Validación de Instrumentos para Ensayos Clínicos Pragmáticos de Vejiga Hiperactiva (PfizerOABLUT)

A. Objetivos e hipótesis La vejiga hiperactiva (OAB, por sus siglas en inglés) afecta a más de 10 millones de adultos en los Estados Unidos y cada año se incurre en costos sustanciales de fondos públicos y privados para probar la eficacia de medicamentos nuevos y existentes para la OAB.14 Sin embargo, los datos de efectividad y adherencia de los ensayos clínicos tradicionales no son generalizables a la práctica clínica.3, 4 En una era de recursos limitados y demandas competitivas, es esencial que los datos de rentabilidad de los ensayos clínicos se puedan generalizar al mundo clínico. Los ensayos clínicos pragmáticos miden la efectividad de los tratamientos en la práctica clínica real y en el espectro completo de pacientes que requieren tratamiento.5 Los ensayos pragmáticos requieren resultados informados por el paciente que sean válidos pero que tengan una carga mínima para el paciente.5 La realización de ensayos clínicos pragmáticos para la vejiga hiperactiva se ha visto limitada por la falta de instrumentos que tengan una validez y fiabilidad demostrables en el entorno clínico típico. El recuento de pastillas, utilizado para medir los resultados primarios en la mayoría de los ensayos tradicionales, es una carga en el entorno clínico.1610 Tampoco se conoce el instrumento óptimo para medir las puntuaciones de utilidad, las puntuaciones generales de calidad de vida para los análisis de rentabilidad para la OAB.

Aunque la adherencia deficiente conlleva el potencial de sufrimiento continuo para los pacientes y el desperdicio de recursos de atención médica, faltan datos sobre el impacto clínico y económico de la adherencia deficiente al tratamiento para la VHA en la práctica clínica real. Hemos publicado datos preliminares que subrayan el papel de la adherencia y las utilidades en el tratamiento de la OAB. 3 Nuestra hipótesis es que las puntuaciones de preferencia de eficacia, cumplimiento y utilidad se pueden medir utilizando instrumentos pragmáticos informados por los pacientes y que el cumplimiento deficiente se asocia con una menor efectividad y calidad de vida en adultos con OAB en un entorno clínico. Específicamente, el objetivo primordial de esta propuesta es validar instrumentos pragmáticos para medir la eficacia, la adherencia y las puntuaciones de preferencia de utilidad y obtener datos preliminares sobre el efecto de la adherencia y la calidad de vida en adultos que reciben tratamiento para la vejiga hiperactiva en un entorno clínico.