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Studio roll-over di Ivacaftor in soggetti pediatrici con fibrosi cistica con mutazione di gating del gene regolatore della conduttanza transmembrana CF (CFTR)

6 dicembre 2016 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio roll-over di fase 3, a 2 bracci, per valutare la sicurezza a lungo termine e la farmacodinamica del trattamento con Ivacaftor in soggetti pediatrici affetti da fibrosi cistica e mutazione di gating CFTR

Lo scopo di questo studio è fornire informazioni sulla sicurezza a lungo termine e sulla farmacodinamica del trattamento con ivacaftor nella popolazione pediatrica di età inferiore ai 6 anni con fibrosi cistica (FC) che presenta una mutazione gating CFTR in almeno 1 allele e esplorare l'efficacia del trattamento a lungo termine con ivacaftor in questa popolazione di pazienti con FC.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

33

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito
      • London, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
    • Missouri
      • Kansas city, Missouri, Stati Uniti
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione (braccio Ivacaftor):

  1. Completata l'ultima visita di studio del periodo di trattamento dello studio precedente (NCT01705145)
  2. Ematologia, chimica del siero e risultati dei segni vitali al giorno 1 senza anomalie clinicamente significative che interferirebbero con le valutazioni dello studio, come giudicato dallo sperimentatore
  3. A giudizio dello sperimentatore, il genitore o tutore legale deve essere in grado di comprendere i requisiti, le restrizioni e le istruzioni del protocollo e il genitore o tutore legale deve essere in grado di garantire che il soggetto acconsenta alla partecipazione allo studio nella misura in cui il soggetto può acconsentire, e che il soggetto rispetterà ed è probabile che completi lo studio come pianificato

Criteri di inclusione (braccio osservativo):

1. Soggetti che hanno completato il trattamento con il farmaco in studio assegnato nello studio precedente (NCT01705145) e hanno scelto di non iscriversi al braccio ivacaftor e soggetti che hanno interrotto prematuramente il trattamento nello studio precedente e hanno ricevuto almeno 1 dose del trattamento con il farmaco in studio nello studio precedente saranno idonei per l'arruolamento nel braccio osservazionale.

Criteri di esclusione (braccio Ivacaftor):

  1. Soggetti che hanno interrotto prematuramente lo studio precedente
  2. Anamnesi di qualsiasi malattia o condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco oggetto dello studio al soggetto
  3. Soggetti con una storia di intolleranza al trattamento in studio osservata nel loro studio precedente che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio al soggetto
  4. Soggetti che ricevono un trattamento con ivacaftor disponibile in commercio
  5. Il soggetto non è stato in grado di completare un adeguato esame con lampada a fessura durante l'ultimo esame oftalmologico nello studio precedente

Criteri di esclusione: (braccio osservativo)

1. I soggetti che ricevono il trattamento con ivacaftor non saranno idonei per l'arruolamento nel braccio osservazionale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Nessun intervento: Braccio di osservazione
Sperimentale: Ivacaftor

Ivacaftor verrà somministrato ogni 12 ore (q12h) dal giorno 1 fino alla visita della settimana 84. La dose di ivacaftor sarà:

  • 50 mg q12h per soggetti da 2 a <6 anni di età e <14 kg,
  • 75 mg ogni 12 ore per soggetti da 2 a <6 anni di età e ≥ 14 kg, o
  • 150 mg ogni 12 ore per soggetti di età ≥ 6 anni.
Droga: Ivacaftor
Altri nomi:
  • VX-770
  • Calideco

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 97 (per i partecipanti che hanno completato la somministrazione del farmaco oggetto dello studio); Giorno 1 fino a 24 settimane dopo l'ultima dose (fino alla settimana 108, per i partecipanti che hanno interrotto prematuramente la somministrazione del farmaco oggetto dello studio)
AE: qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante durante lo studio; l'evento non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. Ciò include qualsiasi nuovo evento o condizione precedente che è aumentata in gravità o frequenza dopo la firma del modulo di consenso informato. Gli eventi avversi includono eventi avversi gravi e non gravi. SAE (sottoinsieme di AE): evento o condizione medica, che rientra in una delle seguenti categorie, indipendentemente dalla sua relazione con il farmaco in studio: morte, esperienza avversa pericolosa per la vita, ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero, disabilità o incapacità persistente/significativa , anomalia congenita/difetto alla nascita, importante evento medico. Gli eventi avversi con data di inizio o maggiore gravità durante o dopo la prima dose del farmaco in studio fino alla fine della partecipazione allo studio sono stati considerati emergenti dal trattamento.
Dal giorno 1 fino alla settimana 97 (per i partecipanti che hanno completato la somministrazione del farmaco oggetto dello studio); Giorno 1 fino a 24 settimane dopo l'ultima dose (fino alla settimana 108, per i partecipanti che hanno interrotto prematuramente la somministrazione del farmaco oggetto dello studio)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale dello studio dei genitori sul cloruro nel sudore alla settimana 24, 48, 72 e 84
Lasso di tempo: Basale (studio 108), Settimana 24, 48, 72 e 84 (studio 109)
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta Macroduct (Wescor, Logan, Utah) approvato. Per la determinazione del cloruro nel sudore è stato richiesto un volume maggiore o uguale a (>=) 15 microlitri. Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima dell'assunzione della prima dose del farmaco in studio nello studio 108 Parte B (NCT01705145).
Basale (studio 108), Settimana 24, 48, 72 e 84 (studio 109)
Variazione assoluta rispetto al basale dello studio 109 nel cloruro nel sudore alla settimana 24, 48, 72 e 84
Lasso di tempo: Basale (studio 109), Settimana 24, 48, 72 e 84 (studio 109)
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta Macroduct (Wescor, Logan, Utah) approvato. Per la determinazione del cloruro nel sudore è stato richiesto un volume >=15 microlitri. Il basale è definito come la misurazione più recente prima dell'assunzione della prima dose del farmaco oggetto dello studio nello studio 109 (NCT01946412).
Basale (studio 109), Settimana 24, 48, 72 e 84 (studio 109)
Variazione assoluta del peso rispetto al basale dello studio dei genitori alla settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84
Lasso di tempo: Basale (studio 108), Settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (studio 109)
Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima dell'assunzione della prima dose del farmaco in studio nello studio 108 Parte B (NCT01705145)
Basale (studio 108), Settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (studio 109)
Variazione assoluta del peso rispetto al basale dello studio 109 alla settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84
Lasso di tempo: Basale (studio 109), Settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (studio 109)
Il basale è definito come la misurazione più recente prima dell'assunzione della prima dose del farmaco oggetto dello studio nello studio 109 (NCT01946412).
Basale (studio 109), Settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (studio 109)
Variazione assoluta della statura rispetto al basale dello studio dei genitori alla settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84
Lasso di tempo: Basale (studio 108), Settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (studio 109)
La statura è stata misurata come altezza se i bambini potevano stare in piedi senza assistenza e seguire le indicazioni; in caso contrario, la statura è stata misurata come lunghezza. Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima dell'assunzione della prima dose del farmaco in studio nello studio 108 Parte B (NCT01705145).
Basale (studio 108), Settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (studio 109)
Variazione assoluta rispetto al basale dello studio 109 nella statura alla settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84
Lasso di tempo: Basale (studio 109), Settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (studio 109)
La statura è stata misurata come altezza se i bambini potevano stare in piedi senza assistenza e seguire le indicazioni; in caso contrario, la statura è stata misurata come lunghezza. Il basale è definito come la misurazione più recente prima dell'assunzione della prima dose del farmaco oggetto dello studio nello studio 109 (NCT01946412).
Basale (studio 109), Settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (studio 109)
Variazione assoluta rispetto al basale dello studio dei genitori nell'indice di massa corporea (BMI) alla settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84
Lasso di tempo: Basale (studio 108), Settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (studio 109)
BMI = (Peso [in kg]) diviso per (Statura [in metri]) ^2. Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima dell'assunzione della prima dose del farmaco in studio nello studio 108 Parte B (NCT01705145).
Basale (studio 108), Settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (studio 109)
Variazione assoluta rispetto al basale dello studio 109 dell'indice di massa corporea (BMI) alla settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84
Lasso di tempo: Basale (studio 109), Settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (studio 109)
BMI = (Peso [in kg]) diviso per (Statura [in metri]) ^2. Il basale è definito come la misurazione più recente prima dell'assunzione della prima dose del farmaco oggetto dello studio nello studio 109 (NCT01946412).
Basale (studio 109), Settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72 e 84 (studio 109)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaboratori

Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Direttore dello studio: Adebayo Lawal, M.D., Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 settembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 settembre 2013

Primo Inserito (Stima)

19 settembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

1 febbraio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 dicembre 2016

Ultimo verificato

1 dicembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX11-770-109

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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