Безопасность, переносимость и эффективность Nuedexta при лечении псевдобульбарного аффекта (PBA) (PRISM II)

Другой: Нуедекста (DM 20 мг/Q 10 мг)

Единая группа, открытое дозирование с Nuedexta (DM 20 мг / Q 10 мг)

Лекарство: Нуедекста (DM 20 мг/Q 10 мг)

Единая группа, открытое дозирование Nuedexta (DM 20 мг / Q 10 мг)

Другие имена:

• Нуедекста

Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем в баллах Центра неврологических исследований по шкале лабильности (CNS-LS) на 90-й день

CNS-LS представлял собой анкету из семи пунктов, заполняемую самостоятельно участником или лицом, осуществляющим уход за участником, который обеспечивал количественную оценку воспринимаемой частоты и тяжести эпизодов псевдобульбарного аффекта (ПБА). Она состояла из двух субшкал, измеряющих лабильный смех (четыре балла) и лабильный плач (три балла). Каждый пункт оценивался по шкале от 1 (применяется никогда) до 5 (применяется в большинстве случаев). Общий балл рассчитывался как сумма значений пунктов, которые давали результат в диапазоне от 7 (отсутствие симптомов) до 35 (максимальная тяжесть и частота симптомов). Для отчетного момента времени была создана одна непрерывная переменная. Изменение CNS-LS рассчитывали как оценку на 90-й день минус исходный показатель CNS-LS. Отрицательное изменение представляло собой снижение показателя CNS-LS с течением времени после исходной оценки, указывающее на предполагаемое снижение частоты и тяжести эпизодов ПБА.

Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем в баллах Центра неврологических исследований — Шкала лабильности (CNS-LS) на 30-й день

CNS-LS представлял собой анкету из семи пунктов, заполняемую самостоятельно участником или лицом, осуществляющим уход за участником, который обеспечивал количественную оценку воспринимаемой частоты и тяжести эпизодов псевдобульбарного аффекта (ПБА). Она состояла из двух субшкал, измеряющих лабильный смех (четыре балла) и лабильный плач (три балла). Каждый пункт оценивался по шкале от 1 (применяется никогда) до 5 (применяется в большинстве случаев). Общий балл рассчитывался как сумма значений пунктов, которые давали результат в диапазоне от 7 (отсутствие симптомов) до 35 (максимальная тяжесть и частота симптомов). Для отчетного момента времени была создана одна непрерывная переменная. Изменение CNS-LS рассчитывали как оценку на 30-й день минус исходный показатель CNS-LS. Отрицательное изменение представляло собой снижение показателя CNS-LS с течением времени после исходной оценки, указывающее на предполагаемое снижение частоты и тяжести эпизодов ПБА.

Среднее количество эпизодов псевдобульбарного аффекта (PBA) в неделю на посещение

Количество эпизодов PBA представляло собой оцениваемую исследователем меру, в которой участника / дневного опекуна участника просили определить, подсчитать и вспомнить общее количество эпизодов преувеличенного / неконтролируемого смеха или плача за предыдущие 7 дней (до посещения) на исходном уровне (день 1). , День 30 (Посещение 1) и День 90 (Последний визит). Категории ответов на этот вопрос были следующими: 0, 1-2, 3-5, 6-10, >10. Исходные ответы участников были преобразованы для оценки непрерывного количества эпизодов PBA путем взятия средней точки исходных диапазонов ответов и умножения этого значения на 7. Данные представлены как среднее количество PBA в неделю.

Процент участников с ремиссией PBA

Ремиссия PBA определялась как участники с одним или несколькими эпизодами, зарегистрированными на исходном уровне (День 1), и с отсутствием эпизодов, зарегистрированных на 30-й день (Визит 1) или 90-й день (Последний визит). Данные представлены в виде процента участников, у которых не было сообщений об эпизодах за предыдущие 7 дней (до визита) на 30-й день (посещение 1) и 90-й день (последний визит).

