Validatie van instrumenten voor pragmatische klinische onderzoeken naar overactieve blaas (PfizerOABLUT)

A. Doelstellingen en hypothese Overactieve blaas (OAB) treft meer dan 10 miljoen volwassenen in de Verenigde Staten en elk jaar worden er aanzienlijke kosten gemaakt uit particuliere en openbare fondsen om de werkzaamheid van nieuwe en bestaande geneesmiddelen voor OAB te testen.14 Gegevens over effectiviteit en therapietrouw van traditionele klinische onderzoeken zijn echter niet generaliseerbaar naar de klinische praktijk.3, 4 In een tijdperk van beperkte middelen en concurrerende eisen is het van essentieel belang dat kosteneffectiviteitsgegevens van klinische onderzoeken kunnen worden gegeneraliseerd naar de klinische wereld. Pragmatische klinische onderzoeken meten de effectiviteit van behandelingen in de echte klinische praktijk en bij het volledige spectrum van patiënten die behandeling nodig hebben.5 Pragmatische onderzoeken vereisen door de patiënt gerapporteerde uitkomsten die valide zijn maar een lage belasting voor de patiënt hebben.5 Het uitvoeren van pragmatische klinische onderzoeken naar OAB is beperkt door een gebrek aan instrumenten die aantoonbare validiteit en betrouwbaarheid hebben in de typische klinische setting. Het aantal pillen, dat wordt gebruikt om primaire uitkomsten te meten in de meeste traditionele onderzoeken, is lastig in de klinische setting.1610 Ook het optimale instrument voor het meten van utiliteitsscores, algemene kwaliteit van leven scores voor kosteneffectiviteitsanalyses voor OAB, is niet bekend.

Hoewel een slechte therapietrouw het potentieel heeft voor aanhoudend lijden voor patiënten en verspilde middelen voor de gezondheidszorg, is er een gebrek aan gegevens over de klinische en economische impact van een slechte therapietrouw voor OAB in de praktijk. We hebben voorlopige gegevens gepubliceerd die de rol van therapietrouw en hulpprogramma's bij de behandeling van OAB onderstrepen. 3 Onze hypothese is dat scores voor effectiviteit, therapietrouw en gebruiksvoorkeur kunnen worden gemeten met behulp van pragmatische door de patiënt gerapporteerde instrumenten en dat een slechte therapietrouw wordt geassocieerd met een lagere effectiviteit en kwaliteit van leven bij volwassenen met OAB in een klinische setting. Het belangrijkste doel van dit voorstel is met name het valideren van pragmatische instrumenten voor het meten van effectiviteit, therapietrouw en gebruiksvoorkeursscores en het verkrijgen van voorlopige gegevens over het effect van therapietrouw en kwaliteit van leven bij volwassenen die een behandeling ondergaan voor een overactieve blaas in een klinische setting.