Sécurité, tolérabilité et efficacité de Nuedexta dans le traitement de l'affect pseudobulbaire (PBA) (PRISM II)

Autre: Nuedexta (DM 20 mg/T 10 mg)

Bras unique, Dosage ouvert avec Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Médicament: Nuedexta (DM 20 mg/T 10 mg)

Bras unique, Dosage ouvert avec Nuedexta (DM 20 mg/Q 10 mg)

Autres noms:

• Nuedexta

Changement moyen par rapport au départ du score du Center for Neurologic Study-Lability Scale (CNS-LS) au jour 90

Le CNS-LS était un questionnaire auto-administré en sept points, rempli par le participant ou le soignant du participant, qui fournissait une mesure quantitative de la fréquence et de la gravité perçues des épisodes d'affect pseudobulbaire (PBA). Elle se composait de deux sous-échelles mesurant le rire labile (quatre items) et les pleurs labiles (trois items). Chaque item a été évalué sur une échelle de 1 (ne s'applique jamais) à 5 (s'applique la plupart du temps). Le score total a été calculé comme la somme des valeurs des items qui ont donné un score allant de 7 (aucun symptôme) à 35 (sévérité et fréquence maximales des symptômes). Une seule variable continue a été créée pour le point temporel rapporté. Le changement de CNS-LS a été calculé comme le score de l'évaluation du jour 90 moins la mesure CNS-LS de base. Un changement négatif représentait une diminution du score CNS-LS au fil du temps après l'évaluation de base indiquant une diminution perçue de la fréquence et de la gravité des épisodes PBA.

Changement moyen par rapport au départ du score du Center for Neurologic Study-Lability Scale (CNS-LS) au jour 30

Le CNS-LS était un questionnaire auto-administré en sept points, rempli par le participant ou le soignant du participant, qui fournissait une mesure quantitative de la fréquence et de la gravité perçues des épisodes d'affect pseudobulbaire (PBA). Elle se composait de deux sous-échelles mesurant le rire labile (quatre items) et les pleurs labiles (trois items). Chaque item a été évalué sur une échelle de 1 (ne s'applique jamais) à 5 (s'applique la plupart du temps). Le score total a été calculé comme la somme des valeurs des items qui ont donné un score allant de 7 (aucun symptôme) à 35 (sévérité et fréquence maximales des symptômes). Une seule variable continue a été créée pour le point temporel rapporté. Le changement de CNS-LS a été calculé comme le score de l'évaluation du jour 30 moins la mesure CNS-LS de base. Un changement négatif représentait une diminution du score CNS-LS au fil du temps après l'évaluation de base indiquant une diminution perçue de la fréquence et de la gravité des épisodes PBA.

Nombre moyen d'épisodes d'affect pseudobulbaire (PBA) par semaine par visite

Le nombre d'épisodes PBA était une mesure évaluée par l'investigateur dans laquelle le soignant de jour du participant/participant était invité à identifier, compter et rappeler le nombre total d'épisodes de rires ou de pleurs exagérés/incontrôlables au cours des 7 jours précédents (avant la visite) au départ (Jour 1) , Jour 30 (Visite 1) et Jour 90 (Visite finale). Les catégories de réponse pour cette question étaient : 0, 1-2, 3-5, 6-10, >10. Les réponses originales des participants ont été converties pour estimer le nombre continu d'épisodes PBA en prenant le point médian des plages de réponses originales et en multipliant cette valeur par 7. Les données sont présentées sous forme de nombre moyen de PBA par semaine.

Pourcentage de participants avec rémission PBA

La rémission PBA a été définie comme les participants avec un ou plusieurs épisodes signalés lors de la visite de référence (jour 1) et aucun épisode signalé au jour 30 (visite 1) ou au jour 90 (visite finale). Les données sont rapportées en pourcentage de participants sans épisodes signalés au cours des 7 jours précédents (avant la visite) au jour 30 (visite 1) et au jour 90 (visite finale).

Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans le nombre d'épisodes PBA par semaine

Le changement par rapport au taux d'APB de base a été mesuré à l'aide du modèle de régression de Poisson à effets mixtes (ajusté en fonction du sexe et de l'âge [≤ 65 ans]).

