Roll-over-tutkimus ivakaftorista kystisen fibroosin lapsipotilailla, joilla on CF-transmembraanisen konduktanssin säätelygeenin (CFTR) avainnusmutaatio
tiistai 6. joulukuuta 2016 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Kolmannen vaiheen, 2-haarainen, kiertotutkimus ivakaftorihoidon pitkäaikaisen turvallisuuden ja farmakodynamiikan arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on kystinen fibroosi ja CFTR-avainnointimutaatio
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on antaa tietoa ivakaftorihoidon pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja farmakodynamiikasta alle 6-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), joilla on CFTR-porttimutaatio vähintään yhdessä alleelissa. tutkia pitkäaikaisen ivakaftorihoidon tehokkuutta tässä CF-potilasryhmässä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
33
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
-
-
-
-
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
-
-
Missouri
-
Kansas city, Missouri, Yhdysvallat
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit (Ivacaftor Arm):
- Edellisen tutkimuksen (NCT01705145) hoitojakson viimeisen tutkimuskäynnin suorittanut
- Hematologian, seerumin kemian ja elintoimintojen tulokset päivänä 1 ilman kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia, jotka häiritsisivät tutkimuksen arviointeja, tutkijan arvioiden mukaan
- Tutkijan arvioiden mukaan vanhemman tai laillisen huoltajan on kyettävä ymmärtämään protokollan vaatimukset, rajoitukset ja ohjeet, ja vanhemman tai laillisen huoltajan tulee pystyä varmistamaan, että tutkittava suostuu osallistumaan tutkimukseen siinä määrin kuin hän voi antaa suostumuksensa, ja että tutkittava noudattaa ja todennäköisesti suorittaa tutkimuksen suunnitellusti
Sisällyttämiskriteerit (havaintovarsi):
1. Koehenkilöt, jotka suorittivat määrätyn tutkimuslääkehoitonsa edellisessä tutkimuksessa (NCT01705145) ja päättivät olla ilmoittautumatta ivakaftorihaaraan ja koehenkilöt, jotka keskeyttivät hoidon ennenaikaisesti edellisessä tutkimuksessa ja saivat vähintään yhden annoksen tutkimuslääkehoitoa edellisessä tutkimuksessa ovat oikeutettuja ilmoittautumaan havainnointiryhmään.
Poissulkemiskriteerit (Ivacaftor Arm):
- Koehenkilöt, jotka keskeyttivät aikaisemman tutkimuksen
- Aiempi sairaus tai tila, joka tutkijan mielestä saattaa sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa koehenkilölle
- Koehenkilöt, joilla on aikaisemmassa tutkimuksessaan havaittu tutkimushoidon intoleranssi, joka tutkijan mielestä saattaa aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa koehenkilölle
- Potilaat, jotka saavat kaupallisesti saatavaa ivakaftorihoitoa
- Koehenkilö ei pystynyt suorittamaan riittävää rakolamppututkimusta edellisen tutkimuksen viimeisessä oftalmologisessa tutkimuksessa
Poissulkemiskriteerit: (Havaintovarsi)
1. Ivakaftorihoitoa saavia potilaita ei voida ottaa havainnointiryhmään.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ei väliintuloa: Tarkkailuvarsi
|
|
|
Kokeellinen: Ivakaftori
Ivacaftoria annetaan 12 tunnin välein (q12h) päivästä 1 aina viikon 84 käyntiin saakka. Ivakaftorin annos on:
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 97 (osallistujille, jotka suorittivat tutkimuslääkkeen annostelun); Päivä 1 - 24 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen (viikolle 108 asti osallistujille, jotka keskeyttivät tutkimuslääkkeen käytön ennenaikaisesti)
|
AE: mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tutkimuksen aikana; tapahtumalla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon.
Tämä sisältää kaikki uudet tapahtumat tai aiemmat sairaudet, joiden vakavuus tai esiintymistiheys on lisääntynyt sen jälkeen, kun tietoinen suostumuslomake on allekirjoitettu.
AE sisältää sekä vakavat että ei-vakavat AE:t.
SAE (AE:n alajoukko): lääketieteellinen tapahtuma tai tila, joka kuuluu johonkin seuraavista luokista riippumatta sen suhteesta tutkimuslääkkeeseen: kuolema, henkeä uhkaava haittakokemus, sairaalahoito/sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva/merkittävä vamma tai työkyvyttömyys , synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
Haittavaikutusten, joiden aloituspäivämäärä tai vakavuus oli lisääntynyt ensimmäisellä tutkimuslääkeannoksella tai sen jälkeen tutkimukseen osallistumisen loppuun asti, katsottiin aiheuttavan hoitoa.
|
Päivä 1 - viikko 97 (osallistujille, jotka suorittivat tutkimuslääkkeen annostelun); Päivä 1 - 24 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen (viikolle 108 asti osallistujille, jotka keskeyttivät tutkimuslääkkeen käytön ennenaikaisesti)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen muutos vanhempien tutkimuksen lähtötasosta hikikloridissa viikoilla 24, 48, 72 ja 84
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tutkimus 108), viikko 24, 48, 72 ja 84 (tutkimus 109)
|
Hikinäytteet kerättiin käyttämällä hyväksyttyä Macroduct (Wescor, Logan, Utah) keräyslaitetta.
