Veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van Nuedexta bij de behandeling van Pseudobulbar Affect (PBA) (PRISM II)

Ander: Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Eenarmige, open-label dosering met Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Geneesmiddel: Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Eenarmige, open-label dosering met Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Andere namen:

• Nuedexta

Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in Center for Neurologic Study-Lability Scale (CNS-LS) Score op dag 90

De CNS-LS was een zelf in te vullen vragenlijst met zeven items, ingevuld door de deelnemer of de verzorger van de deelnemer, die een kwantitatieve maat gaf voor de waargenomen frequentie en ernst van Pseudobulbar Affect (PBA)-episodes. Het bestond uit twee subschalen die labiel lachen (vier items) en labiel huilen (drie items) meten. Elk item werd beoordeeld op een schaal van 1 (nooit van toepassing) tot 5 (meestal van toepassing). De totale score werd berekend als de som van de itemwaarden die resulteerden in een score variërend van 7 (geen symptomen) tot 35 (maximale ernst en frequentie van symptomen). Er is een enkele continue variabele gemaakt voor het gerapporteerde tijdstip. De verandering in CNS-LS werd berekend als de score van de Dag 90-beoordeling minus de Baseline CNS-LS-meting. Een negatieve verandering vertegenwoordigde een afname van de CZS-LS-score in de loop van de tijd na de basislijnbeoordeling, wat wijst op een waargenomen afname in frequentie en ernst van PBA-episodes.

Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in Center for Neurologic Study-Lability Scale (CNS-LS) Score op dag 30

De CNS-LS was een zelf in te vullen vragenlijst met zeven items, ingevuld door de deelnemer of de verzorger van de deelnemer, die een kwantitatieve maat gaf voor de waargenomen frequentie en ernst van Pseudobulbar Affect (PBA)-episodes. Het bestond uit twee subschalen die labiel lachen (vier items) en labiel huilen (drie items) meten. Elk item werd beoordeeld op een schaal van 1 (nooit van toepassing) tot 5 (meestal van toepassing). De totale score werd berekend als de som van de itemwaarden die resulteerden in een score variërend van 7 (geen symptomen) tot 35 (maximale ernst en frequentie van symptomen). Er is een enkele continue variabele gemaakt voor het gerapporteerde tijdstip. De verandering in CNS-LS werd berekend als de score van de beoordeling op dag 30 min de baseline CNS-LS-meting. Een negatieve verandering vertegenwoordigde een afname van de CZS-LS-score in de loop van de tijd na de basislijnbeoordeling, wat wijst op een waargenomen afname in frequentie en ernst van PBA-episodes.

Gemiddeld aantal afleveringen van Pseudobulbar Affect (PBA) per week per bezoek

Het aantal PBA-episoden was een door de onderzoeker beoordeelde meting waarbij de deelnemer/de verzorger overdag werd gevraagd om het totale aantal afleveringen van overdreven/onbeheersbaar lachen of huilen in de afgelopen 7 dagen (voorafgaand aan het bezoek) te identificeren, te tellen en op te roepen bij baseline (dag 1). , Dag 30 (Bezoek 1) en Dag 90 (Laatste bezoek). De antwoordcategorieën voor deze vraag waren: 0, 1-2, 3-5, 6-10, >10. De oorspronkelijke reacties van deelnemers werden geconverteerd om het continue aantal PBA-episodes te schatten door het middelpunt van de oorspronkelijke responsbereiken te nemen en die waarde met 7 te vermenigvuldigen. Gegevens worden gepresenteerd als gemiddelde PBA-telling per week.

Percentage deelnemers met PBA-remissie

PBA-remissie werd gedefinieerd als deelnemers met een of meer episoden gemeld bij het basisbezoek (dag 1) en nul episoden gemeld op dag 30 (bezoek 1) of dag 90 (laatste bezoek). Gegevens worden gerapporteerd als percentage deelnemers zonder gerapporteerde episodes in de afgelopen 7 dagen (voorafgaand aan het bezoek) op dag 30 (bezoek 1) en dag 90 (laatste bezoek).

Percentage verandering ten opzichte van baseline in aantal PBA-afleveringen per week

De verandering ten opzichte van het baseline PBA-percentage werd gemeten met behulp van het Mixed Effects Poisson-regressiemodel (gecorrigeerd voor geslacht en leeftijd [≤ 65 jaar]).

Percentage deelnemers met ≥ 50% vermindering van het aantal PBA-afleveringen per week

Gegevens worden gerapporteerd als het percentage deelnemers met ≥ 50% vermindering in het aantal PBA-episoden/week.

Percentage deelnemers met ≥ 75% vermindering van het aantal PBA-afleveringen per week

Gegevens worden gerapporteerd als het percentage deelnemers met ≥ 75% vermindering in het aantal PBA-episoden/week.

Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de score van de visuele analoge schaal voor kwaliteit van leven (QOL-VAS) op dag 90

De QOL-VAS, een door een deelnemer gerapporteerde schaal van kwaliteit van leven (QOL), werd gebruikt om de impact van PBA-episodes op de kwaliteit van leven van de deelnemer te meten gedurende de voorgaande 7 dagen (voorafgaand aan het bezoek) op baseline (dag 1) en dag 90 (finale). bezoek). De beoordeling werd voltooid doordat een deelnemer een markering plaatste op een horizontale lijn die loopt van 0 "helemaal niet (getroffen)" tot 10 "aanzienlijk (getroffen)". Het cijfer van de deelnemer werd op elk tijdstip gemeten en geregistreerd. De verandering in QOL-VAS-score vanaf de basislijn tot het bezoek op dag 90, gedefinieerd als de dag 90-score min de basislijnscore, werd geanalyseerd. Gegevens worden gerapporteerd als gemiddelde QOL-VAS-score; een positieve verandering in score vertegenwoordigde een toename van de kwaliteit van leven van de deelnemer.

Percentage deelnemers met Clinical Global Impression-Change (CGI-C)-score op dag 90

CGI-C, een door de onderzoeker beoordeelde schaal, werd gebruikt om de algehele respons op de behandeling te meten. CGI-C, een 7-punts (1-7) schaal werd beoordeeld als: zeer veel verbeterd, veel verbeterd, minimaal verbeterd, geen verandering, minimaal slechter, veel slechter of heel veel slechter. Gegevens worden gepresenteerd als percentage deelnemers met CGI-C-score op dag 90. Percentages binnen een maat kunnen vanwege afrondingen niet optellen tot 100,0. Percentages gebruiken het aantal deelnemers met niet-ontbrekende gegevens als noemer.

Percentage deelnemers met Global Impression-Change (PGI-C)-score van de patiënt op dag 90

PGI-C, een door een deelnemer/deelnemer beoordeelde schaal door een verzorger, werd gebruikt om de algehele behandelingsrespons van de deelnemer te meten. PGI-C, een 7-punts (1-7) schaal werd beoordeeld als: zeer veel verbeterd, veel verbeterd, minimaal verbeterd, geen verandering, minimaal slechter, veel slechter of heel veel slechter. Gegevens worden gepresenteerd als percentage deelnemers met PGI-C-score op dag 90. Percentages binnen een maat kunnen vanwege afrondingen niet optellen tot 100,0. Percentages gebruiken het aantal deelnemers met niet-ontbrekende gegevens als noemer.

Percentage deelnemers met tevredenheidsenquête over behandeling

De tevredenheidsenquête over de behandeling was een vijfpuntsenquête met één enkele vraag die door het locatiepersoneel werd afgenomen bij de deelnemer/verzorger van de deelnemer. Deelnemers werd gevraagd om hun reactie op tevredenheid over de behandeling te beoordelen als: zeer ontevreden, enigszins ontevreden, noch tevreden noch ontevreden, enigszins tevreden en zeer tevreden. Gegevens worden gepresenteerd als percentage deelnemers met behandelingstevredenheid op dag 90. Percentages binnen een maat kunnen vanwege afrondingen niet optellen tot 100,0. Percentages gebruiken het aantal deelnemers met niet-ontbrekende gegevens als noemer.

Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)

AE's (gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van een geneesmiddel, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan het geneesmiddel) en SAE's (gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat bij welke dosis dan ook de dood tot gevolg had , levensbedreigend was [d.w.z. de deelnemer liep onmiddellijk het risico te overlijden door de AE ​​toen deze zich voordeed; dit omvatte niet een gebeurtenis die, als deze in een ernstigere vorm had plaatsgevonden of had mogen voortduren, de dood zou hebben veroorzaakt] ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname nodig was, resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, of werd beoordeeld als een aangeboren afwijking/geboorteafwijking (bij het kind van een deelnemer die werd blootgesteld aan het onderzoeksgeneesmiddel).