CF TR(Transmembrane Conductance Regulator Gene) 게이팅 돌연변이가 있는 소아 낭포성 섬유증 환자에서 Ivacaftor의 롤오버 연구
2016년 12월 6일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
낭포성 섬유증 및 CFTR 게이팅 돌연변이가 있는 소아 피험자에서 Ivacaftor 치료의 장기 안전성 및 약력학을 평가하기 위한 3상, 2군, 롤오버 연구
이 연구의 목적은 적어도 1개의 대립유전자에 CFTR 게이팅 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증(CF)이 있는 6세 미만의 소아 집단에서 ivacaftor 치료의 장기 안전성 및 약력학에 관한 정보를 제공하는 것입니다. 이 CF 환자 집단에서 장기 ivacaftor 치료의 효능을 탐색하십시오.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
33
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국
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Missouri
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Kansas city, Missouri, 미국
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국
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Washington
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Seattle, Washington, 미국
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Edinburgh, 영국
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Liverpool, 영국
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London, 영국
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준(Ivacaftor 암):
- 이전 연구(NCT01705145)의 치료 기간 중 마지막 연구 방문 완료
- 조사자의 판단에 따라 연구 평가를 방해할 임상적으로 유의한 이상이 없는 혈액학, 혈청 화학 및 바이탈 사인 1일차 결과
- 조사자의 판단에 따라 부모 또는 법적 보호자는 프로토콜 요구 사항, 제한 사항 및 지침을 이해할 수 있어야 하며 부모 또는 법적 보호자는 피험자가 동의할 수 있는 정도로 연구 참여에 동의하는지 확인할 수 있어야 합니다. 피험자가 계획대로 연구를 준수하고 완료할 가능성이 있음
포함 기준(관찰 부문):
1. 이전 연구(NCT01705145)에서 할당된 연구 약물 치료를 완료하고 ivacaftor 치료에 등록하지 않기로 선택한 피험자 및 이전 연구에서 조기에 치료를 중단하고 이전 연구에서 연구 약물 치료를 1회 이상 받은 피험자 관찰 부문에 등록할 수 있습니다.
제외 기준(Ivacaftor 암):
- 이전 연구를 조기에 중단한 피험자
- 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 만들거나 피험자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 상태의 병력
- 이전 연구에서 관찰된 연구 치료 불내성의 이력이 있는 피험자로서, 연구자의 의견으로는 피험자에게 연구 약물을 투여할 때 추가 위험을 초래할 수 있는 피험자
- 상업적으로 이용 가능한 ivacaftor 치료를 받는 피험자
- 피험자는 이전 연구의 마지막 안과 검사에서 적절한 세극등 검사를 완료할 수 없었습니다.
제외 기준: (관찰 부문)
1. ivacaftor 치료를 받는 피험자는 관찰 부문에 등록할 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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간섭 없음: 관찰 팔
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실험적: 이바카프터
Ivacaftor는 1일부터 84주차 방문까지 12시간(q12h)마다 투여됩니다. ivacaftor 용량은 다음과 같습니다.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 97주차까지(연구 약물 투약을 완료한 참가자의 경우); 마지막 투여 후 1일차 최대 24주(연구 약물 투여를 조기에 중단한 참가자의 경우 최대 108주차)
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AE: 연구 동안 참여자에게 발생한 임의의 뜻밖의 의학적 사건; 사건이 반드시 치료와 인과 관계를 가질 필요는 없습니다.
여기에는 고지에 입각한 동의서에 서명한 후 심각도나 빈도가 증가한 새로 발생하는 사건이나 이전 상태가 포함됩니다.
AE는 심각하지 않은 AE뿐만 아니라 심각한 AE를 포함합니다.
SAE(AE의 하위 집합): 연구 약물과의 관계와 관계없이 다음 범주 중 하나에 해당하는 의학적 사건 또는 상태: 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원/입원 연장, 지속적/중대한 장애 또는 무능 , 선천적 기형/선천적 결함, 중요한 의학적 사건.
연구 참여가 종료될 때까지 연구 약물의 첫 번째 용량 또는 그 이후에 시작 날짜 또는 증가된 중증도를 갖는 AE는 치료가 필요한 것으로 간주되었습니다.
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1일차부터 97주차까지(연구 약물 투약을 완료한 참가자의 경우); 마지막 투여 후 1일차 최대 24주(연구 약물 투여를 조기에 중단한 참가자의 경우 최대 108주차)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주차, 48주차, 72주차 및 84주차에 땀 염화물에 대한 부모 연구의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선(연구 108), 24주, 48주, 72주 및 84주(연구 109)
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승인된 Macroduct(Wescor, Logan, Utah) 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
땀 염화물의 측정에는 15 마이크로리터 이상의 부피(>=)가 필요했습니다.
기준선은 연구 108 파트 B(NCT01705145)에서 연구 약물의 첫 번째 용량을 섭취하기 전 가장 최근 측정치로 정의되었습니다.
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기준선(연구 108), 24주, 48주, 72주 및 84주(연구 109)
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24, 48, 72 및 84주에 땀 염화물에서 연구 109의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선(연구 109), 24주, 48주, 72주 및 84주(연구 109)
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승인된 Macroduct(Wescor, Logan, Utah) 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
땀 염화물의 측정에는 >=15 마이크로리터의 부피가 필요했습니다.
기준선은 연구 109(NCT01946412)에서 연구 약물의 첫 번째 용량을 섭취하기 전 가장 최근 측정치로 정의됩니다.
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기준선(연구 109), 24주, 48주, 72주 및 84주(연구 109)
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12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 60주차, 72주차 및 84주차에 체중의 부모 연구 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선(연구 108), 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주 및 84주(연구 109)
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기준선은 연구 108 파트 B(NCT01705145)에서 연구 약물의 첫 번째 용량을 섭취하기 전 가장 최근 측정값으로 정의되었습니다.
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기준선(연구 108), 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주 및 84주(연구 109)
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12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주 및 84주에 체중의 연구 109 기준선으로부터의 절대 변화
기간: 기준선(연구 109), 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주 및 84주(연구 109)
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기준선은 연구 109(NCT01946412)에서 연구 약물의 첫 번째 용량을 섭취하기 전 가장 최근 측정치로 정의됩니다.
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기준선(연구 109), 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주 및 84주(연구 109)
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12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 60주차, 72주차 및 84주차에 키의 부모 연구 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선(연구 108), 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주 및 84주(연구 109)
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아동이 도움 없이 서서 지시를 따를 수 있는 경우 신장을 키로 측정하고, 그렇지 않은 경우 키를 길이로 측정했습니다.
기준선은 연구 108 파트 B(NCT01705145)에서 연구 약물의 첫 번째 용량을 섭취하기 전 가장 최근 측정치로 정의되었습니다.
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기준선(연구 108), 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주 및 84주(연구 109)
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12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주 및 84주에 키의 연구 109 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선(연구 109), 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주 및 84주(연구 109)
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아동이 도움 없이 서서 지시를 따를 수 있는 경우 신장을 키로 측정하고, 그렇지 않은 경우 키를 길이로 측정했습니다.
기준선은 연구 109(NCT01946412)에서 연구 약물의 첫 번째 용량을 섭취하기 전 가장 최근 측정치로 정의됩니다.
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기준선(연구 109), 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주 및 84주(연구 109)
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12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 60주차, 72주차 및 84주차에 체질량 지수(BMI)의 부모 연구 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선(연구 108), 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주 및 84주(연구 109)
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BMI = (체중[kg])을 (키[미터])로 나눈 값 ^2.
기준선은 연구 108 파트 B(NCT01705145)에서 연구 약물의 첫 번째 용량을 섭취하기 전 가장 최근 측정치로 정의되었습니다.
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기준선(연구 108), 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주 및 84주(연구 109)
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12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주 및 84주차에 체질량 지수(BMI)의 연구 109 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선(연구 109), 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주 및 84주(연구 109)
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BMI = (체중[kg])을 (키[미터])로 나눈 값 ^2.
기준선은 연구 109(NCT01946412)에서 연구 약물의 첫 번째 용량을 섭취하기 전 가장 최근 측정치로 정의됩니다.
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기준선(연구 109), 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주 및 84주(연구 109)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Adebayo Lawal, M.D., Vertex Pharmaceuticals Incorporated
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 9월 16일
처음 게시됨 (추정)
2013년 9월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2017년 2월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 12월 6일
마지막으로 확인됨
2016년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX11-770-109
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이바카프토르에 대한 임상 시험
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Charite University, Berlin, GermanyHannover Medical School; Heidelberg University; University of Giessen모병
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 영국, 독일, 스페인, 스위스, 캐나다, 네덜란드, 이탈리아, 아일랜드, 스웨덴, 프랑스, 덴마크
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University of California, Los AngelesUniversity of Iowa; Children's Hospital Colorado; University of Kansas Medical Center; University... 그리고 다른 협력자들모병
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated종료됨
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 캐나다, 영국, 호주, 아일랜드
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University Hospital, Strasbourg, France완전한Phe 508 Del CFTR에 대한 낭포성 섬유증 동형접합체 | 포도당 불내증 또는 새로 진단된 당뇨병프랑스
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCystic Fibrosis Foundation완전한