Tutkimus lumakaftorista yhdistelmänä ivakaftorin kanssa kystisellä fibroosilla 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla henkilöillä, jotka ovat homotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen (TRAFFIC)
lauantai 1. elokuuta 2015 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus lumakaftorin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi yhdessä ivakaftorin kanssa 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen F508del CFTR -mutaation suhteen
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena oli arvioida lumakaftorin tehoa yhdessä ivakaftorin kanssa viikolla 24 yli 12-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat homotsygoottisia CF-transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenin (CFTR) geenin F508del-mutaation suhteen. .
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä oli vaiheen 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisten ryhmien monikeskustutkimus suun kautta annetusta lumakaftorista yhdessä ivakaftorin kanssa 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla CF-potilailla, jotka ovat homotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen.
Tutkimus sisälsi seulontajakson (päivä -28 - päivä -1), hoitojakson (päivä 1 [ensimmäinen tutkimuslääkkeen annos] viikkoon 24 ± 5 päivää) ja turvallisuusseurantakäynnin (4 viikkoa ± 7 päivää) viikon 24 vierailun jälkeen).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
559
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
-
Den Haag, Alankomaat
-
Nijmegen, Alankomaat
-
Rotterdam, Alankomaat
-
-
-
-
New South Wales
-
Broadmeadow, New South Wales, Australia
-
Westmead, New South Wales, Australia
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
-
-
Dublin
-
Tallaght, Dublin, Irlanti
-
-
-
-
-
Ancona, Italia
-
Firenze, Italia
-
Genova, Italia
-
Milano, Italia
-
Roma, Italia
-
Verona, Italia
-
-
-
-
British Columbia
-
Halifax, British Columbia, Kanada
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada
-
Toronto, Ontario, Kanada
-
-
-
-
Bas Rhin
-
Strasbourg Cedex 2, Bas Rhin, Ranska
-
-
Finistere
-
Roscoff, Finistere, Ranska
-
-
Paris
-
Paris Cedex 14, Paris, Ranska
-
Paris Cedex 15, Paris, Ranska
-
-
Rhone
-
Bron Cedex, Rhone, Ranska
-
Pierre Benite, Rhone, Ranska
-
-
-
-
-
Goteborg, Ruotsi
-
Stockholm, Ruotsi
-
Uppsala, Ruotsi
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Saksa
-
-
Bayern
-
Erlangen, Bayern, Saksa
-
Wuerzburg, Bayern, Saksa
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Koeln, Nordrhein Westfalen, Saksa
-
-
Sachsen
-
Leipzig, Sachsen, Saksa
-
-
-
-
-
Brno, Tšekin tasavalta
-
Plzen-Bory, Tšekin tasavalta
-
Praha 5, Tšekin tasavalta
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
Hampshire
-
Southhampton, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
Nottinghamshire
-
Nottingham, Nottinghamshire, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Yhdysvallat
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat
-
-
California
-
Fresno, California, Yhdysvallat
-
La Jolla, California, Yhdysvallat
-
Loma Linda, California, Yhdysvallat
-
Long Beach, California, Yhdysvallat
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat
-
Madera, California, Yhdysvallat
-
Oakland, California, Yhdysvallat
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat
-
-
Florida
-
Gainsville, Florida, Yhdysvallat
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
-
Park Ridge, Illinois, Yhdysvallat
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat
-
-
New Hampshire
-
Bedford, New Hampshire, Yhdysvallat
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat
-
-
New Jersey
-
Long Branch, New Jersey, Yhdysvallat
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Yhdysvallat
-
New York, New York, Yhdysvallat
-
Valhalla, New York, Yhdysvallat
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
-
Dayton, Ohio, Yhdysvallat
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat
-
Tyler, Texas, Yhdysvallat
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Yhdysvallat
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu CF-diagnoosi
- Homotsygoottinen F508del CFTR-mutaation suhteen
- Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) suurempi tai yhtä suuri (>=) 40 prosenttia (%) ja pienempi tai yhtä suuri kuin (=<) 90 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta normaalista
- halukas pysymään vakaalla CF-lääkitysohjelmalla viikon 24 tai tarvittaessa turvallisuusseurantakäynnin ajan
Poissulkemiskriteerit:
- Akuutti ylempien tai alempien hengitysteiden infektio, keuhkojen paheneminen tai muutokset keuhkosairauden hoidossa (mukaan lukien antibiootit) 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta
- Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia viimeisen vuoden aikana
- Jatkuva tai aiempi osallistuminen lääketutkimukseen (mukaan lukien lumakaftoria ja/tai ivakaftoria koskevat tutkimukset) 30 päivän sisällä seulonnasta
- Voimakkaiden sytokromi P450 3A:n (CYP3A) estäjien, kohtalaisten indusoijien tai voimakkaiden indusoijien käyttö 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä annostuspäivää
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: KAKSINKERTAINEN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Plaseboa yhdistettiin lumakaftori (LUM, VX-809) ja ivakaftori (IVA, VX-770) tablettiin 12 tunnin välein (q12h) viikkoon 24 asti.