Hikikloridin määrittämiseen vaadittiin tilavuus, joka oli suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 15 mikrolitraa.
Tutkimuksen 108 osa B (NCT01705145) lähtötaso määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen ottamista.
|
Lähtötilanne (tutkimus 108), viikko 24, 48, 72 ja 84 (tutkimus 109)
|
|
Absoluuttinen muutos tutkimuksen 109 lähtötasosta hikikloridissa viikoilla 24, 48, 72 ja 84
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tutkimus 109), viikko 24, 48, 72 ja 84 (tutkimus 109)
|
Hikinäytteet kerättiin käyttämällä hyväksyttyä Macroduct (Wescor, Logan, Utah) keräyslaitetta.
Hikikloridin määrittämiseen tarvittiin tilavuus >=15 mikrolitraa.
Lähtötaso määritellään viimeisimmäksi mittaukseksi ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen ottamista tutkimuksessa 109 (NCT01946412).
|
Lähtötilanne (tutkimus 109), viikko 24, 48, 72 ja 84 (tutkimus 109)
|
|
Absoluuttinen painonmuutos vanhempien tutkimuksen lähtötasosta viikoilla 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tutkimus 108), viikko 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84 (tutkimus 109)
|
Lähtötaso määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen ottamista tutkimuksessa 108, osa B (NCT01705145)
|
Lähtötilanne (tutkimus 108), viikko 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84 (tutkimus 109)
|
|
Painon absoluuttinen muutos tutkimuksen 109 lähtötasosta viikoilla 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tutkimus 109), viikko 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84 (tutkimus 109)
|
Lähtötaso määritellään viimeisimmäksi mittaukseksi ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen ottamista tutkimuksessa 109 (NCT01946412).
|
Lähtötilanne (tutkimus 109), viikko 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84 (tutkimus 109)
|
|
Absoluuttinen muutos vanhempaintutkimuksen lähtötasosta viikoilla 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tutkimus 108), viikko 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84 (tutkimus 109)
|
Pituus mitattiin pituutena, jos lapset pystyivät seisomaan ilman apua ja noudattamaan ohjeita; muussa tapauksessa pituus mitattiin pituutena.
Tutkimuksen 108 osa B (NCT01705145) lähtötaso määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen ottamista.
|
Lähtötilanne (tutkimus 108), viikko 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84 (tutkimus 109)
|
|
Absoluuttinen muutos tutkimuksen 109 lähtötasosta viikoilla 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tutkimus 109), viikko 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84 (tutkimus 109)
|
Pituus mitattiin pituutena, jos lapset pystyivät seisomaan ilman apua ja noudattamaan ohjeita; muussa tapauksessa pituus mitattiin pituutena.
Lähtötaso määritellään viimeisimmäksi mittaukseksi ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen ottamista tutkimuksessa 109 (NCT01946412).
|
Lähtötilanne (tutkimus 109), viikko 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84 (tutkimus 109)
|
|
Absoluuttinen muutos vanhempien tutkimuksen lähtötasosta kehon massaindeksissä (BMI) viikoilla 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tutkimus 108), viikko 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84 (tutkimus 109)
|
BMI = (paino [kg]) jaettuna (pituus [metreinä]) ^2.
Tutkimuksen 108 osa B (NCT01705145) lähtötaso määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen ottamista.
|
Lähtötilanne (tutkimus 108), viikko 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84 (tutkimus 109)
|
|
Painoindeksin (BMI) absoluuttinen muutos tutkimuksen 109 lähtötasosta viikoilla 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tutkimus 109), viikko 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84 (tutkimus 109)
|
BMI = (paino [kg]) jaettuna (pituus [metreinä]) ^2.
Lähtötaso määritellään viimeisimmäksi mittaukseksi ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen ottamista tutkimuksessa 109 (NCT01946412).
|
Lähtötilanne (tutkimus 109), viikko 12, 24, 36, 48, 60, 72 ja 84 (tutkimus 109)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Adebayo Lawal, M.D., Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. joulukuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 16. syyskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 16. syyskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 19. syyskuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 1. helmikuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 6. joulukuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. joulukuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX11-770-109
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .