偽球麻痺（PBA）の治療における Nuedexta の安全性、忍容性、有効性 (PRISM II)

他の：ニューデクスタ（DM 20mg/Q 10mg）

シングルアーム、Nuedexta による非盲検投薬 (DM 20 mg/Q 10 mg)

薬：ニューデクスタ（DM 20mg/Q 10mg）

シングルアーム、Nuedexta による非盲検投与 (DM 20 mg/Q 10 mg)

他の名前：

• ニューデクスタ

90日目の神経学的研究不安定性スケール（CNS-LS）スコアセンターのベースラインからの平均変化

CNS-LS は、参加者または参加者の介護者が記入する 7 項目の自己管理式アンケートであり、疑似眼球影響 (PBA) エピソードの知覚頻度と重症度の定量的尺度を提供しました。 それは不安定な笑い (4 項目) と不安定な泣き声 (3 項目) を測定する 2 つのサブスケールで構成されていました。 各項目は、1 (まったく当てはまらない) から 5 (ほとんど当てはまる) までのスケールで評価されました。 合計スコアは、7 (症状なし) から 35 (最大の症状の重症度と頻度) の範囲のスコアをもたらす項目値の合計として計算されました。 報告された時点に対して単一の連続変数が作成されました。 CNS-LS の変化は、90 日目の評価からベースラインの CNS-LS 測定値を差し引いたスコアとして計算されました。 負の変化は、PBA エピソードの頻度と重症度の認識された減少を示すベースライン評価に続く時間の経過に伴う CNS-LS スコアの減少を表しています。

30日目の神経学的研究不安定性スケール（CNS-LS）スコアセンターのベースラインからの平均変化

CNS-LS は、参加者または参加者の介護者が記入する 7 項目の自己管理式アンケートであり、疑似眼球影響 (PBA) エピソードの知覚頻度と重症度の定量的尺度を提供しました。 それは不安定な笑い (4 項目) と不安定な泣き声 (3 項目) を測定する 2 つのサブスケールで構成されていました。 各項目は、1 (まったく当てはまらない) から 5 (ほとんど当てはまる) までのスケールで評価されました。 合計スコアは、7 (症状なし) から 35 (最大の症状の重症度と頻度) の範囲のスコアをもたらす項目値の合計として計算されました。 報告された時点に対して単一の連続変数が作成されました。 CNS-LS の変化は、30 日目の評価からベースラインの CNS-LS 測定値を差し引いたスコアとして計算されました。 負の変化は、PBA エピソードの頻度と重症度の認識された減少を示すベースライン評価に続く時間の経過に伴う CNS-LS スコアの減少を表しています。

1 週間あたりの平均疑似眼球影響 (PBA) エピソード数 (訪問別)

PBA エピソード数は、参加者/参加者の日中の介護者が、ベースライン (1 日目) での過去 7 日間 (訪問前) の誇張された/制御不能な笑いや泣き声の合計エピソードを特定、カウント、および思い出すように依頼された、研究者が評価した測定値でした。 、30 日目 (訪問 1)、および 90 日目 (最終訪問)。 この質問の回答カテゴリは、0、1 ～ 2、3 ～ 5、6 ～ 10、>10 でした。 参加者からの元の応答は、元の応答範囲の中間点を取り、その値に 7 を掛けることによって、PBA エピソードの連続数を推定するために変換されました。データは、1 週間あたりの平均 PBA カウントとして表示されます。

PBAが寛解した参加者の割合

PBA 寛解は、ベースライン (1 日目) の訪問時に 1 つ以上のエピソードが報告され、30 日目 (訪問 1) または 90 日目 (最終訪問) に報告されたエピソードがゼロの参加者として定義されました。 データは、30 日目 (訪問 1) および 90 日目 (最終訪問) の過去 7 日間 (訪問前) にエピソードが報告されていない参加者の割合として報告されます。

1 週間あたりの PBA エピソード数のベースラインからの変化率

ベースライン PBA 率からの変化は、混合効果ポアソン回帰モデル (性別と年齢 [≤ 65 歳] で調整) を使用して測定されました。

週あたりの PBA エピソード数が 50% 以上減少した参加者の割合

データは、週あたりの PBA エピソード数が 50% 以上減少した参加者の割合として報告されます。

週あたりの PBA エピソード数が 75% 以上減少した参加者の割合

データは、週あたりの PBA エピソード数が 75% 以上減少した参加者の割合として報告されます。

90日目のQOL-VASスコアのベースラインからの平均変化

QOL-VAS、参加者が報告したスケール オブ クオリティ オブ ライフ (QOL) を使用して、ベースライン (1 日目) および 90 日目 (最終訪問）。 評価は、参加者が「まったく（影響を受けていない）0」から「かなり（影響を受けている）」までの水平線にマークを付けることによって完了しました。 参加者のマークは、各時点で測定され、記録されました。 ベースラインから 90 日目の訪問までの QOL-VAS スコアの変化 (90 日目のスコアからベースライン スコアを差し引いたものとして定義される) を分析しました。 データは平均 QOL-VAS スコアとして報告されます。スコアのプラスの変化は、参加者の生活の質の向上を表しています。

90日目に臨床全体印象変化（CGI-C）スコアを持つ参加者の割合

治験責任医師が評価した尺度である CGI-C を使用して、全体的な治療効果を測定しました。 CGI-C、7 点 (1-7) スケールで評価されました: 非常に改善された、非常に改善された、最小限に改善された、変化なし、最小限に悪化した、非常に悪化した、または非常に悪化した. データは、90 日目に CGI-C スコアを持つ参加者のパーセンテージとして表示されます。 四捨五入のため、メジャー内のパーセンテージの合計が 100.0 にならない場合があります。 パーセンテージは、データが欠損していない参加者の数を分母として使用します。

90日目に患者の全体的な印象の変化（PGI-C）スコアを持つ参加者の割合

参加者/参加者の介護者評価スケールであるPGI-Cを使用して、参加者の全体的な治療反応を測定しました。 PGI-C、7 点 (1-7) スケールで評価されました: 非常に改善、非常に改善、最小限の改善、変化なし、最小限の悪化、かなり悪化、または非常に悪化。 データは、90 日目に PGI-C スコアを持つ参加者のパーセンテージとして表示されます。 四捨五入のため、メジャー内のパーセンテージの合計が 100.0 にならない場合があります。 パーセンテージは、データが欠損していない参加者の数を分母として使用します。

治療満足度調査の参加者の割合

治療満足度調査は、現場スタッフが参加者/参加者の介護者に実施した5点の単一質問調査でした。 参加者は、治療の満足度に対する回答を次のように評価するよう求められました。 データは、90 日目に治療に満足した参加者のパーセンテージとして表示されます。 四捨五入のため、メジャー内のパーセンテージの合計が 100.0 にならない場合があります。 パーセンテージは、データが欠損していない参加者の数を分母として使用します。

有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数

AE（医薬品に関連すると見なされるかどうかにかかわらず、医薬品の使用に一時的に関連する、臨床調査参加者における不都合な医学的発生として定義される）およびSAE（いずれかの用量で死に至る不都合な医学的発生として定義される） 、生命を脅かすものであった[すなわち、参加者は、AEが発生したときにAEによる即時の死亡リスクにさらされていた;これには、より深刻な形で発生したか、継続することが許されていれば、死亡を引き起こした可能性のあるイベントは含まれていなかった] 、入院入院または既存の入院の延長を必要とする、永続的または重大な障害/無能力をもたらした、または先天性異常/先天性欠損症（治験薬にさらされた参加者の子供）が研究中に評価されました。