|
Vastaava lumetabletti
|
|
KOKEELLISTA: LUM 600 mg qd/IVA 250 mg q12h
LUM 600 milligrammaa (mg) plus IVA 250 mg kiinteän annoksen yhdistelmätabletti (FDC) aamulla ja IVA 250 mg kalvopäällysteinen tabletti illalla viikkoon 24 asti.
|
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti
Muut nimet:
Kalvopäällysteinen tabletti
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: LUM 400 mg 12 h / IVA 250 mg 12 h
LUM 400 mg plus IVA 250 mg FDC-tabletti aamulla ja illalla viikkoon 24 asti.
|
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16 ja 24
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 24 arvioitiin keskimääräisenä hoitovaikutuksena viikolla 16 ja viikolla 24.
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Hankinsonin ja Wangin standardeja käytettiin ennustetun FEV1-prosentin laskemiseen (ikä, sukupuoli, rotu ja pituus).
Hankinson-standardia käytettiin 18-vuotiaille ja sitä vanhemmille miehille ja 16-vuotiaille ja sitä vanhemmille naisille.
Wang-standardia käytettiin 12–17-vuotiaille miehille ja 12–15-vuotiaille naisille.
|
Lähtötilanne, viikko 16 ja 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suhteellinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettu FEV1 viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 16 ja 24
|
Arvioitu keskimääräisenä hoitovaikutuksena viikolla 16 ja viikolla 24.
FEV1 ja prosentuaalinen ennustettu FEV1 määritellään tulosmittauksessa (OM) 1.
|
Lähtötilanne, viikko 16 ja 24
|
|
Painoindeksin (BMI) absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituudella* pituudella neliömetrinä (m^2).
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet (esimerkiksi yskä, tukkoisuus, hengityksen vinkuminen), skaalattu pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka vastasivat ennustetun FEV1:n prosenttiosuuden perusteella
Aikaikkuna: Viikot 16 ja 24
|
Osallistujaa pidettiin vastaajana, jos osallistujan ennustetun FEV1:n keskimääräinen prosenttiprosentti oli >=5 % nousua lähtötasosta viikolla 16 ja viikolla 24 (suhteellinen muutos).
FEV1 ja prosentuaalinen ennustettu FEV1 määritellään OM 1:ssä.
Osallistuja, jolta puuttui keskimääräinen suhteellinen muutos lähtötasosta prosentteina ennustetussa FEV1:ssä viikolla 16 ja viikolla 24, katsottiin reagoimattomaksi.
|
Viikot 16 ja 24
|
|
Keuhkojen pahenemistapausten määrä
Aikaikkuna: viikkoon 24 asti
|
Tutkimuspäivien kokonaismäärä on yhtä suuri kuin viikon 24 päivämäärä tai viimeinen annospäivä (kumpi oli viimeksi) miinus ensimmäinen annospäivä plus 1.
Opiskeluvuosien (48 viikkoa) kokonaismäärä on yhtä suuri kuin opiskelupäivien lukumäärä jaettuna 336:lla.
Keuhkojen pahenemistapahtumia raportoidaan vuosittain (48 viikkoa).
|
viikkoon 24 asti
|
|
Painon absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Perustaso, viikko 24
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vähintään yksi keuhkojen pahenemistapahtuma
Aikaikkuna: viikkoon 24 asti
|
viikkoon 24 asti
|
|
|
Absoluuttinen muutos perustasosta Euro-elämänlaatuasteikon (EuroQol) 5-ulotteisen-3-tason (EQ-5D-3L) indeksin pisteissä viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
EQ-5D-3L: osallistujien arvioima kyselylomake terveyteen liittyvän elämänlaadun arvioimiseksi.