Pourcentage de participants avec une réduction ≥ 50 % du nombre d'épisodes PBA par semaine

Les données sont rapportées sous forme de pourcentage de participants avec une réduction ≥ 50 % du nombre d'épisodes PBA/semaine.

Pourcentage de participants avec une réduction ≥ 75 % du nombre d'épisodes PBA par semaine

Les données sont rapportées sous forme de pourcentage de participants avec une réduction ≥ 75 % du nombre d'épisodes PBA/semaine.

Changement moyen par rapport au départ du score de l'échelle visuelle analogique de qualité de vie (QOL-VAS) au jour 90

L'échelle de qualité de vie (QOL) rapportée par un participant a été utilisée pour mesurer l'impact des épisodes de PBA sur la qualité de vie du participant au cours des 7 jours précédents (avant la visite) au départ (jour 1) et au jour 90 (final visite). L'évaluation a été complétée par un participant plaçant une marque sur une ligne horizontale allant de 0 "pas (affecté) du tout" à 10 "significativement (affecté)". La note du participant a été mesurée et enregistrée à chaque instant. La variation du score QOL-VAS entre la consultation de référence et la visite au jour 90, définie comme le score au jour 90 moins le score de référence, a été analysée. Les données sont rapportées sous la forme d'un score QOL-VAS moyen ; un changement positif du score représentait une augmentation de la qualité de vie du participant.

Pourcentage de participants ayant obtenu le score CGI-C (Clinical Global Impression-Change) au jour 90

CGI-C, une échelle évaluée par l'investigateur, a été utilisée pour mesurer la réponse globale au traitement. CGI-C, une échelle de 7 points (1-7) a été évaluée comme suit : très nettement amélioré, très amélioré, peu amélioré, aucun changement, légèrement pire, bien pire ou très bien pire. Les données sont présentées en pourcentage de participants avec un score CGI-C au jour 90. Les pourcentages d'une mesure peuvent ne pas totaliser 100,0 en raison de l'arrondissement. Les pourcentages utilisent le nombre de participants avec des données non manquantes comme dénominateur.

Pourcentage de participants ayant obtenu le score PGI-C (Patient Global Impression-Change) au jour 90

Le PGI-C, une échelle d'évaluation par le soignant du participant/participant, a été utilisé pour mesurer la réponse globale au traitement du participant. PGI-C, une échelle de 7 points (1-7) a été évaluée comme suit : très nettement amélioré, très amélioré, peu amélioré, aucun changement, légèrement pire, bien pire ou très bien pire. Les données sont présentées en pourcentage de participants avec un score PGI-C au jour 90. Les pourcentages d'une mesure peuvent ne pas totaliser 100,0 en raison de l'arrondissement. Les pourcentages utilisent le nombre de participants avec des données non manquantes comme dénominateur.

Pourcentage de participants avec enquête sur la satisfaction du traitement

L'enquête de satisfaction vis-à-vis du traitement était une enquête à question unique en 5 points administrée par le personnel du site à l'aidant du participant/participant. Les participants ont été invités à évaluer leur réponse à la satisfaction du traitement comme suit : très insatisfait, plutôt insatisfait, ni satisfait ni insatisfait, plutôt satisfait et très satisfait. Les données sont présentées en pourcentage de participants satisfaits du traitement au jour 90. Les pourcentages d'une mesure peuvent ne pas totaliser 100,0 en raison de l'arrondissement. Les pourcentages utilisent le nombre de participants avec des données non manquantes comme dénominateur.

Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)

EI (définis comme tout événement médical indésirable chez un participant à l'investigation clinique, temporairement associé à l'utilisation d'un médicament, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament) et EIG (définis comme tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose, a entraîné la mort , mettait la vie en danger [c'est-à-dire que le participant courait un risque immédiat de décès à cause de l'EI tel qu'il s'est produit ; cela n'incluait pas un événement qui, s'il s'était produit sous une forme plus grave ou s'il avait été autorisé à se poursuivre, aurait pu causer la mort] , a nécessité une hospitalisation ou une prolongation de l'hospitalisation existante, a entraîné une invalidité/incapacité persistante ou importante, ou était une anomalie congénitale/malformation congénitale (chez l'enfant d'un participant qui a été exposé au médicament à l'étude) ont été évalués au cours de l'étude.