Validering av instrumenter for pragmatiske kliniske studier for overaktiv blære (PfizerOABLUT)

A. Mål og hypotese Overaktiv blære (OAB) påvirker over 10 millioner voksne i USA, og hvert år påløper det betydelige kostnader fra private og offentlige midler for å teste effekten av nye og eksisterende legemidler for OAB.14 Effektivitet og etterlevelsesdata fra tradisjonelle kliniske studier kan imidlertid ikke generaliseres til klinisk praksis.3, 4 I en tid med begrensede ressurser og konkurrerende krav, er det viktig at kostnadseffektivitetsdata fra kliniske studier kan generaliseres til den kliniske verden. Pragmatiske kliniske studier måler effektiviteten av behandlinger i reell klinisk praksis, og i hele spekteret av pasienter som trenger behandling.5 Pragmatiske studier krever pasientrapporterte utfall som er gyldige, men som har lav pasientbyrde.5 Gjennomføringen av pragmatiske kliniske studier for OAB har vært begrenset av mangel på instrumenter som har påviselig validitet og reliabilitet i den typiske kliniske settingen Pilleantall, brukt til å måle primære resultater i de fleste tradisjonelle studier, er tyngende i klinisk setting.1610 Det optimale instrumentet for måling av nytteskår, generell livskvalitetsskår for kostnadseffektivitetsanalyser for OAB, er heller ikke kjent.

Selv om dårlig etterlevelse medfører potensiale for fortsatt lidelse for pasienter og bortkastede helsevesenets ressurser, er det mangel på data om den kliniske og økonomiske effekten av dårlig overholdelse av behandling for OAB i klinisk praksis i den virkelige verden. Vi har publisert foreløpige data som understreker rollen til overholdelse og verktøy i behandlingen av OAB. 3 Vår hypotese er at effektivitet, overholdelse og nyttepreferanseskår kan måles ved bruk av pragmatiske pasientrapporterte instrumenter, og at dårlig etterlevelse er assosiert med lavere effektivitet og livskvalitet hos voksne med OAB i en klinisk setting. Spesifikt er det overordnede målet med dette forslaget å validere pragmatiske instrumenter for å måle effektivitet, overholdelse og nyttepreferanseskåre og innhente foreløpige data om effekten av overholdelse og livskvalitet hos voksne som gjennomgår behandling for overaktiv blære i en klinisk setting.