Α-galaktosidaasin teho ja siedettävyys kaasuun liittyvien oireiden hoidossa lapsilla
Α-galaktosidaasin tehokkuus ja siedettävyys kaasuun liittyvien oireiden hoidossa lapsilla. Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu koe
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Useimmat potilaat, joilla on toiminnallisia maha-suolikanavan häiriöitä, valittavat kaasuun liittyvistä oireista, jotka voivat vaikuttaa negatiivisesti elämänlaatuun jopa lasten iässä.
Ruokavalion ja elämäntapojen muutokset, simetikoni, aktiivihiili ja probiootit voivat vähentää suolistokaasua, mutta tulokset ovat usein epätyydyttäviä.
Kirjallisuus osoittaa, että α-galaktosidaasi vähentää tehokkaasti kaasuntuotantoa ja siihen liittyviä oireita aikuisilla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- lapsipotilaat, joilla on kaasuun liittyviä häiriöitä, vähintään kerran viikossa viimeisen 12 viikon aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- epäiltyjä yliherkkyys- tai allergiajaksoja;
- krooniset orgaaniset sairaudet (kliinisen historian, fyysisen tutkimuksen, laboratoriokokeiden perusteella);
- ruoansulatuskanavan motiliteettiin vaikuttavan lääkkeen käyttö edellisten 4 viikon aikana;
- vanhemman kyvyttömyys ymmärtää tutkimuksen koko luonnetta ja tarkoitusta ja haluttomuus tehdä yhteistyötä tutkijan kanssa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: plasebo
|
Hoito annettiin jokaisen aterian alussa (3 kertaa päivässä) 2 viikon ajan: lapset < 20 kg: 4 tippaa; lapset > 20 kg ja < 40 kg: 8 tippaa; lapset > 40 kg: 1 tabletti. |
|
Kokeellinen: α-galaktosidaasi
|
Hoito annettiin jokaisen aterian alussa (3 kertaa päivässä) 2 viikon ajan: lapset < 20 kg: 4 tippaa; lapset > 20 kg ja < 40 kg: 8 tippaa; lapset > 40 kg: 1 tabletti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tehokkuus
Aikaikkuna: 5 viikkoa tarkkailua
|
Maailmanlaajuinen hätä, joka liittyy kaasuun liittyviin oireisiin (turvotus, ilmavaivat, vatsan turvotus ja vatsan kouristukset): vanhempien tai potilaiden keräämät tiedot päivittäiseen päiväkirjaan, 3 kertaa päivässä validoitua visuaalista pisteytysasteikkoa käyttäen (Faces Pain Scale-Revised) .
|
5 viikkoa tarkkailua
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliininen siedettävyys
Aikaikkuna: hoito: 2 viikkoa
|
Kaikki haittatapahtumat (AE) kirjattiin 2 viikon hoidon aikana
|
hoito: 2 viikkoa
|
|
Tehokkuus
Aikaikkuna: 5 viikon tarkkailu (perustilanne: 1 viikko; hoito: 2 viikkoa; seuranta: 2 viikkoa)
|
Turvotuksen, ilmavaivat, näkyvän turvotuksen, kouristuksen esiintymistiheys ja voimakkuus (6 pisteen asteikko: 0 = ei ole; 5 = erittäin vakava). Vanhemmat tai potilaat keräsivät tiedot päivittäiseen päiväkirjakaavioon. |
5 viikon tarkkailu (perustilanne: 1 viikko; hoito: 2 viikkoa; seuranta: 2 viikkoa)
|
|
Tehokkuus
Aikaikkuna: 5 viikon tarkkailu (perustilanne: 1 viikko; hoito: 2 viikkoa; seuranta: 2 viikkoa)
|
Lääkärin kokonaisarvio: 4 pisteen asteikko (valmistuneesta/merkittävästä parantumisesta huonompaan).
|
5 viikon tarkkailu (perustilanne: 1 viikko; hoito: 2 viikkoa; seuranta: 2 viikkoa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- α-galactosidase
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .