziennie
Inne nazwy:
  • R-baklofen, STX209
Aktywny komparator: STX209 10 mg TID
Lek: arbaklofen
Oferta 5 mg
Inne nazwy:
  • R-baklofen, STX209
Lek: arbaklofen
Oferta 10 mg
Inne nazwy:
  • R-baklofen, STX209
Lek: arbaklofen
10 mg trzy razy dziennie
Inne nazwy:
  • R-baklofen, STX209

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania – podskala wycofania społecznego letargu
Ramy czasowe: w 8 tygodniu leczenia
Jest to pojedyncza podskala listy kontrolnej nieprawidłowych zachowań zatytułowanej Letargiczne wycofanie społeczne
w 8 tygodniu leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Seaside Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 marca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 marca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 marca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

31 lipca 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 lipca 2013

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 209FX302

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół łamliwego chromosomu X

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Norway

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj