Bezpečnost, snášenlivost a účinnost přípravku Nuedexta při léčbě pseudobulbárního afektu (PBA) (PRISM II)

Jiný: Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Jednoramenné, otevřené dávkování s Nuedextou (DM 20 mg/Q 10 mg)

Lék: Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Jednoramenné, otevřené dávkování s Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Ostatní jména:

• Nuedexta

Průměrná změna od výchozí hodnoty ve skóre Centra pro neurologickou studii-stupnici lability (CNS-LS) v den 90

CNS-LS byl sedmipoložkový, samostatně podávaný dotazník, vyplněný účastníkem nebo pečovatelem účastníka, který poskytoval kvantitativní měření vnímané frekvence a závažnosti epizod pseudobulbárního afektu (PBA). Skládal se ze dvou subškál měřících labilní smích (čtyři položky) a labilní pláč (tři položky). Každá položka byla hodnocena na stupnici od 1 (neplatí nikdy) do 5 (platí většinou). Celkové skóre bylo vypočteno jako součet hodnot položek, které vedlo ke skóre v rozmezí od 7 (žádné symptomy) do 35 (maximální závažnost symptomů a frekvence). Pro vykazovaný časový bod byla vytvořena jedna spojitá proměnná. Změna v CNS-LS byla vypočtena jako skóre z hodnocení 90. dne minus základní měření CNS-LS. Negativní změna představovala pokles skóre CNS-LS v průběhu času po základním hodnocení, což ukazuje na vnímaný pokles frekvence a závažnosti epizod PBA.

Průměrná změna od výchozí hodnoty ve skóre Centra pro neurologickou studii-Lability Scale (CNS-LS) v den 30

CNS-LS byl sedmipoložkový, samostatně podávaný dotazník, vyplněný účastníkem nebo pečovatelem účastníka, který poskytoval kvantitativní měření vnímané frekvence a závažnosti epizod pseudobulbárního afektu (PBA). Skládal se ze dvou subškál měřících labilní smích (čtyři položky) a labilní pláč (tři položky). Každá položka byla hodnocena na stupnici od 1 (neplatí nikdy) do 5 (platí většinou). Celkové skóre bylo vypočteno jako součet hodnot položek, které vedlo ke skóre v rozmezí od 7 (žádné symptomy) do 35 (maximální závažnost symptomů a frekvence). Pro vykazovaný časový bod byla vytvořena jedna spojitá proměnná. Změna v CNS-LS byla vypočtena jako skóre z hodnocení 30. dne minus základní měření CNS-LS. Negativní změna představovala pokles skóre CNS-LS v průběhu času po základním hodnocení, což ukazuje na vnímaný pokles frekvence a závažnosti epizod PBA.

Průměrný počet epizod pseudobulbárního afektu (PBA) za týden podle návštěvy

Počet epizod PBA byl vyšetřovatelem hodnocené opatření, ve kterém byl denní pečovatel účastníka/účastníka požádán, aby identifikoval, spočítal a vybavil si celkové epizody přehnaného/nekontrolovatelného smíchu nebo pláče za předchozích 7 dní (před návštěvou) na základní linii (den 1). , den 30 (návštěva 1) a den 90 (konečná návštěva). Kategorie odpovědí na tuto otázku byly: 0, 1-2, 3-5, 6-10, >10. Původní odpovědi od účastníků byly převedeny za účelem odhadu kontinuálního počtu epizod PBA tak, že se vzal střední bod původních rozsahů odpovědí a tato hodnota se vynásobila 7. Údaje jsou uvedeny jako průměrný počet PBA za týden.

Procento účastníků s remisí PBA

Remise PBA byla definována jako účastníci s jednou nebo více epizodami hlášenými při vstupní návštěvě (1. den) a nulovými epizodami hlášenými ve 30. dni (1. návštěva) nebo 90. dnu (konečná návštěva). Údaje jsou uváděny jako procento účastníků bez hlášených epizod během předchozích 7 dnů (před návštěvou) v den 30 (návštěva 1) a den 90 (konečná návštěva).

Procentuální změna od výchozího stavu v počtu epizod PBA za týden

Změna od výchozí hodnoty PBA byla měřena pomocí Poissonova regresního modelu se smíšenými účinky (upraveno podle pohlaví a věku [≤ 65 let]).

Procento účastníků s ≥ 50% snížením počtu epizod PBA za týden

Údaje jsou uváděny jako procento účastníků s ≥ 50% snížením počtu epizod PBA/týden.

Procento účastníků s ≥ 75% snížením počtu epizod PBA za týden

Údaje jsou uváděny jako procento účastníků s ≥ 75% snížením počtu epizod PBA/týden.

Průměrná změna od výchozí hodnoty ve skóre vizuální analogové stupnice kvality života (QOL-VAS) v den 90

QOL-VAS, škála kvality života (QOL), hlášená účastníkem, byla použita k měření dopadu epizod PBA na QOL účastníka za předchozích 7 dní (před návštěvou) ve výchozím stavu (1. den) a 90. dni (konečný). návštěva). Hodnocení bylo dokončeno tak, že účastník umístil na vodorovnou čáru značku, která sahá od 0 „vůbec ne (ovlivněno)“ do 10 „výrazně (ovlivněno)“. Známka účastníka byla změřena a zaznamenána v každém časovém bodě. Byla analyzována změna skóre QOL-VAS od výchozí hodnoty do návštěvy 90. den, definovaná jako skóre 90. dne minus skóre výchozí hodnoty. Data jsou uvedena jako průměrné skóre QOL-VAS; pozitivní změna skóre představovala zvýšení kvality života účastníka.

Procento účastníků se skóre klinické změny globálního dojmu (CGI-C) v den 90

K měření celkové léčebné odpovědi byla použita CGI-C, škála hodnocená vyšetřovatelem. CGI-C, 7bodová (1-7) škála byla hodnocena jako: velmi zlepšené, hodně zlepšené, minimálně zlepšené, žádná změna, minimálně horší, mnohem horší nebo velmi mnohem horší. Data jsou prezentována jako procento účastníků se skóre CGI-C v den 90. Součet procent v rámci opatření nemusí být 100,0 kvůli zaokrouhlování. Procenta používají jako jmenovatel počet účastníků s chybějícími údaji.

Procento účastníků s pacientem se skóre změny globálního dojmu (PGI-C) v den 90

K měření celkové odpovědi účastníka na léčbu byla použita PGI-C, škála účastníka/účastníka hodnocená pečovatelem. PGI-C, 7bodová (1-7) škála byla hodnocena jako: velmi zlepšené, hodně zlepšené, minimálně zlepšené, žádná změna, minimálně horší, mnohem horší nebo velmi mnohem horší. Údaje jsou uvedeny jako procento účastníků se skóre PGI-C v den 90. Součet procent v rámci opatření nemusí být 100,0 kvůli zaokrouhlování. Procenta používají jako jmenovatel počet účastníků s chybějícími údaji.

Procento účastníků s průzkumem spokojenosti s léčbou

Průzkum spokojenosti s léčbou byl pětibodový průzkum s jedinou otázkou, který byl zadán pracovníky pracoviště pečovateli účastníka/účastníka. Účastníci byli požádáni, aby ohodnotili svou odpověď na spokojenost s léčbou jako: velmi nespokojeni, poněkud nespokojeni, ani spokojeni, ani nespokojeni, poněkud spokojeni a velmi spokojeni. Data jsou prezentována jako procento účastníků se spokojeností s léčbou v den 90. Součet procent v rámci opatření nemusí být 100,0 kvůli zaokrouhlování. Procenta používají jako jmenovatel počet účastníků s chybějícími údaji.

Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)

NÚ (definované jako jakákoli nežádoucí zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, dočasně spojená s užíváním léčivého přípravku, bez ohledu na to, zda souvisejí s léčivým přípravkem, či nikoli) a SAE (definovaná jako jakákoli nežádoucí lékařská událost, která při jakékoli dávce vedla k úmrtí , byl život ohrožující [tj. účastník byl bezprostředně ohrožen úmrtím na AE, jak k němu došlo; to nezahrnovalo událost, která by mohla způsobit smrt, pokud by k ní došlo v závažnější formě nebo by mohla pokračovat] , vyžadovaly hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedly k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti, nebo byly jako vrozená anomálie/vrozená vada (u dítěte účastníka, který byl vystaven zkoumanému léku), hodnoceny během studie.