Validação de Instrumentos para Ensaios Clínicos Pragmáticos para Bexiga Hiperativa (PfizerOABLUT)

A. Objetivos e hipótese A bexiga hiperativa (OAB) afeta mais de 10 milhões de adultos nos Estados Unidos e, a cada ano, custos substanciais são incorridos com fundos privados e públicos para testar a eficácia de medicamentos novos e existentes para a bexiga hiperativa.14 No entanto, os dados de eficácia e adesão de ensaios clínicos tradicionais não são generalizáveis ​​para a prática clínica.3, 4 Em uma era de recursos limitados e demandas concorrentes, é essencial que os dados de custo-efetividade dos ensaios clínicos sejam generalizáveis ​​para o mundo clínico. Ensaios clínicos pragmáticos medem a eficácia dos tratamentos na prática clínica real e em todo o espectro de pacientes que requerem tratamento.5 Ensaios pragmáticos requerem resultados relatados pelo paciente que sejam válidos, mas com baixa sobrecarga do paciente.5 A condução de ensaios clínicos pragmáticos para BH tem sido limitada pela falta de instrumentos que tenham validade e confiabilidade demonstráveis ​​no ambiente clínico típico A contagem de comprimidos, usada para medir os resultados primários na maioria dos ensaios tradicionais, é onerosa no ambiente clínico.1610 O instrumento ideal para medir os escores de utilidade, escores gerais de qualidade de vida para análises de custo-efetividade para OAB, também não é conhecido.

Embora a baixa adesão carregue o potencial de sofrimento contínuo para os pacientes e desperdício de recursos de saúde, há uma falta de dados sobre o impacto clínico e econômico da baixa adesão ao tratamento para bexiga hiperativa na prática clínica do mundo real. Publicamos dados preliminares que ressaltam o papel da adesão e utilidades no tratamento da bexiga hiperativa. 3 Nossa hipótese é que os escores de eficácia, adesão e preferência de utilidade podem ser medidos usando instrumentos pragmáticos relatados pelo paciente e que a baixa adesão está associada a menor eficácia e qualidade de vida em adultos com BH em um ambiente clínico. Especificamente, o objetivo primordial desta proposta é validar instrumentos pragmáticos para medir escores de eficácia, adesão e preferência de utilidade e obter dados preliminares sobre o efeito da adesão e qualidade de vida em adultos submetidos a tratamento para bexiga hiperativa em um ambiente clínico.