Nuedextan turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus pseudobulbar-vaikutuksen (PBA) hoidossa (PRISM II)

Muut: Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Yksihaarainen, avoin etiketti-annostelu Nuedextan kanssa (DM 20 mg/Q 10 mg)

Lääke: Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Yksihaarainen, avoin annostelu Nuedextan kanssa (DM 20 mg/Q 10 mg)

Muut nimet:

• Nuedexta

Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta keskushermostotutkimuksen labiabiliteettiasteikon (CNS-LS) pistemäärässä päivänä 90

CNS-LS oli seitsemän kohdan itseläytetty kyselylomake, jonka osallistuja tai osallistujan hoitaja täytti ja joka tarjosi kvantitatiivisen mittauksen Pseudobulbar Affect (PBA) -episodien havaitusta esiintymistiheydestä ja vakavuudesta. Se koostui kahdesta ala-asteikosta, jotka mittasivat labiilia naurua (neljä kohtaa) ja labiilia itkua (kolme kohtaa). Jokainen kohde arvioitiin asteikolla 1 (ei koske koskaan) 5:een (pätee suurimman osan ajasta). Kokonaispistemäärä laskettiin niiden kohteiden arvojen summana, jotka johtivat pistemäärään 7 (ei oireita) 35:een (oireiden enimmäisvakavuus ja esiintymistiheys). Raportoidulle ajankohdalle luotiin yksi jatkuva muuttuja. Muutos CNS-LS:ssä laskettiin pistemääränä päivän 90 arvioinnista miinus CNS-LS-perusmitta. Negatiivinen muutos edusti CNS-LS-pisteiden laskua ajan mittaan lähtötilanteen arvioinnin jälkeen, mikä osoitti havaittua PBA-jaksojen esiintymistiheyden ja vakavuuden vähenemistä.

Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta keskushermostotutkimuksen labiabiliteettiasteikon (CNS-LS) pistemäärässä 30. päivänä

CNS-LS oli seitsemän kohdan itseläytetty kyselylomake, jonka osallistuja tai osallistujan hoitaja täytti ja joka tarjosi kvantitatiivisen mittauksen Pseudobulbar Affect (PBA) -episodien havaitusta esiintymistiheydestä ja vakavuudesta. Se koostui kahdesta ala-asteikosta, jotka mittasivat labiilia naurua (neljä kohtaa) ja labiilia itkua (kolme kohtaa). Jokainen kohde arvioitiin asteikolla 1 (ei koske koskaan) 5:een (pätee suurimman osan ajasta). Kokonaispistemäärä laskettiin niiden kohteiden arvojen summana, jotka johtivat pistemäärään 7 (ei oireita) 35:een (oireiden enimmäisvakavuus ja esiintymistiheys). Raportoidulle ajankohdalle luotiin yksi jatkuva muuttuja. Muutos CNS-LS:ssä laskettiin pistemääränä päivän 30 arvioinnista miinus CNS-LS-perusmitta. Negatiivinen muutos edusti CNS-LS-pisteiden laskua ajan mittaan lähtötilanteen arvioinnin jälkeen, mikä osoitti havaittua PBA-jaksojen esiintymistiheyden ja vakavuuden vähenemistä.

Keskimääräinen pseudobulbarvaikutelma (PBA) jaksojen määrä viikossa käynnin mukaan

PBA-jaksojen määrä oli tutkijan arvioima mitta, jossa osallistujan/osallistujan päiväsaikaan hoitajaa pyydettiin tunnistamaan, laskemaan ja muistamaan liioiteltua/hallitsematonta nauramista tai itkua edeltäneiden 7 päivän aikana (ennen käyntiä) lähtötilanteessa (päivä 1) , päivä 30 (käynti 1) ja päivä 90 (viimeinen käynti). Tämän kysymyksen vastausluokat olivat: 0, 1-2, 3-5, 6-10, >10. Osallistujien alkuperäiset vastaukset muunnettiin PBA-jaksojen jatkuvan määrän arvioimiseksi ottamalla alkuperäisten vastealueiden keskipiste ja kertomalla tämä arvo seitsemällä. Tiedot esitetään keskimääräisenä PBA-määränä viikossa.

Prosenttiosuus osallistujista, joilla on PBA-remission

PBA-remissio määriteltiin osallistujiksi, joilla yksi tai useampi jakso ilmoitettiin lähtötilanteen (päivä 1) käynnillä ja nolla episodia ilmoitettiin päivänä 30 (käynti 1) tai päivänä 90 (viimeinen käynti). Tiedot raportoidaan prosentteina osallistujista, joilla ei ole raportoitu jaksoja edellisten 7 päivän aikana (ennen käyntiä) päivänä 30 (käynti 1) ja päivänä 90 (viimeinen käynti).

Prosenttimuutos lähtötasosta PBA-jaksojen määrässä viikossa

Muutos PBA:n lähtötasosta mitattiin käyttämällä Mixed Effects Poisson -regressiomallia (mukautettu sukupuolen ja iän mukaan [≤ 65 vuotta]).

