Seguridad, Tolerabilidad y Eficacia de Nuedexta en el Tratamiento del Afecto Pseudobulbar (PBA) (PRISM II)

Otro: Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Dosificación de etiqueta abierta de brazo único con Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Droga: Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Dosificación de brazo único, de etiqueta abierta con Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Otros nombres:

• Nuedexta

Cambio medio desde el inicio en el Center for Neurologic Study-Lability Scale (CNS-LS) Puntuación en el día 90

El CNS-LS era un cuestionario autoadministrado de siete ítems, completado por el participante o el cuidador del participante que proporcionaba una medida cuantitativa de la frecuencia percibida y la gravedad de los episodios de Pseudobulbar Affect (PBA). Consistía en dos subescalas que medían la risa lábil (cuatro ítems) y el llanto lábil (tres ítems). Cada ítem se calificó en una escala de 1 (nunca se aplica) a 5 (se aplica la mayor parte del tiempo). La puntuación total se calculó como la suma de los valores de los ítems que dieron como resultado una puntuación que oscilaba entre 7 (sin síntomas) y 35 (máxima gravedad y frecuencia de los síntomas). Se creó una sola variable continua para el punto de tiempo informado. El cambio en CNS-LS se calculó como la puntuación de la evaluación del día 90 menos la medida inicial de CNS-LS. Un cambio negativo representó una disminución en la puntuación de CNS-LS a lo largo del tiempo después de la evaluación inicial, lo que indica una disminución percibida en la frecuencia y gravedad de los episodios de PBA.

Cambio medio desde el inicio en el Center for Neurologic Study-Lability Scale (CNS-LS) Puntuación en el día 30

El CNS-LS era un cuestionario autoadministrado de siete ítems, completado por el participante o el cuidador del participante que proporcionaba una medida cuantitativa de la frecuencia percibida y la gravedad de los episodios de Pseudobulbar Affect (PBA). Consistía en dos subescalas que medían la risa lábil (cuatro ítems) y el llanto lábil (tres ítems). Cada ítem se calificó en una escala de 1 (nunca se aplica) a 5 (se aplica la mayor parte del tiempo). La puntuación total se calculó como la suma de los valores de los ítems que dieron como resultado una puntuación que oscilaba entre 7 (sin síntomas) y 35 (máxima gravedad y frecuencia de los síntomas). Se creó una sola variable continua para el punto de tiempo informado. El cambio en CNS-LS se calculó como la puntuación de la evaluación del día 30 menos la medida inicial de CNS-LS. Un cambio negativo representó una disminución en la puntuación de CNS-LS a lo largo del tiempo después de la evaluación inicial, lo que indica una disminución percibida en la frecuencia y gravedad de los episodios de PBA.

Recuento medio de episodios de efecto pseudobulbar (PBA) por semana por visita

El recuento de episodios de PBA fue una medida evaluada por el investigador en la que se pidió al participante/cuidador diurno del participante que identificara, contara y recordara el total de episodios de risa o llanto exagerados/incontrolables durante los 7 días anteriores (antes de la visita) al inicio (día 1) , Día 30 (Visita 1), y Día 90 (Visita final). Las categorías de respuesta para esta pregunta fueron: 0, 1-2, 3-5, 6-10, >10. Las respuestas originales de los participantes se convirtieron para estimar el número continuo de episodios de PBA tomando el punto medio de los rangos de respuesta originales y multiplicando ese valor por 7. Los datos se presentan como recuento medio de PBA por semana.

Porcentaje de participantes con remisión de PBA

La remisión de PBA se definió como participantes con uno o más episodios informados en la visita inicial (día 1) y cero episodios informados en el día 30 (visita 1) o el día 90 (visita final). Los datos se informan como porcentaje de participantes sin episodios informados durante los 7 días anteriores (antes de la visita) en el día 30 (visita 1) y el día 90 (visita final).

Cambio porcentual desde el inicio en el recuento de episodios de PBA por semana

El cambio con respecto a la tasa de PBA inicial se midió mediante el modelo de regresión de Poisson de efectos mixtos (ajustado por sexo y edad [≤ 65 años]).

