Estudo de Eficácia e Segurança do STX209 (Arbaclofeno) para o Tratamento do Retraimento Social em Crianças com Síndrome do X Frágil (Harbor-C)
30 de julho de 2013 atualizado por: Seaside Therapeutics, Inc.
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de dose fixa da eficácia, segurança e tolerabilidade do STX209 (arbaclofeno) administrado para o tratamento da função social em crianças com síndrome do X frágil
Haverá quatro períodos de estudo: Triagem (até 14 dias de duração), o Período de Tratamento (8 semanas), o Período de Retirada (22 dias) e o Período de Acompanhamento (até 31 dias).
Os indivíduos serão randomizados para receber STX209 (5 mg duas vezes ao dia [BID], 10 mg BID ou 10 mg três vezes ao dia [TID]) ou placebo.
Avaliações de eficácia, segurança e tolerabilidade serão realizadas periodicamente
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
172
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Miller Children's Hospital
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California-Davis, M.I.N.D. Institute
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San Diego, California, Estados Unidos, 92108
- Psychiatric Centers at San Diego
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami, Mailman Center for Child Development
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Orange City, Florida, Estados Unidos, 32763
- Lake Mary Pediatrics
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
- Kansas University Clinical Research Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
- University of Massachusetts
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Michigan
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Detriot, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65211
- University of Missouri, Thompson Research Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Seaver Autism Center, Mount Sinai Medical Center
-
Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
- New York State Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Clinical Research Unit
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73117
- University of Oklahoma, Physician's Child Study Center
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
- Suburban Research Associates/Elwyn Genetics
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South Carolina
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Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29646
- Greenwood Genetics Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- Vanderbilt Kennedy Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Childrens Medical Center Dallas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77090
- Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78258
- Road Runner Research
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Seattle Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos a 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Documentação molecular da mutação FMR1 completa
- O regime de tratamento farmacológico atual permaneceu estável por pelo menos 4 semanas antes da triagem.
- Indivíduos com histórico de transtorno convulsivo devem estar recebendo tratamento com antiepilépticos e devem estar livres de convulsões por 6 meses, ou devem estar livres de convulsões por 3 anos se não estiverem recebendo antiepilépticos no momento.
- Se o sujeito já estiver recebendo intervenções educacionais, comportamentais e/ou dietéticas não farmacológicas estáveis, a participação nesses programas deve ter sido contínua durante os 2 meses anteriores à triagem
Critério de exclusão:
- Indivíduos com qualquer condição, incluindo abuso de álcool e drogas, que possam interferir na condução do estudo, confundir a interpretação dos resultados do estudo ou colocar em risco seu próprio bem-estar.
- Indivíduos que planejam iniciar ou alterar intervenções farmacológicas ou não farmacológicas durante o curso do estudo.
- Indivíduos que tomaram outro medicamento experimental nos últimos 30 dias.
- Indivíduos que não são capazes de tomar medicamentos orais
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
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tid
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Comparador Ativo: STX209 5 mg BID
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Oferta de 5 mg
Outros nomes:
Oferta de 10 mg
Outros nomes:
10 mg três vezes ao dia
Outros nomes:
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Comparador Ativo: STX209 10 mg BID
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Oferta de 5 mg
Outros nomes:
Oferta de 10 mg
Outros nomes:
10 mg três vezes ao dia
Outros nomes:
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Comparador Ativo: STX209 10 mg TID
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Oferta de 5 mg
Outros nomes:
Oferta de 10 mg
Outros nomes:
10 mg três vezes ao dia
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Lista de Verificação de Comportamento Aberrante - Subescala de Retirada Social de Letargia
Prazo: em 8 semanas de tratamento
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Esta é uma única subescala da lista de verificação de comportamento aberrante intitulada Letargia Retirada Social
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em 8 semanas de tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de junho de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de março de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de março de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
29 de março de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
31 de julho de 2013
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de julho de 2013
Última verificação
1 de julho de 2013
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios cromossômicos
- Distúrbios dos cromossomos sexuais
- Síndrome
- Síndrome do X Frágil
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Agentes GABA
- Agentes Neuromusculares
- Relaxantes Musculares Centrais
- Agonistas GABA
- Agonistas do Receptor GABA-B
- Baclofeno
Outros números de identificação do estudo
- 209FX302
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