Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Roll-over-undersøgelse af Ivacaftor hos pædiatriske personer med cystisk fibrose med et CF-transmembrankonduktansregulatorgen (CFTR) gating-mutation

6. december 2016 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, 2-arm, roll-over-studie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og farmakodynamikken af ​​Ivacaftor-behandling hos pædiatriske forsøgspersoner med cystisk fibrose og en CFTR-gating-mutation

Formålet med denne undersøgelse er at give information om den langsigtede sikkerhed og farmakodynamikken af ​​ivacaftor-behandling i den pædiatriske population yngre end 6 år med cystisk fibrose (CF), som har en CFTR-gate-mutation i mindst 1 allel og vil yderligere udforske effektiviteten af ​​langtidsbehandling med ivacaftor i denne population af patienter med CF.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

33

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
    • Missouri
      • Kansas city, Missouri, Forenede Stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier (Ivacaftor-arm):

  1. Fuldførte det sidste studiebesøg i behandlingsperioden for den tidligere undersøgelse (NCT01705145)
  2. Hæmatologi, serumkemi og vitale tegn resultater på dag 1 uden klinisk signifikante abnormiteter, der ville interferere med undersøgelsens vurderinger, som vurderet af investigator
  3. Som det vurderes af investigator, skal forælder eller værge være i stand til at forstå protokolkrav, begrænsninger og instruktioner, og forælderen eller værgen skal være i stand til at sikre, at forsøgspersonen accepterer deltagelse i undersøgelsen i den grad, forsøgspersonen kan give samtykke. og at forsøgspersonen vil overholde og sandsynligvis vil gennemføre undersøgelsen som planlagt

Inklusionskriterier (observationsarm):

1. Forsøgspersoner, der fuldførte deres tildelte lægemiddelbehandling i den tidligere undersøgelse (NCT01705145) og valgte ikke at tilmelde sig ivacaftor-armen og forsøgspersoner, der for tidligt afbrød behandlingen i den tidligere undersøgelse og modtog mindst 1 dosis af undersøgelsesmedicin i den tidligere undersøgelse vil være berettiget til optagelse i observationsafdelingen.

Eksklusionskriterier (Ivacaftor-arm):

  1. Forsøgspersoner, der for tidligt stoppede fra den tidligere undersøgelse
  2. Anamnese med enhver sygdom eller tilstand, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved at administrere forsøgslægemidlet til forsøgspersonen
  3. Forsøgspersoner med en historie med undersøgelsesbehandlingsintolerance som observeret i deres tidligere undersøgelse, som efter investigatorens mening kan udgøre en yderligere risiko ved at administrere forsøgslægemidlet til forsøgspersonen
  4. Forsøgspersoner, der modtager kommercielt tilgængelig ivacaftor-behandling
  5. Forsøgspersonen var ikke i stand til at gennemføre en tilstrækkelig spaltelampeundersøgelse ved den sidste oftalmologiske undersøgelse i den tidligere undersøgelse

Eksklusionskriterier: (Observationsarm)

1. Forsøgspersoner, der modtager ivacaftor-behandling, vil ikke være berettiget til optagelse i observationsarmen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: Observationsarm
Eksperimentel: Ivacaftor

Ivacaftor vil blive administreret hver 12. time (q12h) fra dag 1 til og med uge 84 besøg. Ivacaftor-dosis vil være:

  • 50 mg hver 12. time til forsøgspersoner 2 til <6 år og <14 kg,
  • 75 mg hver 12. time til forsøgspersoner 2 til <6 år og ≥ 14 kg, eller
  • 150 mg hver 12. time til forsøgspersoner ≥ 6 år.
Medicin: Ivacaftor
Andre navne:
  • VX-770
  • Kalydeco