Se koostuu EQ-5D-kuvausjärjestelmästä ja EQ-5D Visual Analog Scale (VAS) -asteikosta.
EQ-5D-3L kuvaava järjestelmä sisältää seuraavat 5 ulottuvuutta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
Jokaisella ulottuvuudella on 3 tasoa: ei ongelmia (1), joitakin ongelmia (2) ja äärimmäisiä ongelmia (3).
5-ulotteiset 3-tasoiset järjestelmät muunnetaan yhdeksi indeksin hyödyllisyyspisteiksi.
Teoreettisesti mahdollisten terveystilojen arvot lasketaan regressiomallilla ja painotetaan Yhdysvaltojen (USA) väestön sosiaalisten mieltymysten mukaan.
Tämän populaation mahdolliset EQ-5D-3L-indeksipisteet vaihtelevat välillä -0,11 (eli 3 kaikille 5 ulottuvuudelle) 1,0:aan (eli 1 kaikille viidelle ulottuvuudelle), jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveydentilaa.
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta EQ-5D-3L VAS-pisteissä viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
EQ-5D-3L VAS tallentaa osallistujan itsensä arvioiman terveyden vertikaalisella, visuaalisella analogisella asteikolla, jossa paras tila, jonka osallistuja voi kuvitella, on merkitty 100 ja huonoin tila, jonka osallistuja voi kuvitella, on merkitty 0, korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä. osavaltio.
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta lääkitystä koskevassa hoitotyytyväisyyskyselyssä (TSQM) -verkkoalueen pisteet viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
TSQM on 14 pisteen itsetehtävä kyselylomake, joka mittaa osallistujien kokemuksia lääkkeistään neljällä ulottuvuudella: tehokkuus, sivuvaikutukset, mukavuus ja yleinen tyytyväisyys.
Jokaisen ulottuvuuden kohdalla vastaukset lisätään ja muunnetaan asteikolle 0–100, jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa tyytyväisyyttä.
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta BMI:ssä iän Z-pisteessä viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Z-Score on tilastollinen mitta, jonka avulla voidaan arvioida, kuinka yksittäinen datapiste verrataan standardiin.
Se kuvaa, oliko keskiarvo standardin ylä- vai alapuolella ja kuinka epätavallinen mittaus on alueella -äärettömyydestä + äärettömään; 0: sama keskiarvo, >0: suurempi keskiarvo ja <0: pienempi keskiarvo kuin standardi.
BMI-iän z-pisteet laskettiin käyttämällä Centers for Disease Control and Prevention (CDC) -kasvukaavioita lapsiväestölle.
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Aika ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen
Aikaikkuna: viikkoon 24 asti
|
Aika ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen arvioitiin käyttämällä Cox-regressiota.
24 viikon hoidon suorittaneiden osallistujien, joilla ei ollut keuhkojen pahenemista ennen hoidon päättymistä, pidettiin sensuroituina hoidon päättymishetkellä tai viikon 24 käynnillä (kumpi tapahtui viimeksi).
Tutkimushoidon ennenaikaisesti keskeyttäneiden osallistujien, joilla ei ollut keuhkojen pahenemista viikon 24 vierailun aikana, pidettiin sensuroituina viikon 24 käynnin aikana.
|
viikkoon 24 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: viikkoon 28 asti
|
AE: mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tutkimuksen aikana; tapahtumalla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon.
Tämä sisältää kaikki uudet tapahtumat tai aiemmat sairaudet, joiden vakavuus tai esiintymistiheys on lisääntynyt sen jälkeen, kun tietoinen suostumuslomake on allekirjoitettu.
AE sisältää sekä vakavat että ei-vakavat AE:t.
SAE (AE:n alajoukko): lääketieteellinen tapahtuma tai tila, joka kuuluu johonkin seuraavista luokista riippumatta sen suhteesta tutkimuslääkkeeseen: kuolema, henkeä uhkaava haittakokemus, sairaalahoito/sairaalahoidon pidentyminen, jatkuva/merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
Kaikki haittavaikutukset, joiden vakavuus on lisääntynyt tai jotka on äskettäin kehitetty tutkimuslääkkeen alkuperäisen annostelun aikana tai sen jälkeen 28 päivään viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta, katsotaan hoidon alkavaksi.
|
viikkoon 28 asti
|
|
Annosta edeltävä pitoisuus (Ctrough), keskimääräinen annosta edeltävä pitoisuus (Ctrough,Avg), 3–6 tuntia annoksen jälkeinen pitoisuus (C3–6h) ja keskimääräinen pitoisuus 3–6 tuntia annoksen jälkeen (C3–6h,Avg)
Aikaikkuna: C3-6h: 3-6 tuntia aamuannoksen jälkeen päivinä 1 ja 15, viikolla 4 ja 8; C3-6h, keskimäärin 3-6 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 15, viikolla 4 ja 8; Ctrough ja Ctrough, keskiarvo: ennen aamuannosta viikolla 4, 8 ja 16
|
Ctrough, Ctrough, keskiarvo, C3-6h ja C3-6h, keskiarvo lumakaftorille, M28 lumakaftorille (lumakaftorin metaboliitti), ivakaftorille, M1 ivakaftorille (ivakaftorin metaboliitti) ja M6 ivakaftorille (ivakaftorin metaboliitti).
C3-6h,ave on yksittäisten 3-6 tuntia annoksen jälkeen havaittujen pitoisuuksien keskiarvo päivän 15 ja viikkojen 4 ja 8 aikana sekä Ctrough, ave on yksittäisten ennen annosta havaittujen pitoisuuksien keskiarvo viikoilla 4, 8 ja 16.
Tätä tulosta ei suunniteltu arvioitavaksi lumeryhmässä.
|
C3-6h: 3-6 tuntia aamuannoksen jälkeen päivinä 1 ja 15, viikolla 4 ja 8; C3-6h, keskimäärin 3-6 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 15, viikolla 4 ja 8; Ctrough ja Ctrough, keskiarvo: ennen aamuannosta viikolla 4, 8 ja 16
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Flume PA, Suthoff ED, Kosinski M, Marigowda G, Quittner AL. Measuring recovery in health-related quality of life during and after pulmonary exacerbations in patients with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2019 Sep;18(5):737-742. doi: 10.1016/j.jcf.2018.12.004. Epub 2018 Dec 23.
- McColley SA, Konstan MW, Ramsey BW, Stuart Elborn J, Boyle MP, Wainwright CE, Waltz D, Vera-Llonch M, Marigowda G, Jiang JG, Rubin JL. Lumacaftor/Ivacaftor reduces pulmonary exacerbations in patients irrespective of initial changes in FEV1. J Cyst Fibros. 2019 Jan;18(1):94-101. doi: 10.1016/j.jcf.2018.07.011. Epub 2018 Aug 23.
- Elborn JS, Ramsey BW, Boyle MP, Konstan MW, Huang X, Marigowda G, Waltz D, Wainwright CE; VX-809 TRAFFIC and TRANSPORT study groups. Efficacy and safety of lumacaftor/ivacaftor combination therapy in patients with cystic fibrosis homozygous for Phe508del CFTR by pulmonary function subgroup: a pooled analysis. Lancet Respir Med. 2016 Aug;4(8):617-626. doi: 10.1016/S2213-2600(16)30121-7. Epub 2016 Jun 10.
- Wainwright CE, Elborn JS, Ramsey BW, Marigowda G, Huang X, Cipolli M, Colombo C, Davies JC, De Boeck K, Flume PA, Konstan MW, McColley SA, McCoy K, McKone EF, Munck A, Ratjen F, Rowe SM, Waltz D, Boyle MP; TRAFFIC Study Group; TRANSPORT Study Group. Lumacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR. N Engl J Med. 2015 Jul 16;373(3):220-31. doi: 10.1056/NEJMoa1409547. Epub 2015 May 17.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. toukokuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 1. huhtikuuta 2014
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 1. huhtikuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 4. maaliskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 6. maaliskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 8. maaliskuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Maanantai 31. elokuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 1. elokuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX12-809-103
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .