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Estudo roll-over de ivacaftor em pacientes pediátricos com fibrose cística com uma mutação de bloqueio do gene regulador de condutância transmembrana CF (CFTR)

6 de dezembro de 2016 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 3, 2 braços, roll-over para avaliar a segurança a longo prazo e a farmacodinâmica do tratamento com ivacaftor em pacientes pediátricos com fibrose cística e uma mutação de bloqueio CFTR

O objetivo deste estudo é fornecer informações sobre a segurança a longo prazo e a farmacodinâmica do tratamento com ivacaftor na população pediátrica com menos de 6 anos de idade com Fibrose Cística (FC) que tem uma mutação de bloqueio CFTR em pelo menos 1 alelo e irá explorar a eficácia do tratamento de longo prazo com ivacaftor nesta população de pacientes com FC.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

33

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • Kansas city, Missouri, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
      • London, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critérios de inclusão (braço Ivacaftor):

  1. Concluiu a última visita do estudo do período de tratamento do estudo anterior (NCT01705145)
  2. Hematologia, química sérica e resultados de sinais vitais no Dia 1 sem anormalidades clinicamente significativas que possam interferir nas avaliações do estudo, conforme julgado pelo investigador
  3. A julgar pelo investigador, os pais ou responsáveis ​​legais devem ser capazes de entender os requisitos, restrições e instruções do protocolo, e os pais ou responsáveis ​​legais devem ser capazes de garantir que o sujeito concorde com a participação no estudo na medida em que o sujeito possa consentir, e que o sujeito cumprirá e provavelmente concluirá o estudo conforme planejado

Critérios de inclusão (braço observacional):

1. Indivíduos que concluíram o tratamento medicamentoso do estudo designado no estudo anterior (NCT01705145) e optaram por não se inscrever no braço ivacaftor e indivíduos que descontinuaram prematuramente o tratamento no estudo anterior e receberam pelo menos 1 dose do tratamento medicamentoso do estudo no estudo anterior serão elegíveis para inscrição no braço observacional.

Critérios de Exclusão (Braço Ivacaftor):

  1. Indivíduos que interromperam prematuramente o estudo anterior
  2. Histórico de qualquer doença ou condição que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao sujeito
  3. Indivíduos com histórico de intolerância ao tratamento do estudo conforme observado em seu estudo anterior que, na opinião do investigador, pode representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao indivíduo
  4. Indivíduos recebendo tratamento com ivacaftor disponível comercialmente
  5. O indivíduo não conseguiu concluir um exame adequado com lâmpada de fenda no último exame oftalmológico do estudo anterior

Critérios de Exclusão: (Braço Observacional)

1. Os indivíduos que recebem tratamento com ivacaftor não serão elegíveis para inscrição no braço observacional.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Sem intervenção: Braço observacional
Experimental: Ivacaftor

Ivacaftor será administrado a cada 12 horas (q12h) desde o Dia 1 até a Visita da Semana 84. A dose de ivacaftor será:

  • 50 mg a cada 12h para indivíduos de 2 a <6 anos de idade e <14 kg,
  • 75 mg a cada 12h para indivíduos de 2 a <6 anos de idade e ≥ 14 kg, ou
  • 150 mg a cada 12h para indivíduos ≥ 6 anos de idade.
Medicamento: Ivacaftor
Outros nomes:
  • VX-770
  • Kalydeco

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a Semana 97 (para participantes que completaram a dosagem do medicamento do estudo); Dia 1 até 24 semanas após a última dose (até a semana 108, para participantes que descontinuaram prematuramente a dosagem do medicamento em estudo)
EA: qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante durante o estudo; o evento não necessariamente tem uma relação causal com o tratamento. Isso inclui qualquer evento recente ou condição anterior que tenha aumentado em gravidade ou frequência após a assinatura do formulário de consentimento informado. EA inclui EAs graves e não graves. SAE (subconjunto de AE): evento ou condição médica, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, internação hospitalar/prolongamento da hospitalização, incapacidade ou incapacidade persistente/significativa , anomalia congênita/defeito congênito, evento médico importante. EAs com data de início ou aumento da gravidade na primeira dose ou após a primeira dose do medicamento do estudo até o final da participação no estudo foram considerados emergentes do tratamento.
Dia 1 até a Semana 97 (para participantes que completaram a dosagem do medicamento do estudo); Dia 1 até 24 semanas após a última dose (até a semana 108, para participantes que descontinuaram prematuramente a dosagem do medicamento em estudo)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta desde a linha de base do estudo dos pais no cloreto de suor nas semanas 24, 48, 72 e 84
Prazo: Linha de base (estudo 108), Semana 24, 48, 72 e 84 (estudo 109)
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado da Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Um volume maior ou igual a (>=) 15 microlitros foi necessário para a determinação do cloreto no suor. A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da ingestão da primeira dose do medicamento do estudo no estudo 108 Parte B (NCT01705145).
Linha de base (estudo 108), Semana 24, 48, 72 e 84 (estudo 109)
Alteração absoluta desde a linha de base do estudo 109 em cloreto de suor nas semanas 24, 48, 72 e 84
Prazo: Linha de base (estudo 109), Semana 24, 48, 72 e 84 (estudo 109)
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado da Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Foi necessário um volume >=15 microlitros para a determinação do cloreto no suor. A linha de base é definida como a medição mais recente antes da ingestão da primeira dose do medicamento do estudo no estudo 109 (NCT01946412).
Linha de base (estudo 109), Semana 24, 48, 72 e 84 (estudo 109)
Alteração absoluta desde a linha de base do estudo dos pais em peso na semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84
Prazo: Linha de base (estudo 108), Semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (estudo 109)
A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da ingestão da primeira dose do medicamento do estudo no estudo 108 Parte B (NCT01705145)
Linha de base (estudo 108), Semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (estudo 109)
Alteração absoluta desde a linha de base do estudo 109 em peso na semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84
Prazo: Linha de base (estudo 109), Semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (estudo 109)
A linha de base é definida como a medição mais recente antes da ingestão da primeira dose do medicamento do estudo no estudo 109 (NCT01946412).
Linha de base (estudo 109), Semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (estudo 109)
Alteração absoluta desde a linha de base do estudo dos pais em estatura na semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84
Prazo: Linha de base (estudo 108), Semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (estudo 109)
A estatura foi medida como altura se a criança pudesse ficar de pé sem ajuda e seguir instruções; caso contrário, a estatura foi medida como comprimento. A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da ingestão da primeira dose do medicamento do estudo no estudo 108 Parte B (NCT01705145).
Linha de base (estudo 108), Semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (estudo 109)
Alteração absoluta da linha de base do estudo 109 em estatura na semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84
Prazo: Linha de base (estudo 109), Semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (estudo 109)
A estatura foi medida como altura se a criança pudesse ficar de pé sem ajuda e seguir instruções; caso contrário, a estatura foi medida como comprimento. A linha de base é definida como a medição mais recente antes da ingestão da primeira dose do medicamento do estudo no estudo 109 (NCT01946412).
Linha de base (estudo 109), Semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (estudo 109)
Alteração absoluta desde a linha de base do estudo dos pais no índice de massa corporal (IMC) na semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84
Prazo: Linha de base (estudo 108), Semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (estudo 109)
IMC = (Peso [em kg]) dividido por (Estatura [em metros]) ^2. A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da ingestão da primeira dose do medicamento do estudo no estudo 108 Parte B (NCT01705145).
Linha de base (estudo 108), Semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (estudo 109)
Alteração absoluta desde a linha de base do Estudo 109 no Índice de Massa Corporal (IMC) na Semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84
Prazo: Linha de base (estudo 109), Semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (estudo 109)
IMC = (Peso [em kg]) dividido por (Estatura [em metros]) ^2. A linha de base é definida como a medição mais recente antes da ingestão da primeira dose do medicamento do estudo no estudo 109 (NCT01946412).
Linha de base (estudo 109), Semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (estudo 109)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Diretor de estudo: Adebayo Lawal, M.D., Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de setembro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de setembro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

19 de setembro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

1 de fevereiro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de dezembro de 2016

Última verificação

1 de dezembro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX11-770-109

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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