Validierung von Instrumenten für pragmatische klinische Studien zur überaktiven Blase (PfizerOABLUT)

A. Ziele und Hypothese Überaktive Blase (OAB) betrifft über 10 Millionen Erwachsene in den Vereinigten Staaten und jedes Jahr fallen erhebliche Kosten aus privaten und öffentlichen Mitteln an, um die Wirksamkeit neuer und bestehender Medikamente gegen OAB zu testen.14 Allerdings sind Wirksamkeits- und Adhärenzdaten aus traditionellen klinischen Studien nicht auf die klinische Praxis übertragbar.3, 4 In einer Zeit begrenzter Ressourcen und konkurrierender Anforderungen ist es wichtig, dass Kosteneffizienzdaten aus klinischen Studien auf die klinische Welt übertragen werden können. Pragmatische klinische Studien messen die Wirksamkeit von Behandlungen in der realen klinischen Praxis und beim gesamten Spektrum der behandlungsbedürftigen Patienten.5 Pragmatische Studien erfordern vom Patienten berichtete Ergebnisse, die gültig sind, aber eine geringe Belastung für den Patienten darstellen.5 Die Durchführung pragmatischer klinischer Studien zu OAB wurde durch den Mangel an Instrumenten eingeschränkt, die im typischen klinischen Umfeld nachweisbare Validität und Zuverlässigkeit aufweisen. Die Anzahl der Pillen, die in den meisten traditionellen Studien zur Messung der primären Ergebnisse verwendet werden, ist im klinischen Umfeld belastend.1610 Das optimale Instrument zur Messung von Nutzenwerten, allgemeine Lebensqualitätswerte für Kostenwirksamkeitsanalysen für OAB, ist ebenfalls nicht bekannt.

Obwohl eine schlechte Therapietreue das Potenzial für anhaltendes Leiden der Patienten und eine Verschwendung von Gesundheitsressourcen mit sich bringt, fehlen Daten zu den klinischen und wirtschaftlichen Auswirkungen einer schlechten Therapietreue bei OAB in der klinischen Praxis. Wir haben vorläufige Daten veröffentlicht, die die Rolle von Therapietreue und Hilfsmitteln bei der Behandlung von OAB unterstreichen. 3 Unsere Hypothese ist, dass Wirksamkeit, Adhärenz und Nutzenpräferenzwerte mithilfe pragmatischer, von Patienten berichteter Instrumente gemessen werden können und dass eine schlechte Adhärenz mit einer geringeren Wirksamkeit und Lebensqualität bei Erwachsenen mit OAB in einem klinischen Umfeld verbunden ist. Das übergeordnete Ziel dieses Vorschlags besteht insbesondere darin, pragmatische Instrumente zur Messung von Wirksamkeit, Adhärenz und Nutzenpräferenzwerten zu validieren und vorläufige Daten über die Auswirkungen von Adhärenz und Lebensqualität bei Erwachsenen zu erhalten, die sich im klinischen Umfeld einer Behandlung wegen überaktiver Blase unterziehen.