Convalida di strumenti per studi clinici pragmatici per la vescica iperattiva (PfizerOABLUT)

A. Obiettivi e ipotesi La vescica iperattiva (OAB) colpisce oltre 10 milioni di adulti negli Stati Uniti e ogni anno vengono sostenuti costi sostanziali da fondi pubblici e privati ​​per testare l'efficacia di farmaci nuovi ed esistenti per la OAB.14 Tuttavia, i dati sull'efficacia e l'aderenza degli studi clinici tradizionali non sono generalizzabili alla pratica clinica.3, 4 In un'era di risorse limitate e di richieste concorrenti, è essenziale che i dati sull'efficacia in termini di costi degli studi clinici siano generalizzabili al mondo clinico. Gli studi clinici pragmatici misurano l'efficacia dei trattamenti nella pratica clinica reale e nell'intero spettro di pazienti che richiedono un trattamento.5 Gli studi pragmatici richiedono risultati riferiti dai pazienti che siano validi ma che comportino un basso carico del paziente.5 La conduzione di sperimentazioni cliniche pragmatiche per l'OAB è stata limitata dalla mancanza di strumenti che abbiano una validità e un'affidabilità dimostrabili nel contesto clinico tipico. Anche lo strumento ottimale per misurare i punteggi di utilità, i punteggi generali della qualità della vita per le analisi di costo-efficacia per l'OAB, non è noto.

Sebbene la scarsa aderenza comporti il ​​potenziale di sofferenza continua per i pazienti e lo spreco di risorse sanitarie, mancano dati sull'impatto clinico ed economico della scarsa aderenza al trattamento per la Rubrica fuori rete nella pratica clinica del mondo reale. Abbiamo pubblicato dati preliminari che sottolineano il ruolo dell'aderenza e delle utilità nel trattamento dell'OAB. 3 La nostra ipotesi è che i punteggi di efficacia, aderenza e preferenza di utilità possano essere misurati utilizzando strumenti pragmatici riferiti dal paziente e che la scarsa aderenza sia associata a una minore efficacia e qualità della vita negli adulti con OAB in un contesto clinico. Nello specifico, l'obiettivo principale di questa proposta è convalidare strumenti pragmatici per misurare i punteggi di efficacia, aderenza e preferenza di utilità e ottenere dati preliminari sull'effetto dell'aderenza e sulla qualità della vita negli adulti sottoposti a trattamento per vescica iperattiva in ambito clinico.