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F508del-CFTR 돌연변이 동형접합체인 12세 이상의 낭포성 섬유증 환자에서 Lumacaftor와 Ivacaftor 병용요법에 대한 연구 (TRAFFIC)

2015년 8월 1일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

F508del CFTR 돌연변이에 대한 동형접합 낭포성 섬유증이 있는 12세 이상의 피험자에서 Ivacaftor와 병용하여 Lumacaftor의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구

이 연구의 주요 목적은 CFTR(transmembrane Conductance regulator) 유전자의 F508del 돌연변이에 대해 동형접합성인 12세 이상의 낭포성 섬유증(CF) 참가자를 대상으로 24주차에 ivacaftor와 lumacaftor의 병용요법의 효능을 평가하는 것이었습니다. .

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합성인 12세 이상의 CF 환자를 대상으로 루마카프터와 루마카프터를 경구 투여한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 평행군 다기관 연구였습니다.

이 연구에는 스크리닝 기간(-28일부터 -1일까지), 치료 기간(1일[연구 약물의 첫 번째 용량]부터 24주 ± 5일) 및 안전성 추적 방문(4주 ± 7일)이 포함되었습니다. 24주차 방문 후).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

559

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

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      • Amsterdam, 네덜란드
      • Den Haag, 네덜란드
      • Nijmegen, 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드
  • 독일
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    • Baden Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden Wuerttemberg, 독일
    • Bayern
      • Erlangen, Bayern, 독일
      • Wuerzburg, Bayern, 독일
    • Nordrhein Westfalen
      • Koeln, Nordrhein Westfalen, 독일
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, 독일
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      • Tucson, Arizona, 미국
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      • Loma Linda, California, 미국
      • Long Beach, California, 미국
      • Los Angeles, California, 미국
      • Madera, California, 미국
      • Oakland, California, 미국
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      • Praha 5, 체코 공화국
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      • Vancouver, British Columbia, 캐나다
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, 캐나다
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      • Paris Cedex 14, Paris, 프랑스
      • Paris Cedex 15, Paris, 프랑스
    • Rhone
      • Bron Cedex, Rhone, 프랑스
      • Pierre Benite, Rhone, 프랑스
  • 호주
    • New South Wales
      • Broadmeadow, New South Wales, 호주
      • Westmead, New South Wales, 호주
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, 호주

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • CF 진단 확인
  • F508del CFTR 돌연변이에 대한 동형접합체
  • 1초간 강제 호기량(FEV1) 연령, 성별 및 키에 대한 예상 정상의 40%(%) 이상(>=) 90% 이하(=<)
  • 24주차까지 또는 해당되는 경우 안전 후속 방문까지 안정적인 CF 약물 요법을 계속 유지하려는 의지

제외 기준:

  • 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 연구 약물의 첫 투여 전 4주 이내에 폐 질환에 대한 요법(항생제 포함)의 변경
  • 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
  • 지난 1년 동안 알코올 또는 약물 남용의 역사
  • 스크리닝 30일 이내에 약물 연구(lumacaftor 및/또는 ivacaftor를 조사하는 연구 포함)에 진행 중이거나 이전에 참여
  • 투여 1일 전 14일 이내에 Cytochrome P450 3A(CYP3A)의 강력한 억제제, 중등도 유도제 또는 강력한 유도제 사용

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
플라시보_COMPARATOR: 위약
위약은 24주까지 12시간마다(q12h) 루마카프터(LUM, VX-809) 및 이바카프터(IVA, VX-770) 정제에 매칭되었습니다.
의약품: 위약
일치하는 위약 태블릿
실험적: LUM 600mg qd/IVA 250mg q12h
LUM 600밀리그램(mg) + IVA 250mg 고정 용량 조합(FDC) 정제를 아침에, IVA 250mg 필름 코팅 정제를 저녁에 최대 24주까지 복용합니다.
의약품: Lumacaftor 플러스 Ivacaftor 조합
고정 용량 복합 정제
다른 이름들:
  • VX-809+VX-770, LUM+IVA
의약품: 이바카프토르
필름코팅정
다른 이름들:
  • VX-770, IVA
실험적: LUM 400mg q12h/ IVA 250mg q12h
LUM 400mg + IVA 250mg FDC 정제를 24주차까지 아침과 저녁에 복용합니다.
의약품: Lumacaftor 플러스 Ivacaftor 조합
고정 용량 복합 정제
다른 이름들:
  • VX-809+VX-770, LUM+IVA

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주차에 퍼센트 예측된 1초간 강제 호기량(FEV1)의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 16주차 및 24주차
24주차에 베이스라인으로부터 절대적인 변화를 16주차와 24주차의 평균 치료 효과로 평가했습니다. FEV1은 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. Hankinson 및 Wang 표준을 사용하여 예상 FEV1(연령, 성별, 인종 및 키) 백분율을 계산했습니다. Hankinson 표준은 18세 이상의 남성 참가자와 16세 이상의 여성 참가자에게 사용되었습니다. Wang 표준은 12~17세의 남성 참가자와 12~15세의 여성 참가자에게 사용되었습니다.
기준선, 16주차 및 24주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주차에 퍼센트 예측 FEV1의 기준선으로부터의 상대적 변화
기간: 기준선, 16주차 및 24주차
16주 및 24주에 평균 치료 효과로 평가됨. FEV1 및 퍼센트 예측 FEV1은 결과 측정(OM) 1에서 정의됩니다.
기준선, 16주차 및 24주차
24주차에 체질량 지수(BMI)의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 24주차
BMI는 킬로그램(kg) 단위의 체중을 키*제곱 미터(m^2)로 나눈 값으로 정의되었습니다.
기준선, 24주차
24주 차에 낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡 영역 점수의 기준선에서 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다. 호흡기 영역 평가 호흡기 증상(예: 기침, 울혈, 천명), 환산 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
기준선, 24주차
예측된 FEV1 백분율을 기반으로 응답이 있는 참가자의 백분율
기간: 16주 및 24주차
참가자가 16주 및 24주에 예측된 FEV1의 평균 백분율이 기준선에서 >=5% 증가한 경우 참가자를 반응자로 간주했습니다(상대적 변화). FEV1 및 예측 FEV1 백분율은 OM 1에 정의되어 있습니다. 16주차 및 24주차에 예측된 FEV1 백분율의 기준선으로부터 평균 상대 변화가 누락된 참가자는 무반응자로 간주되었습니다.
16주 및 24주차
폐악화 사건의 수
기간: 24주차까지
연구 기간의 총 일수는 24주차 날짜 또는 마지막 투여일(둘 중 마지막 날짜)에서 첫 번째 투여일에 1을 더한 것과 같습니다. 공부한 총 연수(48주)는 공부한 일수를 336으로 나눈 값과 같습니다. 연간(48주) 폐 악화 사례가 보고됩니다.
24주차까지
24주차에 기준선에서 체중의 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
기준선, 24주차
1회 이상의 폐 악화 사건이 있는 참가자의 비율
기간: 24주차까지
24주차까지
24주차에 유로 삶의 질 척도(EuroQol) 5-Dimension-3 수준(EQ-5D-3L) 지수 점수의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
EQ-5D-3L: 건강 관련 삶의 질을 평가하기 위한 참가자 평가 설문지. EQ-5D 기술 시스템과 EQ-5D VAS(Visual Analog Scale)로 구성되어 있습니다. EQ-5D-3L 기술 시스템은 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울의 5가지 차원으로 구성됩니다. 각 차원에는 문제 없음(1), 일부 문제(2), 심각한 문제(3)의 3단계가 있습니다. 5차원 3단계 시스템은 하나의 지수 유틸리티 점수로 변환됩니다. 이론적으로 가능한 건강 상태에 대한 값은 회귀 모델을 사용하여 계산되고 미국(US) 일반 인구의 사회적 선호도에 따라 가중치가 부여됩니다. 이 모집단에서 가능한 EQ-5D-3L 지수 점수의 범위는 -0.11(즉, 5개 차원 모두에 대해 3)에서 1.0(즉, 5개 차원 모두에 대해 1)이며, 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
기준선, 24주차
24주차에 EQ-5D-3L VAS 점수의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 24주차
EQ-5D-3L VAS는 참가자가 상상할 수 있는 최상의 상태를 100으로 표시하고 참가자가 상상할 수 있는 최악의 상태를 0으로 표시하는 수직 시각적 아날로그 척도에 참가자의 자체 평가 건강을 기록합니다. 점수가 높을수록 건강이 양호함을 나타냅니다. 상태.
기준선, 24주차
24주 차 약물 치료 만족도 설문지(TSQM) 도메인 점수의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 24주차
TSQM은 참가자의 약물 사용 경험을 효과, 부작용, 편의성 및 전반적 만족도의 4가지 차원으로 측정하는 14개 항목의 자가 관리 설문지입니다. 각 차원에 대해 응답이 추가되고 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 여기서 점수가 높을수록 만족도가 높습니다.
기준선, 24주차
24주차에 연령 Z-점수에 대한 BMI의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 24주차
Z-Score는 단일 데이터 포인트를 표준과 비교하는 방법을 평가하는 통계 측정입니다. 평균이 표준보다 높거나 낮은지 여부와 측정이 -무한대에서 +무한대까지의 범위에서 얼마나 특이한지 설명합니다. 0: 같은 평균, >0: 더 큰 평균, <0: 기준보다 작은 평균. 연령별 BMI z-점수는 소아 인구에 대한 질병 통제 예방 센터(CDC) 성장 차트를 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 24주차
시간-초기 폐 악화
기간: 24주차까지
Cox Regression을 사용하여 첫 번째 폐 악화까지의 시간을 평가했습니다. 24주의 치료를 완료한 참가자의 경우, 치료 완료 전에 폐 악화가 없는 참가자는 치료 완료 시점 또는 24주차 방문(둘 중 마지막 발생 시점)에 중도절단된 것으로 간주되었습니다. 연구 치료를 조기에 중단한 참가자의 경우, 24주차 방문을 통해 폐 악화가 없는 참가자는 24주차 방문 시 검열된 것으로 간주되었습니다.
24주차까지
치료 관련 이상 반응(AE) 및 심각한 치료 관련 이상 반응(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 28주까지
AE: 연구 동안 참여자에게 발생한 임의의 뜻밖의 의학적 사건; 이벤트가 반드시 치료와 인과 관계를 갖는 것은 아닙니다. 여기에는 고지에 입각한 동의서에 서명한 후 심각도나 빈도가 증가한 새로 발생하는 사건이나 이전 상태가 포함됩니다. AE는 심각한 AE뿐만 아니라 심각하지 않은 AE를 포함합니다. SAE(AE의 하위 집합): 연구 약물과의 관계와 관계없이 다음 범주 중 하나에 해당하는 의학적 사건 또는 상태: 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원/입원 기간 연장, 지속적/중대한 장애 또는 무능력, 선천적 기형/선천적 결함, 중요한 의학적 사건. 중증도가 증가하거나 연구 약물의 초기 투여 시 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 28일 이후에 새로 발생한 임의의 AE는 치료-응급으로 간주됩니다.
28주까지
투여 전 농도(Ctrough), 투여 전 평균 농도(Ctrough,Avg), 투여 후 3~6시간 농도(C3-6h), 투여 후 평균 3~6시간 농도(C3-6h,Avg)
기간: C3-6h의 경우: 1일 및 15일, 4주 및 8주 아침 복용 후 3~6시간; C3-6h의 경우, 15일, 4주 및 8주에 아침 투여 후 평균 3~6시간; Ctrough 및 Ctrough,avg의 경우: 4주, 8주 및 16주 아침 복용 전
Ctrough, Ctrough, avg, C3-6h 및 C3-6h, lumacaftor, M28 lumacaftor(lumacaftor 대사 산물), ivacaftor, M1 ivacaftor(ivacaftor 대사 산물) 및 M6 ivacaftor(ivacaftor 대사 산물)에 대한 평균을 계산했습니다. C3-6h,ave는 15일, 4주 및 8주에 걸쳐 투여 후 3 내지 6시간에 개별적으로 관찰된 농도의 평균이고, Ctrough, ave는 4, 8 및 16주에 걸쳐 개별적으로 투여 전 관찰된 농도의 평균입니다. 이 결과는 위약군에서 평가할 계획이 없었습니다.
C3-6h의 경우: 1일 및 15일, 4주 및 8주 아침 복용 후 3~6시간; C3-6h의 경우, 15일, 4주 및 8주에 아침 투여 후 평균 3~6시간; Ctrough 및 Ctrough,avg의 경우: 4주, 8주 및 16주 아침 복용 전

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 4월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 3월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 3월 6일

처음 게시됨 (추정)

2013년 3월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 8월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 8월 1일

마지막으로 확인됨

2015년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX12-809-103

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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