Процентное изменение количества эпизодов PBA в неделю по сравнению с исходным уровнем

Изменение по сравнению с исходным уровнем PBA было измерено с использованием модели регрессии Пуассона со смешанными эффектами (с поправкой на пол и возраст [≤ 65 лет]).

Процент участников со снижением количества эпизодов PBA на ≥ 50% в неделю

Данные представлены как процент участников со снижением количества эпизодов ПБА на ≥ 50% в неделю.

Процент участников со снижением количества эпизодов PBA на ≥ 75% в неделю

Данные представлены как процент участников со снижением количества эпизодов ПБА на ≥ 75% в неделю.

Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем оценки качества жизни по визуальной аналоговой шкале (QOL-VAS) на 90-й день

QOL-VAS, шкала качества жизни (QOL), о которой сообщают участники, использовалась для измерения влияния эпизодов PBA на QOL участника за предыдущие 7 дней (до визита) на исходном уровне (день 1) и на 90-й день (последний). посещать). Оценка завершалась тем, что участник ставил отметку на горизонтальной линии, которая простирается от 0 «совсем не (затронуто)» до 10 «значительно (затронуто)». Оценка участника измерялась и записывалась в каждый момент времени. Было проанализировано изменение оценки качества жизни по ВАШ от исходного уровня до визита на 90-й день, определяемое как оценка на 90-й день минус исходная оценка. Данные представлены в виде среднего балла QOL-VAS; положительное изменение в баллах представляло собой повышение качества жизни участников.

Процент участников с общей клинической оценкой изменения впечатления (CGI-C) на 90-й день

CGI-C, шкала, оцененная исследователем, использовалась для измерения общего ответа на лечение. CGI-C, 7-балльная (1-7) шкала оценивалась как: очень сильно улучшилось, значительно улучшилось, минимально улучшилось, без изменений, минимально хуже, намного хуже или очень намного хуже. Данные представлены в виде процента участников с оценкой CGI-C на 90-й день. Проценты в пределах показателя не могут в сумме давать 100,0 из-за округления. Проценты используют количество участников с неотсутствующими данными в качестве знаменателя.

Процент участников с оценкой общего изменения впечатления пациента (PGI-C) на 90-й день

PGI-C, шкала, оцениваемая участником/лицом, осуществляющим уход, использовалась для измерения общей реакции участников на лечение. PGI-C по 7-балльной (1-7) шкале оценивали как: очень сильно улучшилось, значительно улучшилось, минимально улучшилось, без изменений, минимально хуже, намного хуже или очень намного хуже. Данные представлены в виде процента участников с оценкой PGI-C на 90-й день. Проценты в пределах показателя не могут в сумме давать 100,0 из-за округления. Проценты используют количество участников с неотсутствующими данными в качестве знаменателя.

Процент участников опроса об удовлетворенности лечением

Опрос об удовлетворенности лечением представлял собой опрос из 5 пунктов с одним вопросом, который проводился персоналом центра для участника / лица, осуществляющего уход за участником. Участников просили оценить свою реакцию на удовлетворенность лечением следующим образом: очень неудовлетворен, частично неудовлетворен, ни удовлетворен, ни недоволен, частично удовлетворен и очень удовлетворен. Данные представлены в виде процента участников, удовлетворенных лечением на 90-й день. Проценты в пределах показателя не могут в сумме давать 100,0 из-за округления. Проценты используют количество участников с неотсутствующими данными в качестве знаменателя.

Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)

НЯ (определяемые как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, временно связанное с применением лекарственного средства, независимо от того, считается ли оно связанным с лекарственным средством) и НЯ (определяемое как любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе привело к смерти , был опасен для жизни [т. е. участник подвергался непосредственному риску смерти от НЯ в момент его возникновения; это не включало событие, которое, если бы оно произошло в более тяжелой форме или было разрешено продолжаться, могло бы вызвать смерть] В ходе исследования оценивались требуемая госпитализация в стационаре или продление существующей госпитализации, приводившие к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности или являвшиеся врожденной аномалией/врожденным дефектом (у ребенка участника, который подвергался воздействию исследуемого препарата).