Porcentaje de participantes con ≥ 50 % de reducción en el recuento de episodios de PBA por semana

Los datos se informan como el porcentaje de participantes con una reducción de ≥ 50 % en el recuento de episodios de PBA por semana.

Porcentaje de participantes con ≥ 75 % de reducción en el recuento de episodios de PBA por semana

Los datos se informan como el porcentaje de participantes con una reducción de ≥ 75 % en el recuento de episodios de PBA por semana.

Cambio medio desde el inicio en la puntuación de la escala analógica visual de calidad de vida (QOL-VAS) en el día 90

La QOL-VAS, una escala de calidad de vida (QOL) informada por el participante, se usó para medir el impacto de los episodios de PBA en la QOL del participante durante los 7 días anteriores (antes de la visita) al inicio (día 1) y el día 90 (día final). visita). La evaluación fue completada por un participante que colocó una marca en una línea horizontal que se extiende desde 0 "no (afectado) en absoluto" hasta 10 "significativamente (afectado)". La marca del participante se midió y registró en cada punto de tiempo. Se analizó el cambio en la puntuación QOL-VAS desde el inicio hasta la visita del día 90, definida como la puntuación del día 90 menos la puntuación inicial. Los datos se informan como puntuación media de QOL-VAS; un cambio positivo en la puntuación representó un aumento en la calidad de vida de los participantes.

Porcentaje de participantes con puntuación de cambio de impresión clínica global (CGI-C) en el día 90

CGI-C, una escala evaluada por el investigador, se utilizó para medir la respuesta general al tratamiento. CGI-C, una escala de 7 puntos (1-7) se calificó como: muy mejorado, mejorado mucho, mejorado mínimamente, sin cambios, mínimamente peor, mucho peor o mucho peor. Los datos se presentan como porcentaje de participantes con puntuación CGI-C en el día 90. Los porcentajes dentro de una medida pueden no sumar 100,0 debido al redondeo. Los porcentajes utilizan el recuento de participantes con datos no faltantes como denominador.

Porcentaje de participantes con puntuación de cambio de impresión global del paciente (PGI-C) en el día 90

Se utilizó PGI-C, una escala evaluada por el cuidador del participante/participante para medir la respuesta general al tratamiento del participante. PGI-C, una escala de 7 puntos (1-7) se calificó como: muy mejorado, mejorado mucho, mejorado mínimamente, sin cambios, mínimamente peor, mucho peor o mucho peor. Los datos se presentan como porcentaje de participantes con puntuación PGI-C en el día 90. Los porcentajes dentro de una medida pueden no sumar 100,0 debido al redondeo. Los porcentajes utilizan el recuento de participantes con datos no faltantes como denominador.

Porcentaje de participantes con encuesta de satisfacción con el tratamiento

La encuesta de satisfacción con el tratamiento fue una encuesta de una sola pregunta de 5 puntos que fue administrada por el personal del sitio al participante/cuidador del participante. Se pidió a los participantes que calificaran su respuesta a la satisfacción con el tratamiento como: muy insatisfecho, algo insatisfecho, ni satisfecho ni insatisfecho, algo satisfecho y muy satisfecho. Los datos se presentan como porcentaje de participantes con satisfacción con el tratamiento en el día 90. Los porcentajes dentro de una medida pueden no sumar 100,0 debido al redondeo. Los porcentajes utilizan el recuento de participantes con datos no faltantes como denominador.

Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)

AA (definido como cualquier evento médico adverso en un participante de la investigación clínica, asociado temporalmente con el uso de un medicamento, ya sea que se considere relacionado con el medicamento o no) y SAE (definido como cualquier evento médico adverso que a cualquier dosis resultó en la muerte , era potencialmente mortal [es decir, el participante estaba en riesgo inmediato de muerte por el EA cuando ocurrió; esto no incluía un evento que, si hubiera ocurrido en una forma más grave o se hubiera permitido que continuara, podría haber causado la muerte] , requirió hospitalización como paciente hospitalizado o la prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, o fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento (en el hijo de un participante que estuvo expuesto al fármaco del estudio) se evaluaron durante el estudio.