Instrumenttien validointi yliaktiivisen virtsarakon käytännöllisiin kliinisiin kokeisiin (PfizerOABLUT)

A. Tavoitteet ja hypoteesi Yliaktiivinen virtsarakko (OAB) vaikuttaa yli 10 miljoonaan aikuiseen Yhdysvalloissa, ja joka vuosi aiheutuu huomattavia kustannuksia yksityisistä ja julkisista varoista uusien ja olemassa olevien lääkkeiden tehokkuuden testaamisesta OAB:lle.14 Perinteisistä kliinisistä tutkimuksista saadut tehokkuus- ja hoitoon sitoutumistiedot eivät kuitenkaan ole yleistettävissä kliiniseen käytäntöön. 4 Rajallisten resurssien ja kilpailevien vaatimusten aikakaudella on olennaista, että kliinisistä tutkimuksista saadut kustannustehokkuustiedot ovat yleistettävissä kliiniseen maailmaan. Pragmaattiset kliiniset tutkimukset mittaavat hoitojen tehokkuutta todellisessa kliinisessä käytännössä ja koko hoitoa tarvitsevien potilaiden kirjossa.5 Pragmaattiset kokeet edellyttävät potilaiden raportoimia tuloksia, jotka ovat päteviä, mutta joilla on pieni potilastaakka.5 OAB:n pragmaattisten kliinisten tutkimusten suorittamista on rajoittanut sellaisten instrumenttien puute, joilla olisi todistettavasti validiteetti ja luotettavuus tyypillisessä kliinisessä ympäristössä. Pillerimäärät, joita käytetään päätulosten mittaamiseen useimmissa perinteisissä tutkimuksissa, ovat raskaita kliinisessä ympäristössä.1610 Optimaalista välinettä hyödyllisyyspisteiden, yleisten elämänlaatupisteiden mittaamiseen OAB:n kustannustehokkuusanalyyseissä, ei myöskään tunneta.

Vaikka huono hoitoon sitoutuminen voi aiheuttaa jatkuvaa kärsimystä potilaille ja hukkaan terveydenhuollon resursseja, OAB:n huonon hoitoon sitoutumisen kliinisistä ja taloudellisista vaikutuksista todellisessa kliinisessä käytännössä ei ole tietoa. Olemme julkaisseet alustavat tiedot, jotka korostavat sitoutumisen ja hyötyjen roolia OAB:n hoidossa. 3 Hypoteesimme on, että tehokkuutta, hoitoon sitoutumista ja hyödyllisyyspreferenssipisteitä voidaan mitata käytännöllisillä potilaiden raportoimilla instrumenteilla ja että huono hoitoon sitoutuminen liittyy heikompaan tehokkuuteen ja elämänlaatuun aikuisilla, joilla on OAB kliinisessä ympäristössä. Erityisesti tämän ehdotuksen päätavoitteena on validoida käytännöllisiä välineitä tehokkuuden, hoitoon sitoutumisen ja hyödyllisyyspreferenssipisteiden mittaamiseksi ja saada alustavia tietoja hoitoon sitoutumisen ja elämänlaadun vaikutuksista aikuisilla, jotka saavat hoitoa yliaktiivisen virtsarakon vuoksi kliinisissä olosuhteissa.