Prosenttiosuus osallistujista, joiden PBA-jaksojen määrä väheni ≥ 50 % viikossa

Tiedot ilmoitetaan niiden osallistujien prosenttiosuutena, joiden PBA-jaksojen määrä väheni ≥ 50 % viikossa.

Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden PBA-jaksojen määrä väheni ≥ 75 % viikossa

Tiedot ilmoitetaan niiden osallistujien prosenttiosuutena, joiden PBA-jaksojen määrä väheni ≥ 75 %/viikko.

Keskimääräinen muutos perustasosta elämänlaadun visuaalisen analogisen asteikon (QOL-VAS) pisteissä 90. päivänä

QOL-VAS, osallistujan raportoima elämänlaatuasteikko (QOL), käytettiin mittaamaan PBA-jaksojen vaikutusta osallistujan elämänlaatuun edellisten 7 päivän aikana (ennen käyntiä) lähtötasolla (päivä 1) ja päivänä 90 (lopullinen). vierailla). Arviointi suoritettiin siten, että osallistuja laittoi arvosanan vaakaviivalle, joka ulottuu 0:sta "ei (vaikuttaa) ollenkaan" 10:een "merkittävästi (vaikutettu)". Osallistujan arvosana mitattiin ja tallennettiin joka ajankohtana. QOL-VAS-pistemäärän muutos lähtötasosta 90. päivän käyntiin, joka määritellään päivän 90 pistemääränä miinus peruspistemäärä, analysoitiin. Tiedot raportoidaan keskimääräisinä QOL-VAS-pisteinä; positiivinen muutos pisteissä edusti osallistujan elämänlaadun paranemista.

Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliininen globaali impressiomuutos (CGI-C) pisteet 90. päivänä

CGI-C, tutkijan arvioima asteikko, käytettiin mittaamaan kokonaishoitovastetta. CGI-C, 7-pisteinen (1-7) asteikko arvioitiin seuraavasti: erittäin paljon parantunut, paljon parantunut, vähän parantunut, ei muutosta, vähän huonompi, paljon huonompi tai erittäin paljon huonompi. Tiedot esitetään prosentteina osallistujista, joilla on CGI-C-pisteet 90. päivänä. Pyöristyksen vuoksi prosenttimäärät eivät saa olla 100,0. Prosenttiosuudet käyttävät nimittäjänä niiden osallistujien määrää, joiden tiedot eivät ole puuttuneet.

Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on potilaan globaali impressiomuutos (PGI-C) pisteet 90. päivänä

PGI-C, osallistujan/osallistujan hoitajan arvioima asteikko, käytettiin mittaamaan osallistujan kokonaishoitovastetta. PGI-C, 7-pisteinen (1-7) asteikko arvioitiin seuraavasti: erittäin paljon parantunut, paljon parantunut, parantunut minimaalisesti, ei muutosta, vähän huonompi, paljon huonompi tai erittäin paljon huonompi. Tiedot esitetään prosentteina osallistujista, joilla on PGI-C-pisteet 90. päivänä. Pyöristyksen vuoksi prosenttimäärät eivät saa olla 100,0. Prosenttiosuudet käyttävät nimittäjänä niiden osallistujien määrää, joiden tiedot eivät ole puuttuneet.

Hoitotyytyväisyystutkimuksen osallistuneiden prosenttiosuus

Hoitotyytyväisyyskysely oli 5 pisteen yhden kysymyksen kysely, jonka toimipisteen henkilökunta antoi osallistujalle/osallistujan omaishoitajalle. Osallistujia pyydettiin arvioimaan vastauksensa hoitotyytyväisyyteen seuraavasti: erittäin tyytymätön, jokseenkin tyytymätön, ei tyytyväinen tai tyytymätön, jokseenkin tyytyväinen ja erittäin tyytyväinen. Tiedot esitetään prosenttiosuutena osallistujista, jotka olivat tyytyväisiä hoitoon päivänä 90. Pyöristyksen vuoksi prosenttimäärät eivät saa olla 100,0. Prosenttiosuudet käyttävät nimittäjänä niiden osallistujien määrää, joiden tiedot eivät ole puuttuneet.

Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)

AE (määritelty mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajalla, joka liittyy ajallisesti lääkkeen käyttöön, riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyväksi lääkkeeseen) ja SAE (määritelty epätoivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka millä tahansa annoksella johti kuolemaan , oli hengenvaarallinen [eli osallistujalla oli välitön kuolemanvaara AE:n vuoksi, kun se tapahtui; tämä ei sisältänyt tapahtumaa, joka olisi voinut aiheuttaa kuoleman, jos se olisi tapahtunut vakavammassa muodossa tai sen olisi annettu jatkua] , jotka vaativat sairaalahoitoa tai pitkittyneet olemassa olevaa sairaalahoitoa, johtivat pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen tai olivat synnynnäisenä poikkeamana/sikiövauriona (tutkimuslääkkeelle altistetun osallistujan lapsella), arvioitiin tutkimuksen aikana.