Validering af instrumenter til pragmatiske kliniske forsøg for overaktiv blære (PfizerOABLUT)

A. Mål og hypotese Overaktiv blære (OAB) påvirker over 10 millioner voksne i USA, og hvert år afholdes der betydelige omkostninger fra private og offentlige midler til at teste effektiviteten af ​​nye og eksisterende lægemidler for OAB.14 Effektivitet og overholdelsesdata fra traditionelle kliniske forsøg kan imidlertid ikke generaliseres til klinisk praksis.3, 4 I en tid med begrænsede ressourcer og konkurrerende krav er det vigtigt, at omkostningseffektivitetsdata fra kliniske forsøg kan generaliseres til den kliniske verden. Pragmatiske kliniske forsøg måler effektiviteten af ​​behandlinger i reel klinisk praksis og i hele spektret af patienter, der kræver behandling.5 Pragmatiske forsøg kræver patientrapporterede resultater, der er valide, men som har lav patientbyrde.5 Gennemførelsen af ​​pragmatiske kliniske undersøgelser for OAB har været begrænset af mangel på instrumenter, der har påviselig validitet og pålidelighed i de typiske kliniske omgivelser Pilleantal, der bruges til at måle primære resultater i de fleste traditionelle forsøg, er byrdefulde i de kliniske omgivelser.1610 Det optimale instrument til måling af nyttescore, generelle livskvalitetsscore for omkostningseffektivitetsanalyser for OAB, kendes heller ikke.

Selvom dårlig overholdelse medfører potentiale for fortsat lidelse for patienter og spildte sundhedsressourcer, er der mangel på data om den kliniske og økonomiske virkning af dårlig overholdelse af behandling for OAB i den virkelige kliniske praksis. Vi har offentliggjort foreløbige data, der understreger rollen som overholdelse og hjælpemidler i behandlingen af ​​OAB. 3 Vores hypotese er, at effektivitet, overholdelse og nyttepræferencescore kan måles ved hjælp af pragmatiske patientrapporterede instrumenter, og at dårlig overholdelse er forbundet med lavere effektivitet og livskvalitet hos voksne med OAB i kliniske omgivelser. Specifikt er det overordnede mål med dette forslag at validere pragmatiske instrumenter til at måle effektivitet, adhærens og nyttepræferencescores og opnå foreløbige data om effekten af ​​adhærens og livskvalitet hos voksne, der gennemgår behandling for overaktiv blære i et klinisk miljø.