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til uge 97 (for deltagere, der afsluttede dosering af studielægemiddel); Dag 1 op til 24 uger efter den sidste dosis (op til uge 108, for deltagere, der for tidligt ophørte med dosering af studielægemiddel)
AE: enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager under undersøgelsen; hændelsen har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nyligt opstået hændelse eller tidligere tilstand, der er øget i sværhedsgrad eller hyppighed, efter at formularen til informeret samtykke er underskrevet. AE omfatter alvorlige såvel som ikke-alvorlige AE'er. SAE (undersæt af AE): medicinsk hændelse eller tilstand, der falder ind under en af ​​følgende kategorier, uanset dets forhold til undersøgelseslægemidlet: død, livstruende uønskede oplevelse, hospitalsindlæggelse/forlængelse af hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydelig invaliditet eller inhabilitet , medfødt anomali/fødselsdefekt, vigtig medicinsk begivenhed. Bivirkninger med startdato eller øget sværhedsgrad på eller efter den første dosis af forsøgslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsesdeltagelsen blev betragtet som behandlingsudløst.
Dag 1 op til uge 97 (for deltagere, der afsluttede dosering af studielægemiddel); Dag 1 op til 24 uger efter den sidste dosis (op til uge 108, for deltagere, der for tidligt ophørte med dosering af studielægemiddel)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra basislinje for forældreundersøgelse i svedklorid i uge 24, 48, 72 og 84
Tidsramme: Baseline (undersøgelse 108), uge ​​24, 48, 72 og 84 (undersøgelse 109)
Svedprøver blev opsamlet under anvendelse af en godkendt Macroduct (Wescor, Logan, Utah) opsamlingsanordning. Et volumen på større end eller lig med (>=) 15 mikroliter var påkrævet til bestemmelse af svedchlorid. Baseline blev defineret som den seneste måling før indtagelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet i undersøgelse 108, del B (NCT01705145).
Baseline (undersøgelse 108), uge ​​24, 48, 72 og 84 (undersøgelse 109)
Absolut ændring fra baseline for undersøgelse 109 i svedklorid i uge 24, 48, 72 og 84
Tidsramme: Baseline (undersøgelse 109), uge ​​24, 48, 72 og 84 (undersøgelse 109)
Svedprøver blev opsamlet under anvendelse af en godkendt Macroduct (Wescor, Logan, Utah) opsamlingsanordning. Et volumen på >=15 mikroliter var påkrævet til bestemmelse af svedchlorid. Baseline er defineret som den seneste måling før indtagelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet i undersøgelse 109 (NCT01946412).
Baseline (undersøgelse 109), uge ​​24, 48, 72 og 84 (undersøgelse 109)
Absolut ændring fra basislinje for forældreundersøgelse i vægt i uge 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84
Tidsramme: Baseline (undersøgelse 108), uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (undersøgelse 109)
Baseline blev defineret som den seneste måling før indtagelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet i undersøgelse 108, del B (NCT01705145)
Baseline (undersøgelse 108), uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (undersøgelse 109)
Absolut ændring fra baseline for undersøgelse 109 i vægt i uge 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84
Tidsramme: Baseline (undersøgelse 109), uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (undersøgelse 109)
Baseline er defineret som den seneste måling før indtagelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet i undersøgelse 109 (NCT01946412).
Baseline (undersøgelse 109), uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (undersøgelse 109)
Absolut ændring fra basislinje for forældreundersøgelse i statur i uge 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84
Tidsramme: Baseline (undersøgelse 108), uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (undersøgelse 109)
Statur blev målt som højde, hvis børn kunne stå uden hjælp og følge anvisningerne; ellers blev statur målt som længde. Baseline blev defineret som den seneste måling før indtagelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet i undersøgelse 108, del B (NCT01705145).
Baseline (undersøgelse 108), uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (undersøgelse 109)
Absolut ændring fra baseline for undersøgelse 109 i statur i uge 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84
Tidsramme: Baseline (undersøgelse 109), uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (undersøgelse 109)
Statur blev målt som højde, hvis børn kunne stå uden hjælp og følge anvisningerne; ellers blev statur målt som længde. Baseline er defineret som den seneste måling før indtagelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet i undersøgelse 109 (NCT01946412).
Baseline (undersøgelse 109), uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (undersøgelse 109)
Absolut ændring fra basislinje for forældreundersøgelse i kropsmasseindeks (BMI) i uge 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84
Tidsramme: Baseline (undersøgelse 108), uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (undersøgelse 109)
BMI = (Vægt [i kg]) divideret med (Statur [i meter]) ^2. Baseline blev defineret som den seneste måling før indtagelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet i undersøgelse 108, del B (NCT01705145).
Baseline (undersøgelse 108), uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (undersøgelse 109)
Absolut ændring fra baseline for undersøgelse 109 i kropsmasseindeks (BMI) i uge 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84
Tidsramme: Baseline (undersøgelse 109), uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (undersøgelse 109)
BMI = (Vægt [i kg]) divideret med (Statur [i meter]) ^2. Baseline er defineret som den seneste måling før indtagelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet i undersøgelse 109 (NCT01946412).
Baseline (undersøgelse 109), uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (undersøgelse 109)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbejdspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Efterforskere

  • Studieleder: Adebayo Lawal, M.D., Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. september 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. september 2013

Først opslået (Skøn)

19. september 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

1. februar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. december 2016

Sidst verificeret

1. december 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX11-770-109

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner