Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Roll-over-studie av Ivacaftor i cystisk fibrose pediatriske personer med et CF-transmembrane konduktansregulatorgen (CFTR) gating-mutasjon

6. desember 2016 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, 2-arm, roll-over-studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og farmakodynamikken til Ivacaftor-behandling hos pediatriske personer med cystisk fibrose og en CFTR-gatemutasjon

Hensikten med denne studien er å gi informasjon om langsiktig sikkerhet og farmakodynamikk av ivacaftor-behandling i den pediatriske populasjonen yngre enn 6 år med cystisk fibrose (CF) som har en CFTR-gatemutasjon i minst 1 allel og vil videre utforske effekten av langtidsbehandling med ivacaftor i denne populasjonen av pasienter med CF.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

33

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater
    • Missouri
      • Kansas city, Missouri, Forente stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia
      • London, Storbritannia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inkluderingskriterier (Ivacaftor-arm):

  1. Fullførte det siste studiebesøket i behandlingsperioden til forrige studie (NCT01705145)
  2. Resultater for hematologi, serumkjemi og vitale tegn på dag 1 uten klinisk signifikante abnormiteter som ville forstyrre studievurderingene, som bedømt av etterforskeren
  3. Etter vurderingen av etterforskeren, må foreldre eller foresatte være i stand til å forstå protokollkrav, begrensninger og instruksjoner, og forelderen eller den juridiske foresatte bør være i stand til å sikre at forsøkspersonen samtykker til deltakelse i studien i den grad forsøkspersonen kan samtykke, og at faget vil overholde og sannsynligvis vil fullføre studiet som planlagt

Inkluderingskriterier (observasjonsarm):

1. Forsøkspersoner som fullførte sin tildelte studiemedikamentelle behandling i den forrige studien (NCT01705145) og valgte å ikke registrere seg i ivacaftor-armen og forsøkspersoner som for tidlig avbrøt behandlingen i den forrige studien og mottok minst 1 dose med studiemedikamentell behandling i den forrige studien vil være kvalifisert for innmelding i observasjonsarmen.

Ekskluderingskriterier (Ivacaftor-arm):

  1. Forsøkspersoner som for tidlig avbrøt den forrige studien
  2. Historie om enhver sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ytterligere risiko ved administrering av studiemedisin til forsøkspersonen
  3. Forsøkspersoner med en historie med studiebehandlingsintoleranse som observert i deres forrige studie som, etter utforskerens oppfatning, kan utgjøre en ekstra risiko ved å administrere studiemedikamentet til forsøkspersonen
  4. Personer som får kommersielt tilgjengelig ivacaftor-behandling
  5. Forsøkspersonen var ikke i stand til å fullføre en adekvat spaltelampeundersøkelse ved den siste oftalmologiske undersøkelsen i forrige studie

Ekskluderingskriterier: (observasjonsarm)

1. Personer som mottar ivacaftor-behandling vil ikke være kvalifisert for registrering i observasjonsarmen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Ingen inngripen: Observasjonsarm
Eksperimentell: Ivacaftor

Ivacaftor vil bli administrert hver 12. time (q12h) fra dag 1 til og med uke 84 besøk. Ivacaftor-dosen vil være:

  • 50 mg hver 12. time for forsøkspersoner 2 til <6 år og <14 kg,
  • 75 mg hver 12. time for forsøkspersoner 2 til <6 år og ≥ 14 kg, eller
  • 150 mg 12h for forsøkspersoner ≥ 6 år.
Legemiddel: Ivacaftor
Andre navn:
  • VX-770
  • Kalydeco

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 97 (for deltakere som fullførte studiemedisinsdosering); Dag 1 opptil 24 uker etter siste dose (opptil uke 108, for deltakere som for tidlig avbrøt doseringen av studiemedikamenter)
AE: enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker under studien; hendelsen har ikke nødvendigvis en årsakssammenheng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nylig oppstått hendelse eller tidligere tilstand som har økt i alvorlighetsgrad eller hyppighet etter at skjemaet for informert samtykke er signert. AE inkluderer alvorlige så vel som ikke-alvorlige bivirkninger. SAE (undersett av AE): medisinsk hendelse eller tilstand, som faller inn under noen av følgende kategorier, uavhengig av forholdet til studiemedikamentet: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse/forlengelse av sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming eller inhabilitet , medfødt anomali/fødselsdefekt, viktig medisinsk hendelse. Bivirkninger med startdato eller økt alvorlighetsgrad på eller etter den første dosen av studiemedikamentet til slutten av studiedeltakelsen ble ansett som behandlingsfremkallende.
Dag 1 til uke 97 (for deltakere som fullførte studiemedisinsdosering); Dag 1 opptil 24 uker etter siste dose (opptil uke 108, for deltakere som for tidlig avbrøt doseringen av studiemedikamenter)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline for foreldrestudie i svetteklorid i uke 24, 48, 72 og 84
Tidsramme: Grunnlinje (studie 108), uke 24, 48, 72 og 84 (studie 109)
Svetteprøver ble samlet ved å bruke en godkjent Macroduct (Wescor, Logan, Utah) oppsamlingsanordning. Et volum større enn eller lik (>=) 15 mikroliter var nødvendig for bestemmelse av svetteklorid. Baseline ble definert som den siste målingen før inntak av den første dosen av studiemedikamentet i studie 108 del B (NCT01705145).
Grunnlinje (studie 108), uke 24, 48, 72 og 84 (studie 109)
Absolutt endring fra baseline for studie 109 i svetteklorid ved uke 24, 48, 72 og 84
Tidsramme: Grunnlinje (studie 109), uke 24, 48, 72 og 84 (studie 109)
Svetteprøver ble samlet ved å bruke en godkjent Macroduct (Wescor, Logan, Utah) oppsamlingsanordning. Et volum på >=15 mikroliter var nødvendig for bestemmelse av svetteklorid. Baseline er definert som den siste målingen før inntak av den første dosen av studiemedikamentet i studie 109 (NCT01946412).
Grunnlinje (studie 109), uke 24, 48, 72 og 84 (studie 109)
Absolutt endring fra baseline av foreldrestudie i vekt ved uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84
Tidsramme: Grunnlinje (studie 108), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (studie 109)
Baseline ble definert som den siste målingen før inntak av den første dosen av studiemedikamentet i studie 108 del B (NCT01705145)
Grunnlinje (studie 108), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (studie 109)
Absolutt endring fra baseline for studie 109 i vekt ved uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84
Tidsramme: Grunnlinje (studie 109), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (studie 109)
Baseline er definert som den siste målingen før inntak av den første dosen av studiemedikamentet i studie 109 (NCT01946412).
Grunnlinje (studie 109), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (studie 109)
Absolutt endring fra baseline av foreldrestudie i statur ved uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84
Tidsramme: Grunnlinje (studie 108), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (studie 109)
Vekst ble målt som høyde hvis barn kunne stå uten hjelp og følge instruksjonene; ellers ble statur målt som lengde. Baseline ble definert som den siste målingen før inntak av den første dosen av studiemedikamentet i studie 108 del B (NCT01705145).
Grunnlinje (studie 108), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (studie 109)
Absolutt endring fra baseline for studie 109 i statur ved uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84
Tidsramme: Grunnlinje (studie 109), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (studie 109)
Vekst ble målt som høyde hvis barn kunne stå uten hjelp og følge instruksjonene; ellers ble statur målt som lengde. Baseline er definert som den siste målingen før inntak av den første dosen av studiemedikamentet i studie 109 (NCT01946412).
Grunnlinje (studie 109), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (studie 109)
Absolutt endring fra baseline av foreldrestudie i kroppsmasseindeks (BMI) ved uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84
Tidsramme: Grunnlinje (studie 108), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (studie 109)
BMI = (Vekt [i kg]) delt på (Vekst [i meter]) ^2. Baseline ble definert som den siste målingen før inntak av den første dosen av studiemedikamentet i studie 108 del B (NCT01705145).
Grunnlinje (studie 108), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (studie 109)
Absolutt endring fra baseline for studie 109 i kroppsmasseindeks (BMI) ved uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84
Tidsramme: Grunnlinje (studie 109), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (studie 109)
BMI = (Vekt [i kg]) delt på (Vekst [i meter]) ^2. Baseline er definert som den siste målingen før inntak av den første dosen av studiemedikamentet i studie 109 (NCT01946412).
Grunnlinje (studie 109), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72 og 84 (studie 109)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbeidspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Etterforskere

  • Studieleder: Adebayo Lawal, M.D., Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. september 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. september 2013

Først lagt ut (Anslag)

19. september 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

1. februar 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2016

Sist bekreftet

1. desember 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX11-770-109

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Ivacaftor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere