Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność preparatu Nuedexta w leczeniu afektu rzekomobulbarowego (PBA) (PRISM II)

Inny: Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Jednoramienne, otwarte dawkowanie Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Lek: Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Jednoramienne, otwarte dawkowanie z Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Inne nazwy:

• Nuedexta

Średnia zmiana od wartości początkowej w wyniku Center for Neurologic Study-Lability Scale (CNS-LS) w dniu 90

CNS-LS był siedmiopunktowym, samodzielnie wypełnianym kwestionariuszem, wypełnianym przez uczestnika lub opiekuna uczestnika, który zapewniał ilościową miarę postrzeganej częstotliwości i nasilenia epizodów afektu rzekomobulbarowego (PBA). Składała się ona z dwóch podskal mierzących chwiejny śmiech (cztery pozycje) i chwiejny płacz (trzy pozycje). Każda pozycja została oceniona w skali od 1 (stosuje się nigdy) do 5 (stosuje się przez większość czasu). Całkowity wynik obliczono jako sumę wartości pozycji, które dały wynik w zakresie od 7 (brak objawów) do 35 (maksymalne nasilenie i częstotliwość objawów). Dla zgłoszonego punktu czasowego utworzono pojedynczą zmienną ciągłą. Zmianę w CNS-LS obliczono jako wynik z oceny w dniu 90 pomniejszonej o pomiar CNS-LS linii bazowej. Zmiana ujemna oznaczała spadek wyniku CNS-LS w czasie po ocenie wyjściowej, co wskazuje na postrzegane zmniejszenie częstości i ciężkości epizodów PBA.

Średnia zmiana od wartości początkowej w wyniku Center for Neurologic Study-Lability Scale (CNS-LS) w dniu 30

CNS-LS był siedmiopunktowym, samodzielnie wypełnianym kwestionariuszem, wypełnianym przez uczestnika lub opiekuna uczestnika, który zapewniał ilościową miarę postrzeganej częstotliwości i nasilenia epizodów afektu rzekomobulbarowego (PBA). Składała się ona z dwóch podskal mierzących chwiejny śmiech (cztery pozycje) i chwiejny płacz (trzy pozycje). Każda pozycja została oceniona w skali od 1 (stosuje się nigdy) do 5 (stosuje się przez większość czasu). Całkowity wynik obliczono jako sumę wartości pozycji, które dały wynik w zakresie od 7 (brak objawów) do 35 (maksymalne nasilenie i częstotliwość objawów). Dla zgłoszonego punktu czasowego utworzono pojedynczą zmienną ciągłą. Zmianę w CNS-LS obliczono jako wynik z oceny w dniu 30 pomniejszony o miary CNS-LS linii bazowej. Zmiana ujemna oznaczała spadek wyniku CNS-LS w czasie po ocenie wyjściowej, co wskazuje na postrzegane zmniejszenie częstości i ciężkości epizodów PBA.

Średnia liczba epizodów afektu rzekomobulwowego (PBA) na tydzień według wizyt

Liczba epizodów PBA była miarą ocenioną przez badacza, w której dzienny opiekun uczestnika/uczestnika został poproszony o zidentyfikowanie, policzenie i przypomnienie sobie wszystkich epizodów przesadnego/niekontrolowanego śmiechu lub płaczu w ciągu ostatnich 7 dni (przed wizytą) na linii bazowej (Dzień 1) , Dzień 30 (wizyta 1) i dzień 90 (wizyta końcowa). Kategorie odpowiedzi dla tego pytania były następujące: 0, 1-2, 3-5, 6-10, >10. Oryginalne odpowiedzi uczestników zostały przekonwertowane w celu oszacowania ciągłej liczby epizodów PBA, biorąc punkt środkowy pierwotnych zakresów odpowiedzi i mnożąc tę ​​wartość przez 7. Dane przedstawiono jako średnią liczbę PBA na tydzień.

Odsetek uczestników z remisją PBA

Remisję PBA zdefiniowano jako uczestników z jednym lub większą liczbą epizodów zgłoszonych podczas wizyty wyjściowej (dzień 1) i zerowymi epizodami zgłoszonymi w dniu 30 (wizyta 1) lub w dniu 90 (wizyta końcowa). Dane przedstawiono jako odsetek uczestników bez zgłoszonych epizodów w ciągu ostatnich 7 dni (przed wizytą) w dniu 30 (wizyta 1) i dniu 90 (wizyta końcowa).

Zmiana procentowa w stosunku do linii bazowej w liczbie odcinków PBA na tydzień

Zmianę w stosunku do początkowego wskaźnika PBA mierzono za pomocą modelu regresji Poissona o mieszanych efektach (dostosowany do płci i wieku [≤ 65 lat]).

Odsetek uczestników z ≥ 50% redukcją liczby odcinków PBA na tydzień

Dane przedstawiono jako odsetek uczestników z ≥ 50% zmniejszeniem liczby epizodów PBA/tydzień.

Odsetek uczestników z ≥ 75% redukcją liczby epizodów PBA na tydzień

Dane przedstawiono jako odsetek uczestników ze zmniejszeniem liczby epizodów PBA o ≥ 75%/tydzień.

Średnia zmiana wyniku jakości życia w wizualnej skali analogowej (QOL-VAS) w dniu 90. w porównaniu z wartością wyjściową

QOL-VAS, skala jakości życia (QOL) zgłoszona przez uczestnika, została wykorzystana do pomiaru wpływu epizodów PBA na QOL uczestnika w ciągu ostatnich 7 dni (przed wizytą) w punkcie wyjściowym (dzień 1.) odwiedzać). Ocenę uzupełniał uczestnik, umieszczając znak na poziomej linii, która rozciąga się od 0 „w ogóle nie (dotyczy)” do 10 „znacząco (dotyczy)”. Znak uczestnika był mierzony i zapisywany w każdym punkcie czasowym. Przeanalizowano zmianę wyniku QOL-VAS od wizyty początkowej do wizyty w dniu 90, zdefiniowaną jako wynik w dniu 90 minus wynik wyjściowy. Dane przedstawiono jako średni wynik QOL-VAS; pozytywna zmiana wyniku oznaczała wzrost jakości życia uczestnika.

Odsetek uczestników z wynikiem zmiany ogólnego wrażenia klinicznego (CGI-C) w dniu 90

Do pomiaru ogólnej odpowiedzi na leczenie zastosowano skalę ocenianą przez badacza CGI-C. CGI-C, 7-punktowa (1-7) skala została oceniona jako: bardzo dużo lepiej, dużo lepiej, minimalnie lepiej, brak zmian, minimalnie gorzej, dużo gorzej lub bardzo dużo gorzej. Dane przedstawiono jako odsetek uczestników z wynikiem CGI-C w dniu 90. Procenty w ramach miary mogą nie sumować się do 100,0 ze względu na zaokrąglenia. Procenty wykorzystują liczbę uczestników z niebrakującymi danymi jako mianownik.

Odsetek uczestników z wynikiem globalnej zmiany wrażenia (PGI-C) pacjenta w dniu 90

PGI-C, skala oceniana przez uczestnika/opiekuna, została wykorzystana do pomiaru ogólnej odpowiedzi na leczenie uczestnika. PGI-C w 7-stopniowej skali (1-7) oceniono jako: bardzo dużo lepiej, dużo lepiej, minimalnie lepiej, brak zmian, minimalnie gorzej, dużo gorzej, bardzo dużo gorzej. Dane przedstawiono jako odsetek uczestników z wynikiem PGI-C w dniu 90. Procenty w ramach miary mogą nie sumować się do 100,0 ze względu na zaokrąglenia. Procenty wykorzystują liczbę uczestników z niebrakującymi danymi jako mianownik.

Odsetek uczestników z ankietą satysfakcji z leczenia

Ankieta dotycząca zadowolenia z leczenia składała się z 5-punktowych pojedynczych pytań, które były przeprowadzane przez personel ośrodka dla uczestnika/opiekuna uczestnika. Uczestnicy zostali poproszeni o ocenę swojej reakcji na satysfakcję z leczenia jako: bardzo niezadowolony, raczej niezadowolony, ani zadowolony, ani niezadowolony, raczej zadowolony i bardzo zadowolony. Dane przedstawiono jako odsetek uczestników z zadowoleniem z leczenia w dniu 90. Procenty w ramach miary mogą nie sumować się do 100,0 ze względu na zaokrąglenia. Procenty wykorzystują liczbę uczestników z niebrakującymi danymi jako mianownik.

Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)

AE (zdefiniowane jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z produktem leczniczym) oraz SAE (zdefiniowane jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spowodowało śmierć , zagrażał życiu [tj. uczestnikowi groziło bezpośrednie ryzyko zgonu z powodu zdarzenia niepożądanego w momencie jego wystąpienia; nie obejmuje to zdarzenia, które, gdyby wystąpiło w cięższej postaci lub gdyby pozwolono mu na kontynuację, mogłoby spowodować śmierć] , wymagały hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkowały trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niezdolnością do pracy lub były wadą wrodzoną/wadą wrodzoną (u dziecka uczestnika, który był narażony na badany lek) zostały ocenione podczas badania.